Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Veiledet seponering versus vedlikeholdsbehandling av Sirolimus hos pediatriske pasienter med kaposiformt hemangioendothelioma

24. september 2023 oppdatert av: Children's Hospital of Fudan University

Veiledet seponering versus vedlikeholdsbehandling av Sirolimus hos pediatriske pasienter med kaposiformt hemangioendoteliom: en randomisert kontrollert studie

Denne randomiserte kontrollerte studien tar sikte på å sammenligne veiledet seponering med vedlikeholdsbehandling av sirolimus hos pediatriske pasienter med KHE.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Kaposiform Hemangioendothelioma (KHE) er en sjelden vaskulær svulst som forekommer hos spedbarn og barn. KHE er preget av ark med spindelceller med et infiltrativt mønster i dermis, subkutant fett og muskler. Det er lokalt aggressivt og kan forårsake Kasabach-Merritt-fenomenet, en alvorlig livstruende koagulopati preget av dyp trombocytopeni og hypofibrinogenemi. Sirolimus, en av mTOR-hemmerne, har blitt en ny og meget effektiv behandling, som er spesielt pålitelig for KHE med KMP og har akseptable bivirkninger. Imidlertid er det ennå ingen sterke bevis på beste praksis for behandlingslengde for sirolimus. Denne randomiserte kontrollerte studien tar sikte på å sammenligne veiledet seponering med vedlikeholdsbehandling hos pediatriske pasienter med KHE for å gi grunnlag for optimal behandlingsvarighet av sirolimus, samt de kliniske egenskapene til pediatriske pasienter som trygt kan redusere dosen til seponering.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
30

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 4

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Kina
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Kina, 210012
        • Children's Hospital of Fudan University

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

Ikke eldre enn 12 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Deltaker diagnostisert med KHE med eller uten KMP
  • Deltaker alder 0-12 år
  • Deltaker med detaljert journal over sykdommen på tidspunktet for screening
  • Deltaker med minst to års remisjon av KHE og ingen tidligere toksisitet eller uønskede hendelser
  • Deltaker med normal lever- og nyrefunksjon
  • Deltaker med signert og datert informert samtykke fra vergen(e)

Ekskluderingskriterier:

  • Deltaker med andre hematologiske sykdommer
  • Deltaker med annen solid svulst
  • Deltaker med generell sykdom som hypertensjon, diabetes, binyrebarksvikt, nevrologiske sykdommer, lever- og nyresvikt og hjerte- og lungesvikt.
  • Deltaker med infeksjonssykdommer
  • Uvillig deltaker

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Enkelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Aktiv komparator: Vedlikeholdsbehandlingsgruppe
Etter minst 2 års remisjon av KHE, får deltakeren sirolimus som vanlig. Serumkonsentrasjonen er ment å være 5-7 ng/ml. Dersom effekten eller bivirkningene av sirolimus krever seponering, er det tillatt å endre intervensjon, og i så fall forblir pasienten i vedlikeholdsgruppen.
Legemiddel: Sirolimus
Etter minst 2 års remisjon av KHE sammenligner vi veiledet seponering med vedlikeholdsbehandling hos pediatriske pasienter med KHE.
Andre navn:
  • Rapamycin
Eksperimentell: Veiledet seponeringsgruppe

Etter minst 2 år med remisjon av KHE, bør seponeringsmålingen veiledes av klinikeren med følgende prinsipper:

  1. 10 % månedlig reduksjon av forrige dose maksimalt.
  2. Minst 5 halveringstider mellom hver reduksjon (2 uker).
  3. Blodkonsentrasjonen bør overvåkes månedlig. Justering kan foreslås i henhold til det lineære forholdet mellom dosen og blodkonsentrasjonen.
  4. Minst 6 måneder for varigheten av veiledet seponering.
  5. Regelmessige vurderinger og evalueringer bør gjøres.

Hvis tilstanden får tilbakefall eller forverres under denne prosessen, bør dosen av sirolimus justeres til den tidligere effektive dosen. Etter en 3-måneders stabiliseringsfase kunne 5 % månedlig reduksjon av forrige dose vurderes.
Legemiddel: Sirolimus
Etter minst 2 års remisjon av KHE sammenligner vi veiledet seponering med vedlikeholdsbehandling hos pediatriske pasienter med KHE.
Andre navn:
  • Rapamycin

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Remisjon av KHE og ingen bruk av sirolimus ved ett års oppfølging.
Tidsramme: Fra innleggelse til oppfølging ett år
Det primære utfallet er en binær variabel. Det primære utfallsmålet vil bli analysert med binær logistisk regresjon for å estimere oddsforholdet mellom de to gruppene.
Fra innleggelse til oppfølging ett år

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Remisjon av KHE og dosen av sirolimus ved ett års oppfølging
Tidsramme: Fra innleggelse til oppfølging ett år
Ved ett års oppfølging kan deltakeren være i remisjon, men fortsatt ta sirolimus. Tilstanden er en binær variabel og dosen av sirolimus er en kontinuerlig variabel.
Fra innleggelse til oppfølging ett år
Tilbakefall av KHE og dosen av sirolimus ved ett års oppfølging
Tidsramme: Fra innleggelse til oppfølging ett år
Ved ett års oppfølging kan deltakeren lide av tilbakefall av KHE og fortsatt tar sirolimus. Tidsperioden til første tilbakefall vil bli registrert som en tidsvariabel, og cox-regresjonsoverlevelsesanalysemodellen vil bli brukt. Dosen av sirolimus er en kontinuerlig variabel. Det kontrolleres om denne variabelen er normalfordelt.
Fra innleggelse til oppfølging ett år
Bivirkninger av sirolimus
Tidsramme: Fra innleggelse til oppfølging ett år
Utfallet 4 vil bli beskrevet. Bivirkninger vil bli rapportert i henhold til Common Terminology Criteria for Adverse Events, versjon 4.0 (CTCAE v4.0). Forekomst av komplikasjoner som munnsår, unormale leverenzymer, infeksjoner vil bli registrert. Blodkonsentrasjonen av sirolimus vil bli justert tilsvarende.
Fra innleggelse til oppfølging ett år
Antall blodplater
Tidsramme: Fra innleggelse til oppfølging ett år
Blodplateantall er en av de viktigste indikatorene for respons på behandling og vil bli brukt i en prognosemodell for å forutsi de kliniske egenskapene til pasienter med fordeler. Det er ment å være større enn 100×10^9/L.
Fra innleggelse til oppfølging ett år
Fibrinogen nivå
Tidsramme: Fra innleggelse til oppfølging ett år
Fibrinogennivå vil bli brukt i en prognosemodell for å forutsi de kliniske egenskapene til pasienter med fordeler. Det er ment å være på 2-4g/L.
Fra innleggelse til oppfølging ett år
Tumorvolum
Tidsramme: Fra innleggelse til oppfølging ett år
Tumorvolum vil bli brukt i en prognosemodell for å forutsi de kliniske egenskapene til pasienter med fordeler. Størrelsen på svulsten er ment å krympe i henhold til bildevurdering. Svulsten skal visstnok være mykere ved palpasjon.
Fra innleggelse til oppfølging ett år
Klager
Tidsramme: Fra innleggelse til oppfølging ett år
Klager er subjektive følelser. Om det er smerte, hevelse, halthet eller hudfargeendring vil bli registrert som binære variabler og brukt i en prognosemodell for å forutsi de kliniske egenskapene til pasienter med fordeler.
Fra innleggelse til oppfølging ett år

Andre resultatmål

Andre resultatmål

For kliniske studier, en planlagt måling beskrevet i protokollen som brukes for å bestemme effekten av en intervensjon/behandling på deltakerne. For observasjonsstudier, en måling eller observasjon som brukes til å beskrive mønstre av sykdommer eller egenskaper, eller assosiasjoner til eksponeringer, risikofaktorer eller behandling. Typer utfallsmål inkluderer primært resultatmål og sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Remisjon av KHE og ingen bruk av sirolimus ved to eller tre års oppfølging
Tidsramme: Fra innleggelse til oppfølging to og tre år
Dette utfallet er en binær variabel. Det primære utfallsmålet vil bli analysert med binær logistisk regresjon for å estimere oddsforholdet mellom de to gruppene.
Fra innleggelse til oppfølging to og tre år
Remisjon av KHE og dosen av sirolimus ved to eller tre års oppfølging
Tidsramme: Fra innleggelse til oppfølging to og tre år
Ved to eller tre års oppfølging kan deltakeren være i remisjon, men fortsatt ta sirolimus. Tilstanden er en binær variabel og dosen av sirolimus er en kontinuerlig variabel.
Fra innleggelse til oppfølging to og tre år
Tilbakefall av KHE og dosen av sirolimus ved to eller tre års oppfølging
Tidsramme: Fra innleggelse til oppfølging to og tre år
Ved to eller tre års oppfølging kan deltakeren lide av tilbakefall av KHE og fortsatt tar sirolimus. Tidsperioden til tilbakefallet vil bli registrert som en tidsvariabel, og cox-regresjonsoverlevelsesanalysemodellen vil bli brukt. Dosen av sirolimus er en kontinuerlig variabel. Det kontrolleres om denne variabelen er normalfordelt.
Fra innleggelse til oppfølging to og tre år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Children's Hospital of Fudan University

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Hovedetterforsker: Kai Li, MD, PhD, Children's Hospital of Fudan University

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
1. juli 2020

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
1. februar 2023

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
1. juli 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
10. mai 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
24. juni 2020

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
26. juni 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
26. september 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
24. september 2023

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. september 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • LK200421

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger