Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Klinisk sikkerhetsstudie på 5-aminolevulinsyre (5-ALA) hos barn og ungdom med supratentorielle hjernesvulster

9. desember 2025 oppdatert av: Universität Münster

I denne prospektive, åpne, enarmede, multisenter, fase II studien for bruk av 5-ALA hos barn og ungdom med supratentorielle hjernesvulster vil 80 pasienter bli undersøkt.

Hovedmålet med studien er å bestemme sikkerheten til 5-ALA for fluorescensveiledede reseksjoner hos barn og ungdom med supratentorielle, intraaksiale hjernesvulster.

Sekundære mål er

  • for å finne ut om fluorescerende vev virkelig betyr svulst (positiv prediktiv verdi) i forskjellige pediatriske hjernesvulster
  • for å bestemme graden av tumorreseksjon ved tidlig postoperativ MR
  • og å bestemme farmakokinetikken til 5-ALA i denne populasjonen.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

I 2007 ble 5-aminolevulinsyre (5-ALA) godkjent i Europa av European Medicines Agency (EMA) (merkenavn: Gliolan®) for "visualisering av ondartet vev under operasjon for ondartet gliom (WHO III og IV) i voksne." Tilsvarende ble godkjenning for 5-ALA gitt av FDA i 2017 som et "optisk avbildningsmiddel indisert hos pasienter med gliomer (mistenkt World Health Organization Grade III eller IV på preoperativ bildebehandling) som et tillegg for visualisering av ondartet vev under operasjon" (merkenavn: Gliolan®). Målet med studien er å undersøke om bruk av 5-ALA er trygt hos barn og få foreløpig informasjon om hvilken type pediatriske hjernesvulster som er egnet for fluorescensveiledet reseksjon med 5-ALA.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
78

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktinformasjon for personen som kan svare på påmeldingsspørsmål for en klinisk studie. Hvert sted hvor studien gjennomføres kan også ha en spesifikk kontakt, som kan være bedre i stand til å svare på disse spørsmålene.

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Nederland
      • Utrecht, Nederland, 3584
        • Prinses Máxima Centrum voor kinderoncologie BV
  • Tyskland
      • Augsburg, Tyskland, 86146
        • Universitätsklinikum Augsburg, Klinik für Neurochirurgie
      • Essen, Tyskland, 45147
        • Universitätsklinikum Essen, Klinik für Neurochirurgie
      • Mainz, Tyskland, 55131
        • Universitätsmedizin Mainz, Klinik und Poliklinik für Neurochirurgie
      • München, Tyskland, 81377
        • Neurochirurgische Klinik der Universität München (LMU)
      • Münster, Tyskland, 48149
        • University Hospital Münster, Klinik für Neurochirurgie
      • Tübingen, Tyskland, 72076
        • Universitätsklinikum Tübingen, Klinik für Neurochirurgie

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

3 år til 17 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Alder 3 - <18 år
  • Første radiologisk diagnose av intraaksial, supratentoriell kontrastforsterkende svulst på MR eller tilbakevendende supratentoriell intraaksial hjernesvulst (malignt gliom, astrocytom, malignt ependymom, atypisk teratoide rhabdoide svulster (AT/RT), Oligodendrogliom, etc.)
  • Reseksjon er en del av terapeutisk strategi med vekt på nevrologisk sikkerhet
  • Informert samtykke fra foreldre eller foresatte og om mulig samtykke fra pasienten etter opplæring av formål og risiko ved studiet. Pasienter som er i stand til å forstå, bør gi samtykke til å delta i forsøket
  • Kvinnelige ungdommer: ikke gravide (graviditetstest kreves for ungdom i fertil alder) og ikke ammer (i minst 24 timer etter Gliolan-inntak). Kvinnelige pasienter i fertil alder og mannlige pasienter som er seksuelt aktive må praktisere en svært effektiv prevensjonsmetode opp til 6 uker etter svulstoperasjonen i samsvar med lokale forskrifter angående bruk av prevensjonsmetoder for forsøkspersoner som deltar i kliniske studier.

Ekskluderingskriterier:

  • Bakre fossa-svulster
  • Ekstraaksiale svulster som kraniofaryngiom
  • Kimcelletumor eller enheter som utelukker kirurgisk reseksjon
  • Akutt eller kronisk porfyri
  • Overfølsomhet overfor 5-ALA eller porfyriner
  • Nyreinsuffisiens: serumkreatinin > 2x øvre normalgrense (ULN)
  • Leverinsuffisiens: serumbilirubin > 2x ULN, serum γ-glutamyltransferase > 2,5 x ULN, alanintransaminase (ALT) og aspartattransaminase (AST)> 2,5 ULN
  • Blodkoagulering: INR (international normalized ratio) utenfor akseptable grenser
  • Annen ondartet sykdom
  • Pasienter med allerede eksisterende hjerte- og karsykdommer
  • Samtidig administrering med andre potensielt fototoksiske stoffer (f. tetracykliner, sulfonamider, fluorokinoloner, hypericinekstrakter)
  • Planlagt administrering av potensielt hepatotoksiske stoffer innen 24 timer etter 5-ALA-administrasjon

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Diagnostisk
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: 5-aminolevulinsyre (5-ALA)
Påføring av 5-ALA mikstur etterfulgt av fluorescensveiledet hjernetumorreseksjon
Legemiddel: 5-aminolevulinsyrehydroklorid, oral
Påføring av 5-ALA mikstur (20 mg/kg kroppsvekt) 4 timer (område 3,5-4,5 timer) før anestesi etterfulgt av fluorescensveiledet tumorreseksjon Tumorreseksjon utføres konvensjonelt ved bruk av et kirurgisk mikroskop. En endring fra hvitt lys til blått lys er mulig når som helst for å gjøre fluorescensen synlig
Andre navn:
  • Gliolan

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhet av 5-ALA for fluorescens-veiledet reseksjoner hos barn og ungdom bestemt som forekomst av uønskede hendelser av CTCAE grad III-V.
Tidsramme: opptil 6 uker etter tumorreseksjon
Forekomst av uønskede hendelser av CTCAE grad III, IV eller V (unntatt kjemoterapi-assosierte toksisiteter) under og etter 5-ALA fluorescens-guidede reseksjoner hos barn og ungdom
opptil 6 uker etter tumorreseksjon

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sann positiv rate av fluorescens for å indikere svulst
Tidsramme: Dag 0: under operasjonen
Biopsier vil bli tatt under tumorreseksjon. Den sanne positive raten på 5 ALA induserte fluorescens for tre forskjellige tumorregioner, dvs. antall fluorescerende tumorprøver som inneholder tumorceller delt på antallet av alle tumorprøver fra 1) tumormassen, 2) grenseområdet og 3) den mistenkte infiltrasjonssone. En stratifisering vil bli utført avhengig av om operasjonen er for nydiagnostisert eller tilbakevendende svulst.
Dag 0: under operasjonen
Bestemmelse av prosentandel pasienter med brutto total reseksjon og subtotal reseksjon
Tidsramme: opptil 72 timer etter operasjonen
For hver pasient hvor en fullstendig reseksjon av forsterkende svulst forventes a priori, vil det bli vurdert om det er gjenværende kontrastforsterkning eller ikke ved tidlig postoperativ MR. Volumet av kontrastforsterkende svulst ved tidlig postoperativ MR (inntil 72 timer etter operasjon) i cm3 vil bli bestemt. Dersom volumet er < 0,175cm3, vil pasienten bli klassifisert som "brutto total reseksjon". Dersom volumet er >0,175cm3 vil pasienten bli klassifisert som "subtotal reseksjon". Prosentandel av pasienter for begge grupper vil bli bestemt.
opptil 72 timer etter operasjonen
Korrelasjon av gjenværende kontrastforsterkende svulst med gjenværende fluorescens etter operasjon
Tidsramme: Dag 0: under operasjonen
For begge gruppene (pasienter med brutto total og subtotal reseksjon) vil prosentandelen av pasienter med gjenværende fluorescens ved slutten av operasjonen, som bestemt under operasjonen av operasjonskirurgen (ja/nei), beregnes.
Dag 0: under operasjonen
Bestemmelse av protoporfyrin IX (PPIX) i serum for å analysere AUC (areal under kurven) av PPIX
Tidsramme: 3-6 timer, 6-9 timer og 9-12 timer etter operasjonen
Etterforskerne tar sikte på å bestemme 5-ALA farmakokinetikk hos barn og ungdom fra PPIX plasmanivåer for å vurdere om farmakokinetikken er forskjellig mellom voksne og barn. Farmakokinetiske data vil bli analysert ved bruk av populasjonsfarmakokinetisk programvaretilnærming ved bruk av ikke-lineær-blandet effektmodellering (NONMEM). For å vurdere om farmakokinetikken er lik vil arealet under kurven (AUC) for PPIX som mål på 5-ALA eksponering beregnes. For dette formål vil protoporfyrin IX bli målt i serum 3 ganger innen 12 timer etter 5-ALA-administrasjon.
3-6 timer, 6-9 timer og 9-12 timer etter operasjonen
Bestemmelse av protoporfyrin IX (PPIX) i serum for å bestemme interpolert maksimal plasmakonsentrasjon (Cmax) av PPIX.
Tidsramme: 3-6 timer, 6-9 timer og 9-12 timer etter operasjonen
Protoporfyrin IX vil bli målt i serum 3 ganger innen 12 timer etter 5-ALA-administrasjon. Farmakokinetiske data vil bli analysert ved bruk av populasjonsfarmakokinetisk programvaretilnærming ved bruk av ikke-lineær-blandet effektmodellering (NONMEM). Ved å bruke modellen vil interpolert maksimal plasmakonsentrasjon (Cmax) av PPIX bli bestemt for hver pasient.
3-6 timer, 6-9 timer og 9-12 timer etter operasjonen

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Universität Münster

Samarbeidspartnere

Samarbeidspartnere

En annen organisasjon enn sponsoren som gir støtte til en klinisk studie. Denne støtten kan omfatte aktiviteter knyttet til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
photonamic GmbH & Co. KG
medac GmbH

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Hovedetterforsker: Walter Stummer, Prof., University Hospital Muenster

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
25. september 2020

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
24. november 2025

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
24. november 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
13. mai 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
3. februar 2021

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
4. februar 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
10. desember 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
9. desember 2025

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. november 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • UKM2013_0034
  • 2014-005669-54 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger