Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Først i menneskelig studie for å teste sikkerheten og den foreløpige effekten av PPSGG hos pasienter med anti-MAG-nevropati

7. oktober 2021 oppdatert av: Polyneuron Pharmaceuticals AG

Først i menneskelig studie for å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetikken, farmakodynamikken og den foreløpige effekten av PPSGG (PN-1007) hos pasienter med anti-MAG-nevropati

I denne studien skal det nye stoffet kalt PPSGG (PN-1007) testes. Foreløpige studier utført på dyr tyder på at PPSGG (PN-1007) kan være en god behandling for å redusere nivåer av anti-MAG-antistoffer hos pasienter med anti-MAG-nevropati.

Dette er den første forskningen av PPSGG (PN-1007) på mennesker, og hovedformålet er å teste sikkerheten og akseptabiliteten hos pasienter. I denne studien vil det bli undersøkt hvordan stoffet endres av og fjernes fra kroppen og sjekkes for tegn på at stoffet kan være virkelig effektivt mot anti-MAG-nevropati. PPSGG (PN-1007) vil bli testet i flere ulike doser.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

PPSGG (PN-1007) er ment å binde anti-MAG IgM-autoantistoffer, den underliggende årsaken til anti-MAG-nevropati, på en svært selektiv måte, noe som resulterer i at de nøytraliseres og fjernes fra sirkulasjonen. Dette tillater spesifikk målretting av anti-MAG IgM i sirkulasjonen og omgår uspesifikk immunsuppresjon assosiert med gjeldende behandlingsstrategier.

Dette er en fase I/IIa, First in Human (FiH), multisenter, enkelt- og multiple stigende doseeskaleringsforsøk av PPSGG (PN-1007), en antistoffrenser av patogene anti-MAG immunoglobulin M (IgM) autoantistoffer for behandling av anti -MAG-nevropati. Målet med studien er å vurdere sikkerhet og tolerabilitet, farmakokinetikk (PK), farmakodynamikk (PD) og foreløpig effekt av PPSGG (PN-1007) i en SAD- og en MAD-fase i en adaptiv studie hos pasienter med anti-MAG-nevropati. .

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

1

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Frankrike
      • Limoges, Frankrike, 87 042
        • Service de Neurologie Centre de Référence Neuropathies Périphériques Rares, CHU Limoges
      • Marseille, Frankrike, 13385
        • Referral centre for neuromuscular diseases and ALS, hôpital La Timone
      • Paris, Frankrike, 94275
        • Département de Neurologie Pôle Neurosciences Centre de Référence des Neuropathies Amyloïdes Familiales et autres Neuropathies Périphériques Rares Centre Hospitalier Universitaire de Bicêtre
  • Nederland
      • Utrecht, Nederland
        • UMC Utrecht Cancer Center
  • Spania
      • Barcelona, Spania
        • Barcelona
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, WC1N 3bg
        • National hospital for neurology and neurosurgery, Queen London
  • Sveits
      • Lausanne, Sveits
        • Lausanne

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 80 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienter med bekreftet diagnose av monoklonalt IgM assosiert med MGUS med anti-MAG-aktivitet (titer på > 10 000 BTU) og demyeliniserende nevropati definert av elektrofysiologiske kriterier i henhold til EFNS/PNS PDN-retningslinje, 2010.
  • Tydelige kliniske tegn på funksjonshemming
  • Tilstrekkelig lever- og nyrefunksjon

Ekskluderingskriterier:

  • Pasienter med totalt serum IgM-nivåer >30 g.
  • Hematologisk malignitet, tidligere malignitet i ethvert organsystem (unntatt BCC)
  • Tidligere immunsuppresjon: Ingen IVIG de siste 3 månedene, ingen tidligere cyklofosfamid eller biologiske preparater de siste 6 månedene.
  • Annen nevrologisk, nevromuskulær, revmatologisk eller ortopedisk tilstand med betydelig innvirkning på evnene til å gå og forhindre evaluering av nevrologiske skårer

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Trippel

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Aktiv komparator: PPSGG
steril væske, én 1-times infusjon i SAD og flere infusjoner i MAD. I SAD blir flere kohorter testet. Dosering og regime ved MAD skal defineres basert på SAD-utfall.
Legemiddel: PPSGG
en antistofffanger av patogene anti-MAG immunoglobulin M (IgM) autoantistoffer
Andre navn:
  • PN-1007
Placebo komparator: Placebo
standard PBS-løsning, pH 7,4, sammensatt av dinatriumhydrogenfosfatdodekahydrat, kaliumdihydrogenfosfat, natriumklorid og vann til injeksjon
Legemiddel: Placebo
En standard PBS-løsning, pH 7,4, sammensatt av dinatriumhydrogenfosfatdodekahydrat, kaliumdihydrogenfosfat, natriumklorid og vann til injeksjon

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Uønskede hendelser (AE) og alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: 1 måned
Alle bivirkninger vil bli registrert, enten de anses som mindre eller alvorlige, narkotikarelaterte eller ikke
1 måned
anti-medikament-antistoffer ADA
Tidsramme: 1 måned i SAD
Potensielle ADAer (immunogenisitet) som følge av eksponering av pasienter for PPSGG (PN-1007) vil bli målt med ELISA
1 måned i SAD

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Tmax
Tidsramme: Dag 1 til dag 42
Tidspunkt for toppkonsentrasjon av PPSGG (PN-1007)
Dag 1 til dag 42
Cmax
Tidsramme: Dag 1 til dag 42
Maksimal plasmakonsentrasjon av PPSGG (PN-1007)
Dag 1 til dag 42
AUCinf
Tidsramme: Dag 1 til dag 42
Arealet under plasmakonsentrasjonen versus tid-kurven fra null til uendelig av PPSGG (PN-1007)
Dag 1 til dag 42
t1/2
Tidsramme: Dag 1 til dag 42
Terminal halveringstid for PPSGG (PN-1007)
Dag 1 til dag 42
Farmakodynamisk
Tidsramme: frem til dag 28
Endring i anti-MAG Buhlmann-titer fra baseline målt ved ELISA
frem til dag 28
Endre fra grunnlinje i ONLS
Tidsramme: opp til dag 150 i MAD
Overordnet nevropatibegrensningsskala måler begrensninger i de daglige aktivitetene til øvre og nedre lemmer
opp til dag 150 i MAD

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Polyneuron Pharmaceuticals AG

Etterforskere

  • Studiestol: Hedvika Lazar, Polyneuron Pharmaceuticals AG

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

17. november 2020

Primær fullføring (Faktiske)

23. september 2021

Studiet fullført (Faktiske)

23. september 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

8. september 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

23. september 2020

Først lagt ut (Faktiske)

29. september 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

15. oktober 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

7. oktober 2021

Sist bekreftet

1. oktober 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • PN-1007-001

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Anti-MAG nevropati

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in China

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere