Individuell pasient utvidet tilgang IND for autologe HBadMSCs for behandling av amyotrofisk lateral sklerose

Når kvalifikasjonen er bekreftet, ca. 1-2 uker etter screeningbesøket, vil forsøkspersonen returnere for baseline/første infusjonsbesøk. Påfølgende behandlinger vil skje med 2 ukers mellomrom i 18 uker, for totalt 10 infusjoner. Oppfølgingsbesøk vil skje ved 22 uker, 26 uker og 39 uker. Slutt på studiebesøk vil skje ved 52 uker.

Baseline/infusjon 1 besøk

1. En verifisering av pasientens samtykke vil bli muntlig utført og inkludert i fremdriftsnotatet.
2. Gjennomgang av sykehistorie, og samtidige medisiner.
3. Fysisk eksamen + ALS funksjonell vurdering skala-revidert (ALSFRS-R)
4. Vitale tegn (hjertefrekvens, blodtrykk, respirasjoner, temp., SpO2)
5. Vektmåling

6. Blodprøver vil bli samlet inn for sikkerhets- og effektvurderinger:

   • Hematologi
   • Kjemi
   • Koagulasjonspanel
   • Proinflammatoriske cytokiner (IL-2, IL-6, TNF-a)
   • C-reaktivt protein (CRP)

7. HB-adMSCs vil bli administrert og pasienten observert nøye:

   • Én intravenøs infusjon av HB-adMSCs (2x108 celler) som varer i 1 time:

   - Saltløsning.

8. Personen vil deretter bli overvåket i minimum 2 timer etter infusjon som følger:

   • Mål vitale tegn ved minutt 0 av infusjon.
   • Mål vitale tegn på minutt 15 etter IV-infusjon.
   • Mål vitale tegn på minutt 30 etter IV infusjon.
   • Mål vitale tegn ved minutt 60 etter IV-infusjon.
   • Mål vitale tegn ved minutt 120 etter IV-infusjon. (Vitale tegn vil bli registrert oftere hvis det er klinisk indisert).
9. Overvåking av uønskede hendelser
10. 24 timer. Telefonmøte. Forsøkspersonen vil bli kontaktet på telefon neste dag etter infusjonsbesøket for å avgjøre om noen uønskede hendelser har oppstått.
11. ALS-spesifikk livskvalitetsundersøkelse revidert (ALSSQOL-R)
12. Et videoopptak vil bli gjort med det formål å fange pasientens generelle status (gangart, bevegelsesutslag osv.).

En uke etter infusjon vil PI utføre en vurdering for å bestemme pasientstatus og diskutere eventuelle endringer siden forrige infusjon.

Infusjonsbesøk uke 2,6,10,14 og 18

1. Gjennomgå og oppdater sykehistorien
2. Oppdater listen over samtidige medisiner
3. Vektmåling
4. Vitale tegn (hjertefrekvens, blodtrykk, respirasjoner, temp., SpO2)
5. Fysisk undersøkelse + ALS funksjonell vurdering Skala-revidert (ALSFRS-R)

6. HB-adMSCs vil bli administrert og pasienten observert nøye:

   • Én intravenøs infusjon av HB-adMSCs (2x108 celler) som varer i 1 time:

   - Saltløsning.

7. Overvåking av uønskede hendelser
8. 24 timer. Telefonmøte. Forsøkspersonen vil bli kontaktet på telefon neste dag etter infusjonsbesøket for å avgjøre om noen uønskede hendelser har oppstått.

Infusjonsbesøk uke 4, 8, 12 og 16

1. Gjennomgå og oppdater sykehistorien
2. Oppdater listen over samtidige medisiner
3. Vektmåling
4. Vitale tegn (hjertefrekvens, blodtrykk, respirasjoner, temp., SpO2)
5. Fysisk undersøkelse og ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R)

6. Blodprøver vil bli samlet inn for sikkerhets- og effektvurderinger:

   • Hematologi
   • Kjemi
   • Koagulasjonspanel
   • Proinflammatoriske cytokiner (IL-2, IL-6, TNF-a)
   • C - Reaktivt protein

7. HB-adMSCs vil bli administrert og pasienten observert nøye:

   • Én intravenøs infusjon av HB-adMSCs (2x108 celler) som varer i 1 time:

   - Saltløsning.

8. ALS-spesifikk livskvalitetsundersøkelse revidert (ALSSQOL-R)
9. Overvåking av uønskede hendelser
10. 24 timer. Telefonmøte. Forsøkspersonen vil bli kontaktet på telefon neste dag etter infusjonsbesøket for å avgjøre om noen uønskede hendelser har oppstått.

Oppfølgingsbesøk uke 22

1. Du vil bli spurt om din nåværende helse og sykehistorie (hvis noen endringer siden siste studiebesøk eller telefonsamtale).
2. Du vil bli spurt om det var noen endring i medikamentlisten du tidligere har oppgitt (Samtidig medikamentliste).
3. Ditt blodtrykk, hjertefrekvens, respirasjonsfrekvens, temperatur, oksygenmetning og vekt vil bli målt.
4. Legen vil utføre en fysisk undersøkelse drevet av tegn og/eller symptomer du opplever, hvis noen.
5. Legen vil utføre tester inkludert Amyotrofisk Lateral Sclerosis Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) for å måle symptomene på ALS sykdom på hvordan du er i stand til å prestere.
6. Du vil bli bedt om å fylle ut spørreskjemaet Amyotrofisk lateralsklerose-spesifikk livskvalitetsrevidert (ALSSQOL-R) for å vurdere innvirkningen av amyotrofisk lateral sklerose på livskvaliteten din.
7. Du vil bli påminnet om å holde deg på ditt stabile behandlingsregime gjennom hele studien

Oppfølgingsbesøk uke 26

1. Du vil bli spurt om din nåværende helse og sykehistorie.
2. Du vil bli spurt om medisinene du har tatt og bruker for amyotrofisk lateral sklerose og andre helseproblemer.
3. Ditt blodtrykk, hjertefrekvens, respirasjonsfrekvens, oksygenmetning, temperatur og vekt vil bli målt.
4. Legen vil utføre en fullstendig fysisk undersøkelse.
5. Legen vil utføre tester inkludert Amyotrofisk Lateral Sclerosis Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) for å måle symptomene på ALS sykdom på hvordan du er i stand til å prestere.
6. Du vil bli bedt om å fylle ut spørreskjemaet Amyotrofisk lateralsklerose-spesifikk livskvalitetsrevidert (ALSSQOL-R) for å vurdere innvirkningen av amyotrofisk lateral sklerose på livskvaliteten din.
7. Laboratorietest vil bli utført. Blodet ditt vil bli testet for å måle dine generelle helse- og effektmarkører (TNF-a, IL-6, IL-2 og C - Reactive Protein).
8. Du vil bli gitt en ordre om å utføre en røntgen av thorax (PA enkeltvisning) og magnetisk resonansavbildning. Hvis du innen 7 dager etter avsluttet studiebesøk har gjennomgått en eller begge deler, vil slike rapporter være tilstrekkelige dette kravet.
9. Et elektrokardiogram (EKG) vil bli utført for å evaluere hjertefunksjonen.
10. Et elektromyogram (EMG) vil bli utført for å evaluere nevromuskulær funksjon.
11. Det vil bli utført en video som dokumenterer deg selv som går og sitter.

Oppfølgingsbesøk uke 39

1. Du vil bli spurt om din nåværende helse og sykehistorie (hvis noen endringer siden siste studiebesøk eller telefonsamtale).
2. Du vil bli spurt om det var noen endring i medikamentlisten du tidligere har oppgitt (Samtidig medikamentliste).
3. Ditt blodtrykk, hjertefrekvens, respirasjonsfrekvens, temperatur, oksygenmetning og vekt vil bli målt.
4. Legen vil utføre en fysisk undersøkelse drevet av tegn og/eller symptomer du opplever, hvis noen.
5. Laboratorietest vil bli utført. Blodet ditt vil bli testet for å måle dine generelle helse- og effektmarkører (TNF-a, IL-6, IL-2 og C - Reactive Protein).
6. Legen vil utføre tester inkludert Amyotrofisk Lateral Sclerosis Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) for å måle symptomene på ALS sykdom på hvordan du er i stand til å prestere.
7. Du vil bli bedt om å fylle ut spørreskjemaet Amyotrofisk lateralsklerose-spesifikk livskvalitetsrevidert (ALSSQOL-R) for å vurdere innvirkningen av amyotrofisk lateral sklerose på livskvaliteten din.
8. Du vil bli påminnet om å holde deg på ditt stabile behandlingsregime gjennom hele studien

Slutt på studiebesøk uke 52

1. Gjennomgå og oppdater sykehistorien
2. Gjennomgå og oppdater listen over samtidige medisiner
3. Vektmåling
4. Vitale tegn (hjertefrekvens, blodtrykk, respirasjoner, temp., SpO2)
5. Fysisk undersøkelse + ALS funksjonell vurdering Skala-revidert (ALSFRS-R)

6. Blodprøver vil bli samlet inn for sikkerhets- og effektvurderinger:

   • Hematologi
   • Koagulasjonspanel
   • Proinflammatoriske cytokiner (IL-2, IL-6, TNF-a)
   • C - Reaktivt protein
7. ALS-spesifikk livskvalitetsundersøkelse revidert (ALSSQOL-R)
8. Røntgen thorax (PA enkeltvisning)
9. Elektromyogram (EMG)
10. Magnetisk resonanstomografi (MR)
11. Overvåking av uønskede hendelser
12. Et videoopptak vil bli gjort med det formål å fange pasientens generelle status (gangart, bevegelsesutslag osv.).