Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En fase 2-studie av ELX-02 hos pasienter med nefropatisk cystinose

22. mai 2020 oppdatert av: Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

En fase 2, enkeltsenter, åpen etikett, multiple dose-eskaleringsstudie for å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken til daglig subkutant administrert ELX-02 hos pasienter med nefropatisk cystinose som bærer ett eller flere CTNS-gen (Cystinosin) nonsensmutasjoner

Dette er en fase 2 åpen studie for å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten, PK og PD for flere dosenivåer av SC administrert ELX-02 hos pasienter med cystinose med nonsensmutasjon i minst én allel.

Seks pasienter vil bli registrert i studien.

Studien vil bestå av følgende perioder for hver pasient:

  • En screeningperiode på opptil 6 uker
  • Total behandlingstid på 4 uker
  • En sikkerhetsoppfølgingsperiode på 4 uker etter siste behandling

Hver pasient vil motta tre eskalerende doser som følger:

  • Behandlingsperiode 1: ELX-02 0,5 mg/kg SC daglig i 7 dager (total dose må ikke overstige 3,5 mg/kg for denne uken; den daglige dosen vil bli individualisert for å oppnå målet om ukentlig eksponering på ca. 47,5 µg*t/mL )
  • Behandlingsperiode 2: ELX-02 1,0 mg/kg SC daglig i 7 dager (total dose må ikke overstige 7,0 mg/kg for denne uken; den daglige dosen vil bli individualisert for å oppnå målet om ukentlig eksponering på ca. 95 µg*t/mL )
  • Behandlingsperiode 3: ELX-02 2,0 mg/kg SC daglig i 14 dager (total dose skal ikke overstige 14 mg/kg i disse to ukene; den daglige dosen vil bli individualisert for å oppnå målet om ukentlig eksponering på ca. 190 µg*t/ ml)

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

3

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H3H 2R9
        • McGill University Health Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

12 år og eldre (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Pasienter må oppfylle alle følgende kriterier for å delta i denne studien:

  1. Mannlige eller kvinnelige pasienter som på tidspunktet for screening er 18 år eller eldre (Kohort 1) eller ≥12 år (Kohort 2)
  2. En diagnose av nefropatisk cystinose og bialleliske CTNS-mutasjoner, inkludert minst én nonsensmutasjon
  3. Pasienter bør ha en mild til moderat sykdom estimert glomerulær filtrasjonshastighet ≥40 ml/min/1,73 m2 ved bruk av Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration CKD-EPI-formelen
  4. Kroppsmasseindeks på 19,0 til 30,0 kg/m2. Pasienter med lavere BMI kan delta i studien etter etterforskerens skjønn etter konsultasjon med sponsoren
  5. Nyretransplantasjon tillatt med stabil graftfunksjon (serumkreatinin) i 3 måneder før screening

Pasienter med noen av følgende egenskaper/tilstander vil ikke bli inkludert i studien:

  1. Deltakelse i klinisk studie inkludert administrering av undersøkelsesmedisin eller utstyr i løpet av de siste 30 dagene eller 5 halveringstider (den som er lengst) før undersøkelsesproduktdosering i den nåværende studien
  2. Samtidig bruk av cysteaminbitartrat fra 7 dager før baseline til 7 dager etter siste administrasjon ELX-02
  3. Et gjennomsnittlig systolisk blodtrykk og/eller diastolisk blodtrykk ≥95. persentil for kjønn, alder og høyde ved 3 eller flere anledninger i løpet av screeningsperioden
  4. Pasienter uten dokumentert tidligere eksponering for aminoglykosider som har en mitokondriell mutasjon som har vist seg å øke følsomheten for aminoglykosider
  5. Kjent relevant allergi eller overfølsomhet for aminoglykosider

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
EKSPERIMENTELL: ELX-02
Eukaryotisk ribosomalt selektivt glykosid (ERSG)
Legemiddel: ELX-02
ELX-02 er et lite molekyl, en ny kjemisk enhet som utvikles for behandling av genetiske sykdommer forårsaket av nonsens-mutasjoner. ELX-02 er et eukaryotisk ribosomalt selektivt glykosid (ERSG).

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
AEer assosiert med ulike dosenivåer av ELX-02
Tidsramme: Fra tidspunktet for første dosering til oppfølgingsbesøket, i gjennomsnitt ca. 10 uker
Fra tidspunktet for første dosering til oppfølgingsbesøket, i gjennomsnitt ca. 10 uker
Areal under plasmakonsentrasjonskurven fra tid null til 24 timer (AUC0-24t)
Tidsramme: Dag 1 i behandlingsperiodene 1, 2 og 3
Full PK-profil 12 blodprøver over 24 timer
Dag 1 i behandlingsperiodene 1, 2 og 3
Maksimal observert plasmakonsentrasjon (Cmax)
Tidsramme: Dag 1 i behandlingsperiodene 1, 2 og 3
Full PK-profil 12 blodprøver over 24 timer
Dag 1 i behandlingsperiodene 1, 2 og 3
Observert plasmakonsentrasjon 1 time etter dose (C1h)
Tidsramme: Dag 1, 2, 5 og 7 av behandlingsperiode 1-2; Dag 1, 2, 5, 7, 10 og 14 av behandlingsperiode 3
Sparsom prøvetaking, kun blodprøvetaking, førdose og 1 time etter dose
Dag 1, 2, 5 og 7 av behandlingsperiode 1-2; Dag 1, 2, 5, 7, 10 og 14 av behandlingsperiode 3
Mengde ELX-02 utskilles i urin fra 0 til 24 timer (Ae24h)
Tidsramme: Dag 1 i behandlingsperiodene 1, 2 og 3
6 urinsamlinger over 24 timer
Dag 1 i behandlingsperiodene 1, 2 og 3
Renal clearance på dag 1 (Ae24t/plasma AUC0-24t)
Tidsramme: Dag 1 i behandlingsperiodene 1, 2 og 3
6 urinsamlinger over 24 timer
Dag 1 i behandlingsperiodene 1, 2 og 3

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Endringer fra baseline i WBC-cystinnivåer
Tidsramme: Screening; Dag 1, 2, 5 og 7 av behandlingsperiode 1-2; Dag 1, 2, 5, 7, 10 og 14 av behandlingsperiode 3 og 4 ukers sikkerhetsoppfølging
Screening; Dag 1, 2, 5 og 7 av behandlingsperiode 1-2; Dag 1, 2, 5, 7, 10 og 14 av behandlingsperiode 3 og 4 ukers sikkerhetsoppfølging

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Paul Goodyer, MD, McGill University

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FAKTISKE)

2. august 2019

Primær fullføring (FAKTISKE)

17. desember 2019

Studiet fullført (FAKTISKE)

17. desember 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

16. august 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

23. august 2019

Først lagt ut (FAKTISKE)

28. august 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

27. mai 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

22. mai 2020

Sist bekreftet

1. desember 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • EL-003

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på ELX-02

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Croatia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere