Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Vejledt seponering versus vedligeholdelsesbehandling af sirolimus hos pædiatriske patienter med kaposiformt hæmangioendotheliom

24. september 2023 opdateret af: Children's Hospital of Fudan University

Vejledt seponering versus vedligeholdelsesbehandling af sirolimus hos pædiatriske patienter med kaposiform hæmangioendotheliom: et randomiseret kontrolleret forsøg

Dette randomiserede kontrollerede forsøg har til formål at sammenligne guidet seponering med vedligeholdelsesbehandling af sirolimus hos pædiatriske patienter med KHE.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Kaposiformt hæmangioendotheliom (KHE) er en sjælden vaskulær tumor, der forekommer hos spædbørn og børn. KHE er karakteriseret ved plader af spindelceller med et infiltrativt mønster i dermis, subkutant fedt og muskler. Det er lokalt aggressivt og kan forårsage Kasabach-Merritt-fænomenet, en alvorlig livstruende koagulopati karakteriseret ved dyb trombocytopeni og hypofibrinogenæmi. Sirolimus, en af ​​mTOR-hæmmerne, er blevet en ny og meget effektiv behandling, som er særligt pålidelig for KHE med KMP og har acceptable bivirkninger. Der er dog endnu ingen stærk evidens for den bedste praksis for behandlingslængde for sirolimus. Dette randomiserede kontrollerede forsøg har til formål at sammenligne guidet seponering med vedligeholdelsesbehandling hos pædiatriske patienter med KHE for at give et grundlag for den optimale behandlingsvarighed af sirolimus, samt de kliniske karakteristika for pædiatriske patienter, som sikkert kan reducere dosis indtil seponering.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
30

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Kina
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Kina, 210012
        • Children's Hospital of Fudan University

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 12 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltager diagnosticeret med KHE med eller uden KMP
  • Deltager alder 0-12 år
  • Deltager med detaljerede journaler over sygdommen på tidspunktet for screeningen
  • Deltager med mindst to års remission af KHE og ingen tidligere toksicitet eller bivirkninger
  • Deltager med normal lever- og nyrefunktion
  • Deltager med underskrevet og dateret informeret samtykke fra værgen/værgene

Ekskluderingskriterier:

  • Deltager med andre hæmatologiske sygdomme
  • Deltager med anden solid tumor
  • Deltager med generel sygdom såsom hypertension, diabetes, binyrebarkinsufficiens, neurologiske sygdomme, lever- og nyredysfunktion og hjerte-lunge-insufficiens.
  • Deltager med infektionssygdomme
  • Uvillig deltager

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Enkelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Aktiv komparator: Vedligeholdelsesbehandlingsgruppe
Efter mindst 2 års remission af KHE modtager deltageren sirolimus som sædvanligt. Serumkoncentrationen formodes at være 5-7 ng/ml. Hvis virkningen eller bivirkningerne af sirolimus kræver seponering, er det tilladt at ændre interventionen, og hvis det er tilfældet, forbliver patienten i vedligeholdelsesgruppen.
Medicin: Sirolimus
Efter mindst 2 års remission af KHE sammenligner vi guidet seponering med vedligeholdelsesbehandling hos pædiatriske patienter med KHE.
Andre navne:
  • Rapamycin
Eksperimentel: Vejledt afbrydelsesgruppe

Efter mindst 2 års remission af KHE, bør seponeringsmålingen vejledes af klinikeren med følgende principper:

  1. 10 % månedlig reduktion af den tidligere dosis højst.
  2. Mindst 5 halveringstider mellem hver reduktion (2 uger).
  3. Blodkoncentrationen bør overvåges månedligt. Justering kan foreslås i henhold til det lineære forhold mellem dosis og blodkoncentrationen.
  4. Mindst 6 måneder for varigheden af ​​guidet seponering.
  5. Der bør foretages regelmæssige vurderinger og evalueringer.

Hvis tilstanden vender tilbage eller forværres under denne proces, skal dosis af sirolimus justeres til den tidligere effektive dosis. Efter en 3-måneders stabiliseringsfase kunne 5 % månedlig reduktion af den tidligere dosis overvejes.
Medicin: Sirolimus
Efter mindst 2 års remission af KHE sammenligner vi guidet seponering med vedligeholdelsesbehandling hos pædiatriske patienter med KHE.
Andre navne:
  • Rapamycin

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Remission af KHE og ingen brug af sirolimus ved et års opfølgning.
Tidsramme: Fra indlæggelse til opfølgning et år
Det primære resultat er en binær variabel. Det primære resultatmål vil blive analyseret med binær logistisk regression for at estimere oddsforholdet mellem de to grupper.
Fra indlæggelse til opfølgning et år

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Remission af KHE og dosis af sirolimus ved et års opfølgning
Tidsramme: Fra indlæggelse til opfølgning et år
Ved et års opfølgning kan deltageren være i remission, men stadig tage sirolimus. Tilstanden er en binær variabel, og dosis af sirolimus er en kontinuerlig variabel.
Fra indlæggelse til opfølgning et år
Tilbagefald af KHE og dosis af sirolimus ved et års opfølgning
Tidsramme: Fra indlæggelse til opfølgning et år
Ved et års opfølgning kan deltageren lide af tilbagefald af KHE og tager stadig sirolimus. Tidsperioden til det første tilbagefald vil blive registreret som en tidsvariabel, og cox-regressionsoverlevelsesanalysemodellen vil blive brugt. Dosis af sirolimus er en kontinuerlig variabel. Om denne variabel er normalfordelt vil blive kontrolleret.
Fra indlæggelse til opfølgning et år
Bivirkninger af sirolimus
Tidsramme: Fra indlæggelse til opfølgning et år
Resultatet 4 vil blive beskrevet. Bivirkninger vil blive rapporteret i henhold til Common Terminology Criteria for Adverse Events, version 4.0 (CTCAE v4.0). Forekomst af komplikationer såsom mundsår, unormale leverenzymer, infektioner vil blive registreret. Blodkoncentrationen af ​​sirolimus vil blive justeret i overensstemmelse hermed.
Fra indlæggelse til opfølgning et år
Blodpladetal
Tidsramme: Fra indlæggelse til opfølgning et år
Trombocyttal er en af ​​de vigtigste indikatorer for respons på behandling og vil blive brugt i en prognosemodel til at forudsige de kliniske karakteristika hos patienter med fordele. Det formodes at være større end 100×10^9/L.
Fra indlæggelse til opfølgning et år
Fibrinogen niveau
Tidsramme: Fra indlæggelse til opfølgning et år
Fibrinogenniveau vil blive brugt i en prognosemodel til at forudsige de kliniske karakteristika hos patienter med fordele. Det formodes at være på 2-4g/L.
Fra indlæggelse til opfølgning et år
Tumorvolumen
Tidsramme: Fra indlæggelse til opfølgning et år
Tumorvolumen vil blive brugt i en prognosemodel til at forudsige de kliniske karakteristika for patienter med fordele. Størrelsen af ​​tumoren formodes at skrumpe i henhold til billeddiagnostisk evaluering. Tumoren formodes at være blødere ved palpation.
Fra indlæggelse til opfølgning et år
Klager
Tidsramme: Fra indlæggelse til opfølgning et år
Klager er subjektive følelser. Om der er smerter, hævelse, halthed eller hudfarveændring vil blive registreret som binære variabler og brugt i en prognosemodel til at forudsige de kliniske karakteristika for patienter med fordele.
Fra indlæggelse til opfølgning et år

Andre resultatmål

Andre resultatmål

For kliniske forsøg en planlagt måling beskrevet i protokollen, der bruges til at bestemme effekten af ​​en intervention/behandling på deltagerne. Til observationsstudier, en måling eller observation, der bruges til at beskrive mønstre af sygdomme eller egenskaber eller sammenhænge med eksponeringer, risikofaktorer eller behandling. Typer af resultatmål omfatter primært resultatmål og sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Remission af KHE og ingen brug af sirolimus ved to eller tre års opfølgning
Tidsramme: Fra indlæggelse til opfølgning to og tre år
Dette resultat er en binær variabel. Det primære resultatmål vil blive analyseret med binær logistisk regression for at estimere oddsforholdet mellem de to grupper.
Fra indlæggelse til opfølgning to og tre år
Remission af KHE og dosis af sirolimus ved to eller tre års opfølgning
Tidsramme: Fra indlæggelse til opfølgning to og tre år
Ved to eller tre års opfølgning kan deltageren være i remission, men stadig tage sirolimus. Tilstanden er en binær variabel, og dosis af sirolimus er en kontinuerlig variabel.
Fra indlæggelse til opfølgning to og tre år
Tilbagefald af KHE og dosis af sirolimus ved to eller tre års opfølgning
Tidsramme: Fra indlæggelse til opfølgning to og tre år
Ved to eller tre års opfølgning kan deltageren lide af tilbagefald af KHE og tager stadig sirolimus. Tidsperioden til tilbagefald vil blive registreret som en tidsvariabel, og cox-regressionsoverlevelsesanalysemodellen vil blive brugt. Dosis af sirolimus er en kontinuerlig variabel. Om denne variabel er normalfordelt vil blive kontrolleret.
Fra indlæggelse til opfølgning to og tre år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Children's Hospital of Fudan University

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Kai Li, MD, PhD, Children's Hospital of Fudan University

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. juli 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. februar 2023

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. juli 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
10. maj 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
24. juni 2020

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
26. juni 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
26. september 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
24. september 2023

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. september 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • LK200421

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Kaposiformt hæmangioendotheliom

Kliniske forsøg med Sirolimus

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger