Studie for å evaluere sikkerhet, tolerabilitet, PK og PD av DCR-PHXC hos PH type 3-pasienter (PHYOX4)

Viktige inkluderingskriterier:

• Genetisk bekreftet PH3
• 24-timers Uox-utskillelse ≥ 0,7 mmol (justert per 1,73 m^2 kroppsoverflate [BSA] hos deltakere < 18 år) på begge vurderingene utført i screeningsperioden
• Mindre enn 20 % variasjon mellom de to 24-timers urinkreatinin-utskillelsesverdiene (mmol/kg/24 timer) i screeningsperioden
• Estimert glomerulær filtrasjonshastighet (eGFR) ved screening ≥ 30 mL/min, normalisert til 1,73 m^2 BSA

• Historie om minst én steinhendelse i løpet av de siste 12 månedene. Steinhendelser er definert som en av følgende:

  • nyrestein som krever medisinsk intervensjon, f.eks. polikliniske prosedyrer som litotripsi, eller sykehusinnleggelse eller kirurgisk inngrep på sykehus for bekreftet steinrelatert smerte og/eller komplikasjoner;
  • steinpassasje med eller uten hematuri; eller
  • nyrekolikk som krever medisin.

Nøkkelekskluderingskriterier:

• Dokumentert bevis på kliniske manifestasjoner av systemisk oksalose (inkludert eksisterende netthinne-, hjerte- eller hudforkalkninger, eller historie med alvorlige beinsmerter, patologiske frakturer eller bendeformasjoner)
• Plasmaoksalat > 30 μmol/L