Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Veiledet seponering versus vedlikeholdsbehandling av Sirolimus hos pediatriske pasienter med kaposiformt hemangioendothelioma

24. september 2023 oppdatert av: Children's Hospital of Fudan University

Veiledet seponering versus vedlikeholdsbehandling av Sirolimus hos pediatriske pasienter med kaposiformt hemangioendoteliom: en randomisert kontrollert studie

Denne randomiserte kontrollerte studien tar sikte på å sammenligne veiledet seponering med vedlikeholdsbehandling av sirolimus hos pediatriske pasienter med KHE.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Kaposiform Hemangioendothelioma (KHE) er en sjelden vaskulær svulst som forekommer hos spedbarn og barn. KHE er preget av ark med spindelceller med et infiltrativt mønster i dermis, subkutant fett og muskler. Det er lokalt aggressivt og kan forårsake Kasabach-Merritt-fenomenet, en alvorlig livstruende koagulopati preget av dyp trombocytopeni og hypofibrinogenemi. Sirolimus, en av mTOR-hemmerne, har blitt en ny og meget effektiv behandling, som er spesielt pålitelig for KHE med KMP og har akseptable bivirkninger. Imidlertid er det ennå ingen sterke bevis på beste praksis for behandlingslengde for sirolimus. Denne randomiserte kontrollerte studien tar sikte på å sammenligne veiledet seponering med vedlikeholdsbehandling hos pediatriske pasienter med KHE for å gi grunnlag for optimal behandlingsvarighet av sirolimus, samt de kliniske egenskapene til pediatriske pasienter som trygt kan redusere dosen til seponering.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

30

Fase

  • Fase 4

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Kina
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Kina, 210012
        • Children's Hospital of Fudan University

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Ikke eldre enn 12 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Deltaker diagnostisert med KHE med eller uten KMP
  • Deltaker alder 0-12 år
  • Deltaker med detaljert journal over sykdommen på tidspunktet for screening
  • Deltaker med minst to års remisjon av KHE og ingen tidligere toksisitet eller uønskede hendelser
  • Deltaker med normal lever- og nyrefunksjon
  • Deltaker med signert og datert informert samtykke fra vergen(e)

Ekskluderingskriterier:

  • Deltaker med andre hematologiske sykdommer
  • Deltaker med annen solid svulst
  • Deltaker med generell sykdom som hypertensjon, diabetes, binyrebarksvikt, nevrologiske sykdommer, lever- og nyresvikt og hjerte- og lungesvikt.
  • Deltaker med infeksjonssykdommer
  • Uvillig deltaker

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Enkelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Aktiv komparator: Vedlikeholdsbehandlingsgruppe
Etter minst 2 års remisjon av KHE, får deltakeren sirolimus som vanlig. Serumkonsentrasjonen er ment å være 5-7 ng/ml. Dersom effekten eller bivirkningene av sirolimus krever seponering, er det tillatt å endre intervensjon, og i så fall forblir pasienten i vedlikeholdsgruppen.
Legemiddel: Sirolimus
Etter minst 2 års remisjon av KHE sammenligner vi veiledet seponering med vedlikeholdsbehandling hos pediatriske pasienter med KHE.
Andre navn:
  • Rapamycin
Eksperimentell: Veiledet seponeringsgruppe

Etter minst 2 år med remisjon av KHE, bør seponeringsmålingen veiledes av klinikeren med følgende prinsipper:

  1. 10 % månedlig reduksjon av forrige dose maksimalt.
  2. Minst 5 halveringstider mellom hver reduksjon (2 uker).
  3. Blodkonsentrasjonen bør overvåkes månedlig. Justering kan foreslås i henhold til det lineære forholdet mellom dosen og blodkonsentrasjonen.
  4. Minst 6 måneder for varigheten av veiledet seponering.
  5. Regelmessige vurderinger og evalueringer bør gjøres.

Hvis tilstanden får tilbakefall eller forverres under denne prosessen, bør dosen av sirolimus justeres til den tidligere effektive dosen. Etter en 3-måneders stabiliseringsfase kunne 5 % månedlig reduksjon av forrige dose vurderes.
Legemiddel: Sirolimus
Etter minst 2 års remisjon av KHE sammenligner vi veiledet seponering med vedlikeholdsbehandling hos pediatriske pasienter med KHE.
Andre navn:
  • Rapamycin

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Remisjon av KHE og ingen bruk av sirolimus ved ett års oppfølging.
Tidsramme: Fra innleggelse til oppfølging ett år
Det primære utfallet er en binær variabel. Det primære utfallsmålet vil bli analysert med binær logistisk regresjon for å estimere oddsforholdet mellom de to gruppene.
Fra innleggelse til oppfølging ett år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Remisjon av KHE og dosen av sirolimus ved ett års oppfølging
Tidsramme: Fra innleggelse til oppfølging ett år
Ved ett års oppfølging kan deltakeren være i remisjon, men fortsatt ta sirolimus. Tilstanden er en binær variabel og dosen av sirolimus er en kontinuerlig variabel.
Fra innleggelse til oppfølging ett år
Tilbakefall av KHE og dosen av sirolimus ved ett års oppfølging
Tidsramme: Fra innleggelse til oppfølging ett år
Ved ett års oppfølging kan deltakeren lide av tilbakefall av KHE og fortsatt tar sirolimus. Tidsperioden til første tilbakefall vil bli registrert som en tidsvariabel, og cox-regresjonsoverlevelsesanalysemodellen vil bli brukt. Dosen av sirolimus er en kontinuerlig variabel. Det kontrolleres om denne variabelen er normalfordelt.
Fra innleggelse til oppfølging ett år
Bivirkninger av sirolimus
Tidsramme: Fra innleggelse til oppfølging ett år
Utfallet 4 vil bli beskrevet. Bivirkninger vil bli rapportert i henhold til Common Terminology Criteria for Adverse Events, versjon 4.0 (CTCAE v4.0). Forekomst av komplikasjoner som munnsår, unormale leverenzymer, infeksjoner vil bli registrert. Blodkonsentrasjonen av sirolimus vil bli justert tilsvarende.
Fra innleggelse til oppfølging ett år
Antall blodplater
Tidsramme: Fra innleggelse til oppfølging ett år
Blodplateantall er en av de viktigste indikatorene for respons på behandling og vil bli brukt i en prognosemodell for å forutsi de kliniske egenskapene til pasienter med fordeler. Det er ment å være større enn 100×10^9/L.
Fra innleggelse til oppfølging ett år
Fibrinogen nivå
Tidsramme: Fra innleggelse til oppfølging ett år
Fibrinogennivå vil bli brukt i en prognosemodell for å forutsi de kliniske egenskapene til pasienter med fordeler. Det er ment å være på 2-4g/L.
Fra innleggelse til oppfølging ett år
Tumorvolum
Tidsramme: Fra innleggelse til oppfølging ett år
Tumorvolum vil bli brukt i en prognosemodell for å forutsi de kliniske egenskapene til pasienter med fordeler. Størrelsen på svulsten er ment å krympe i henhold til bildevurdering. Svulsten skal visstnok være mykere ved palpasjon.
Fra innleggelse til oppfølging ett år
Klager
Tidsramme: Fra innleggelse til oppfølging ett år
Klager er subjektive følelser. Om det er smerte, hevelse, halthet eller hudfargeendring vil bli registrert som binære variabler og brukt i en prognosemodell for å forutsi de kliniske egenskapene til pasienter med fordeler.
Fra innleggelse til oppfølging ett år

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Remisjon av KHE og ingen bruk av sirolimus ved to eller tre års oppfølging
Tidsramme: Fra innleggelse til oppfølging to og tre år
Dette utfallet er en binær variabel. Det primære utfallsmålet vil bli analysert med binær logistisk regresjon for å estimere oddsforholdet mellom de to gruppene.
Fra innleggelse til oppfølging to og tre år
Remisjon av KHE og dosen av sirolimus ved to eller tre års oppfølging
Tidsramme: Fra innleggelse til oppfølging to og tre år
Ved to eller tre års oppfølging kan deltakeren være i remisjon, men fortsatt ta sirolimus. Tilstanden er en binær variabel og dosen av sirolimus er en kontinuerlig variabel.
Fra innleggelse til oppfølging to og tre år
Tilbakefall av KHE og dosen av sirolimus ved to eller tre års oppfølging
Tidsramme: Fra innleggelse til oppfølging to og tre år
Ved to eller tre års oppfølging kan deltakeren lide av tilbakefall av KHE og fortsatt tar sirolimus. Tidsperioden til tilbakefallet vil bli registrert som en tidsvariabel, og cox-regresjonsoverlevelsesanalysemodellen vil bli brukt. Dosen av sirolimus er en kontinuerlig variabel. Det kontrolleres om denne variabelen er normalfordelt.
Fra innleggelse til oppfølging to og tre år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Children's Hospital of Fudan University

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Kai Li, MD, PhD, Children's Hospital of Fudan University

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. juli 2020

Primær fullføring (Faktiske)

1. februar 2023

Studiet fullført (Faktiske)

1. juli 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

10. mai 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

24. juni 2020

Først lagt ut (Faktiske)

26. juni 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

26. september 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

24. september 2023

Sist bekreftet

1. september 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • LK200421

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Kaposiformt Hemangioendothelioma

Kliniske studier på Sirolimus

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Slovakia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere