Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Sterowane przerwanie leczenia a leczenie podtrzymujące sirolimusem u dzieci i młodzieży z Kaposiform Hemangioendothelioma

24 września 2023 zaktualizowane przez: Children's Hospital of Fudan University

Sterowane przerwanie leczenia a leczenie podtrzymujące sirolimusem u dzieci i młodzieży z naczyniakośródbłoniakiem Kaposiformu: randomizowana, kontrolowana próba

To randomizowane, kontrolowane badanie ma na celu porównanie kierowanego przerwania leczenia z leczeniem podtrzymującym syrolimusem u dzieci i młodzieży z KHE.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Hemangioendothelioma Kaposiform (KHE) to rzadki nowotwór naczyniowy występujący u niemowląt i dzieci. KHE charakteryzuje się warstwami komórek wrzecionowatych z naciekającym wzorem w skórze właściwej, tłuszczu podskórnym i mięśniach. Jest miejscowo agresywny i może powodować zespół Kasabacha-Merritta, poważną, zagrażającą życiu koagulopatię charakteryzującą się głęboką trombocytopenią i hipofibrynogenemią. Sirolimus, jeden z inhibitorów mTOR, stał się nowym i bardzo skutecznym lekiem, który jest szczególnie niezawodny w KHE z KMP i ma akceptowalne skutki uboczne. Jednak nie ma jeszcze mocnych dowodów na najlepszą praktykę długości leczenia syrolimusem. To randomizowane, kontrolowane badanie ma na celu porównanie kierowanego przerwania leczenia z leczeniem podtrzymującym u dzieci i młodzieży z KHE w celu określenia optymalnego czasu trwania leczenia syrolimusem, a także charakterystyki klinicznej pacjentów pediatrycznych, którzy mogą bezpiecznie zmniejszać dawkę aż do odstawienia.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
30

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Chiny
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Chiny, 210012
        • Children's Hospital of Fudan University

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 12 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • U uczestnika zdiagnozowano KHE z lub bez KMP
  • Wiek uczestników 0-12 lat
  • Uczestnik ze szczegółową dokumentacją medyczną dotyczącą choroby w momencie badania przesiewowego
  • Uczestnik z co najmniej dwuletnią remisją KHE i bez wcześniejszej toksyczności lub zdarzeń niepożądanych
  • Uczestnik z prawidłową czynnością wątroby i nerek
  • Uczestnik z podpisaną i opatrzoną datą świadomą zgodą opiekuna (opiekunów)

Kryteria wyłączenia:

  • Uczestnik z innymi chorobami hematologicznymi
  • Uczestnik z innym guzem litym
  • Uczestnik z chorobami ogólnymi, takimi jak nadciśnienie, cukrzyca, niedoczynność kory nadnerczy, choroby neurologiczne, dysfunkcja wątroby i nerek, niewydolność krążeniowo-oddechowa.
  • Uczestnik z chorobami zakaźnymi
  • Niechętny uczestnik

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Pojedynczy

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Aktywny komparator: Grupa leczenia podtrzymującego
Po co najmniej 2 latach remisji KHE pacjent otrzymuje jak zwykle syrolimus. Stężenie w surowicy powinno wynosić 5-7 ng/ml. Jeśli efekt lub działania niepożądane syrolimusa wymagają odstawienia, dopuszcza się modyfikację interwencji, a jeśli tak, to pacjent pozostaje w grupie podtrzymującej.
Lek: Syrolimus
Po co najmniej 2 latach remisji KHE porównujemy kierowane przerwanie leczenia z leczeniem podtrzymującym u dzieci i młodzieży z KHE.
Inne nazwy:
  • Rapamycyna
Eksperymentalny: Kierowana grupa odstawienna

Po co najmniej 2 latach remisji KHE pomiar odstawienny powinien być kierowany przez lekarza kierującego się następującymi zasadami:

  1. Maksymalnie 10% miesięczna redukcja poprzedniej dawki.
  2. Co najmniej 5 okresów półtrwania między każdą redukcją (2 tygodnie).
  3. Stężenie we krwi należy monitorować co miesiąc. Można zasugerować dostosowanie zgodnie z liniową zależnością między dawką a stężeniem we krwi.
  4. Co najmniej 6 miesięcy na czas trwania kontrolowanego odstawienia.
  5. Należy przeprowadzać regularne oceny i ewaluacje.

Jeśli w trakcie tego procesu stan nawróci lub ulegnie pogorszeniu, dawkę syrolimusa należy dostosować do poprzednio skutecznej dawki. Po 3-miesięcznej fazie stabilizacji można rozważyć miesięczne zmniejszenie poprzedniej dawki o 5%.
Lek: Syrolimus
Po co najmniej 2 latach remisji KHE porównujemy kierowane przerwanie leczenia z leczeniem podtrzymującym u dzieci i młodzieży z KHE.
Inne nazwy:
  • Rapamycyna

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Remisja KHE i brak stosowania syrolimusa po roku obserwacji.
Ramy czasowe: Od przyjęcia do obserwacji jeden rok
Podstawowym wynikiem jest zmienna binarna. Podstawowa miara wyniku zostanie przeanalizowana za pomocą binarnej regresji logistycznej w celu oszacowania ilorazu szans między dwiema grupami.
Od przyjęcia do obserwacji jeden rok

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Remisja KHE i dawka syrolimusa po roku obserwacji
Ramy czasowe: Od przyjęcia do obserwacji jeden rok
Podczas rocznego okresu obserwacji uczestnik może być w fazie remisji, ale nadal przyjmuje sirolimus. Stan jest zmienną binarną, a dawka syrolimusa jest zmienną ciągłą.
Od przyjęcia do obserwacji jeden rok
Nawrót KHE i dawka syrolimusa po rocznej obserwacji
Ramy czasowe: Od przyjęcia do obserwacji jeden rok
Podczas rocznego okresu obserwacji uczestnik może cierpieć na nawrót KHE i nadal przyjmuje sirolimus. Okres czasu do pierwszego nawrotu zostanie odnotowany jako zmienna czasowa i zastosowany zostanie model analizy przeżycia metodą regresji Coxa. Dawka syrolimusa jest zmienną ciągłą. Zostanie sprawdzone, czy ta zmienna ma rozkład normalny.
Od przyjęcia do obserwacji jeden rok
Skutki uboczne syrolimusa
Ramy czasowe: Od przyjęcia do obserwacji jeden rok
Wynik 4 zostanie opisany. Zdarzenia niepożądane będą zgłaszane zgodnie z Common Terminology Criteria for Adverse Events, wersja 4.0 (CTCAE v4.0). Rejestrowana będzie częstość występowania powikłań, takich jak owrzodzenia jamy ustnej, nieprawidłowe enzymy wątrobowe, infekcje. Stężenie syrolimusa we krwi zostanie odpowiednio dostosowane.
Od przyjęcia do obserwacji jeden rok
Liczba płytek krwi
Ramy czasowe: Od przyjęcia do obserwacji jeden rok
Liczba płytek krwi jest jednym z głównych wskaźników odpowiedzi na leczenie i będzie wykorzystywana w modelu prognostycznym do przewidywania charakterystyki klinicznej pacjentów z korzyściami. Powinno być większe niż 100×10^9/L.
Od przyjęcia do obserwacji jeden rok
Poziom fibrynogenu
Ramy czasowe: Od przyjęcia do obserwacji jeden rok
Poziom fibrynogenu zostanie wykorzystany w modelu prognostycznym do przewidywania charakterystyki klinicznej pacjentów z korzyściami. Powinno być 2-4g/L.
Od przyjęcia do obserwacji jeden rok
Objętość guza
Ramy czasowe: Od przyjęcia do obserwacji jeden rok
Objętość guza zostanie wykorzystana w modelu prognostycznym do przewidywania charakterystyki klinicznej pacjentów z korzyściami. Rozmiar guza ma się zmniejszyć zgodnie z oceną obrazową. Guz powinien być bardziej miękki w badaniu palpacyjnym.
Od przyjęcia do obserwacji jeden rok
Uskarżanie się
Ramy czasowe: Od przyjęcia do obserwacji jeden rok
Reklamacje to subiektywne odczucia. To, czy wystąpi ból, obrzęk, kulawizna lub zmiana koloru skóry, zostanie zapisane jako zmienne binarne i wykorzystane w modelu prognostycznym do przewidywania charakterystyki klinicznej pacjentów z korzyściami.
Od przyjęcia do obserwacji jeden rok

Inne miary wyników

Inne miary wyników

W przypadku badań klinicznych planowany pomiar opisany w protokole, który służy do określenia wpływu interwencji/leczenia na uczestników. W przypadku badań obserwacyjnych pomiar lub obserwacja używana do opisu wzorców chorób lub cech lub powiązań z ekspozycjami, czynnikami ryzyka lub leczeniem. Rodzaje miar wyniku obejmują pierwotną miarę wyniku i drugorzędną miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Remisja KHE i brak stosowania syrolimusa po 2-3 latach obserwacji
Ramy czasowe: Od przyjęcia do obserwacji dwa i trzy lata
Ten wynik jest zmienną binarną. Podstawowa miara wyniku zostanie przeanalizowana za pomocą binarnej regresji logistycznej w celu oszacowania ilorazu szans między dwiema grupami.
Od przyjęcia do obserwacji dwa i trzy lata
Remisja KHE i dawka syrolimusa po 2-3 latach obserwacji
Ramy czasowe: Od przyjęcia do obserwacji dwa i trzy lata
Po dwóch lub trzech latach obserwacji uczestnik może być w remisji, ale nadal przyjmuje sirolimus. Stan jest zmienną binarną, a dawka syrolimusa jest zmienną ciągłą.
Od przyjęcia do obserwacji dwa i trzy lata
Nawrót KHE i dawka syrolimusa w obserwacji dwu- lub trzyletniej
Ramy czasowe: Od przyjęcia do obserwacji dwa i trzy lata
Po dwóch lub trzech latach obserwacji uczestnik może cierpieć na nawrót KHE i nadal przyjmuje sirolimus. Okres czasu do nawrotu będzie rejestrowany jako zmienna czasowa i zostanie zastosowany model analizy przeżycia regresji Coxa. Dawka syrolimusa jest zmienną ciągłą. Zostanie sprawdzone, czy ta zmienna ma rozkład normalny.
Od przyjęcia do obserwacji dwa i trzy lata

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Children's Hospital of Fudan University

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Kai Li, MD, PhD, Children's Hospital of Fudan University

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 lipca 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 lutego 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 lipca 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
10 maja 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
24 czerwca 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
26 czerwca 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
26 września 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
24 września 2023

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 września 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • LK200421

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Kaposiform Hemangioendothelioma

Badania kliniczne na Syrolimus

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami