Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten og effektiviteten til Seladelpar hos pasienter med PSC

15. januar 2025 oppdatert av: Gilead Sciences

En fase 2, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, multippelsenterstudie for å evaluere sikkerheten, toleransen og effekten av Seladelpar administrert i 24 uker hos voksne pasienter med primær skleroserende kolangitt (PSC)

Målet med denne studien er å evaluere effekten av seladelparbehandling sammenlignet med placebo på effekt, sikkerhet og tolerabilitet hos pasienter med primær skleroserende kolangitt (PSC).

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

1

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • Toronto Centre for Liver Disease-Toronto General Hospital
  • Forente stater
    • California
      • San Francisco, California, Forente stater, 94109
        • Sutter Pacific Medical Foundation - California Pacific Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • University of Colorado Denver and Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • Schiff Center for Liver Diseases/University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30309
        • Piedmont Atlanta Hospital
    • Michigan
      • Novi, Michigan, Forente stater, 48377
        • Henry Ford Health System
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10016
        • New York University
    • Virginia
      • Newport News, Virginia, Forente stater, 23602
        • Liver Institute of Virginia
      • Richmond, Virginia, Forente stater, 23226
        • Bon Secours Liver Institute of Richmond
  • Polen
      • Mysłowice, Polen, 41-400
        • ID Clinic

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  1. Bekreftet diagnose av PSC basert på to av følgende tre kriterier:

    • Historisk bevis på en forhøyet AP > ULN fra tidligere laboratorieresultater
    • Leverbiopsi i samsvar med PSC
    • Unormal kolangiografi i samsvar med PSC målt ved MRCP, ERCP eller perkutan transhepatisk kolangiografi (PTC)

  2. Forsøkspersonene må ha følgende spesifikke ekstra laboratorieparametere målt av Sentrallaboratoriet ved screening:

    • AP ≥ 1,5 × ULN og < 8 × ULN
    • Totalt bilirubin ≤ 2 × ULN
    • ALT og AST ≤ 5 × ULN
    • eGFR > 60 ml/min/1,73 m^2
    • Blodplater ≥ 140 × 10^3/µL
    • International Normalized Ratio (INR) ≤ 1,3 (i fravær av warfarin eller annen antikoagulantbehandling)
    • Albumin ≥ 3,5 g/dL

  3. Pasienter som tar UDCA vil få lov til å registrere seg dersom de oppfyller følgende kriterier:

    • Total daglig dose på ≤ 20 mg/kg/dag
    • Minimum 6 måneders stabil behandling
    • Minimum 12 ukers behandlingsfri før screening hvis UDCA nylig er avbrutt

Nøkkelekskluderingskriterier:

  1. Klinisk signifikant akutt eller kronisk leversykdom av en annen etiologi enn PSC
  2. Pasienter med diagnosen overlappende autoimmun hepatitt (AIH) og PSC
  3. Sekundær eller IgG4-relatert skleroserende kolangitt
  4. Liten kanal PSC
  5. Tilstedeværelse av et kolangiokarsinom på kolangiografi eller MR ved screening som bestemt av den sentrale radiologen og hovedetterforskeren (PI) eller medisinsk monitor
  6. Plassering av galleveisstent eller perkutan gallekanaldrenering, eller ballongdilatasjonsprosedyre av en striktur innen 12 uker etter screening
  7. Anamnese, bevis eller høy mistanke om kolangiokarsinom eller annen malignitet i lever og galle, basert på bildediagnostikk, screening av laboratorieverdier og/eller kliniske symptomer
  8. Presumptiv eller diagnostisert akutt kolangitt innen 12 uker etter screening og gjennom dag 1

  9. Bevis på kompensert eller dekompensert cirrhose basert på histologi, relevante medisinske komplikasjoner eller laboratorieparametere:

    • Historisk leverbiopsi som viser skrumplever (f.eks. Ludwig Stage 4 eller Ishak Stage 5)
    • Nåværende eller tidligere historie med dekompensert leversykdom, inkludert ascites, hepatisk encefalopati, varicealblødning eller andre kliniske tilstander forenlig med skrumplever og/eller portalhypertensjon,
    • Leverstivhet > 14,4 kPa av FibroScan, eller

    • Kombinert lavt antall blodplater (< 140 × 10^3/µL) med ett av følgende:

      • Serumalbumin < 3,5 g/dL,
      • INR > 1,3 (ikke på grunn av bruk av antitrombotiske midler), eller
      • Totalt bilirubin > ULN
  10. Tidligere eller aktivt oppført for levertransplantasjon
  11. Tidligere eksponering for seladelpar

Merk: Andre protokolldefinerte kriterier for inkludering/ekskludering kan gjelde.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo (N=25)
Placebo for resten av studien
Legemiddel: Placebo for å matche Seladelpar
Kapsel(er) administrert oralt én gang daglig
Eksperimentell: Seladelpar 5 mg (N=25)
5 mg seladelpar daglig for resten av studien
Legemiddel: Seladelpar
Kapsel(er) administrert oralt én gang daglig
Andre navn:
  • MBX-8025
  • Livdelzi®
Eksperimentell: Seladelpar 10 mg (N=25)
10 mg seladelpar for resten av studien
Legemiddel: Seladelpar
Kapsel(er) administrert oralt én gang daglig
Andre navn:
  • MBX-8025
  • Livdelzi®
Eksperimentell: Seladepar 25 mg (N=25)
25 mg seladelpar for resten av studien
Legemiddel: Seladelpar
Kapsel(er) administrert oralt én gang daglig
Andre navn:
  • MBX-8025
  • Livdelzi®

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Relativ endring i baseline serum alkalisk fosfatase (AP) ved uke 24
Tidsramme: Baseline, uke 24
Baseline, uke 24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE)
Tidsramme: Frem til dag 59
TEAEs var planlagt å bli samlet inn i opptil 24 uker. På grunn av tidlig studieavslutning rapporteres data frem til dag 59.
Frem til dag 59
Forekomst av primær skleroserende kolangitt (PSC)-relaterte symptomer eller prosedyrer
Tidsramme: Opptil 24 uker
Opptil 24 uker
Forekomst av hepatisk sykdomsprogresjonshendelser
Tidsramme: Opptil 24 uker
Leversykdomsprogresjonshendelser er definert av den første forekomsten av følgende hendelser: levertransplantasjon, Model for End-Stage Liver Disease (MELD) score ≥ 15, leverdekompensasjonshendelser og hepatocellulært karsinom.
Opptil 24 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Gilead Sciences

Etterforskere

  • Studieleder: Gilead Study Director, Gilead Sciences

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

12. november 2019

Primær fullføring (Faktiske)

9. januar 2020

Studiet fullført (Faktiske)

9. januar 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

20. juni 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

16. juli 2019

Først lagt ut (Faktiske)

18. juli 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

25. mars 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

15. januar 2025

Sist bekreftet

1. januar 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CB8025-21845
  • 2019-001760-30 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Primær skleroserende kolangitt

Kliniske studier på Placebo for å matche Seladelpar

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Italy

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere