Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Evolusjon av livskvaliteten til kortvokste barn behandlet med veksthormon: Evaluering ved voksen størrelse (HF QoL)

14. november 2023 oppdatert av: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Kort vekst kan føre til følelsesmessig og sosialt stress hos barn og ungdom, så vel som deres foreldre. Barn og deres foreldre ønsker å kunne identifisere årsaken til hemmet vekst og adressere den med behandling. Å dempe effekten av kort vekst på livskvalitet er et av hovedmålene med behandlingen. Livskvaliteten hos barn kan måles ved hjelp av tilpassede selvspørreskjemaer.

Undersøkelsesteamet publiserte i 2019 resultatene av en foreløpig studie som viser at etter ett års behandling med veksthormon forbedres livskvaliteten hos barn, spesielt på skalaen emosjonell og sosial. Disse evalueringene ble utført spesielt takket være det generelle spørreskjemaet om livskvalitet: Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) 4.0, men også via et spesifikt spørreskjema av størrelsen: Quality of Life of Short Stature Youth questionnaire (QoLiSSY).

50 av de 74 pasientene som deltok i denne studien har nå nådd sin endelige høyde. Målet med denne studien er å revurdere denne kohorten ved å bruke spørreskjemaene QoLiSSY og PedsQL 4.0. Pasienten vil være sitt eget vitne.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Kort vekst kan føre til følelsesmessig og sosialt stress hos barn og ungdom, så vel som deres foreldre. Barn og deres foreldre ønsker å kunne identifisere årsaken til hemmet vekst og adressere den med behandling. Å dempe effekten av kort vekst på livskvalitet er et av hovedmålene med behandlingen. Livskvaliteten hos barn kan måles ved hjelp av tilpassede selvspørreskjemaer.

Undersøkelsesteamet publiserte i 2019 resultatene av en foreløpig studie som viser at etter ett års behandling med veksthormon forbedres livskvaliteten hos barn, spesielt på skalaen emosjonell og sosial. Disse evalueringene ble utført spesielt takket være det generelle spørreskjemaet om livskvalitet: Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) 4.0, men også via et spesifikt spørreskjema av størrelsen: Quality of Life of Short Stature Youth questionnaire (QoLiSSY).

50 av de 74 pasientene som deltok i denne studien har nå nådd sin endelige høyde. Målet med denne studien er å revurdere denne kohorten ved å bruke spørreskjemaene QoLiSSY og PedsQL 4.0. Pasienten vil være sitt eget vitne.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

20

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

15 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

N/A

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Ungdom og unge voksne fulgt eller har blitt fulgt av endokrinologi, gynekologi og pediatrisk diabetologiavdeling ved Necker Enfants Malades sykehus, som nådde sin endelige høyde, som har blitt behandlet med veksthormon på grunn av kort vekst og som hadde deltatt i den første studien : PedsQL 4.0 og QoLiSSY spørreskjema utfylt ved oppstart av veksthormonbehandling og etter ett år med veksthormonbehandling.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Ungdom og unge voksne fulgte eller har blitt fulgt av endokrinologi, gynekologi og pediatrisk diabetologiavdeling ved Necker Enfants Malades sykehus og behandlet med veksthormon på grunn av deres korte vekst.
  • Pasient som deltok i den innledende studien.
  • Pasienten har nådd den endelige høyden under siste konsultasjon (veksthastighet mindre enn 1 cm/år og/eller beinalder ≥ 15 år for jenter, ≥ 17 år for gutter).
  • Innehavere av foreldremyndighet, mindreårige pasienter og voksne pasienter informert og ikke motsetter seg deres deltakelse i studien.

Ekskluderingskriterier:

- Avslag på å delta i studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Bare etui
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Veksthormonbehandling
Ungdom og unge voksne fulgt eller har blitt fulgt av avdelingen for endokrinologi, gynekologi og pediatrisk diabetologi ved Necker Enfants Malades sykehus, som nådde sin endelige høyde og som har blitt behandlet med veksthormon på grunn av kort vekst.
Annen: QoLiSSY og PedsQL 4.0 spørreskjemaer

Pasienter har nådd voksenstørrelse og fyller ut de to spørreskjemaene i studien:

Quality of Life of Short Statature Youth spørreskjema (QoLiSSY), som vurderer helserelatert livskvalitet hos kortvokste ungdom.

Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) 4.0: generell helserelatert livskvalitet.

Pasientene har tidligere fylt ut spørreskjemaene PedsQL 4.0 og QoLiSSY ved oppstart av veksthormonbehandling og etter ett år med veksthormonbehandling.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Evolusjon av livskvalitet
Tidsramme: Dag 0
Evolusjon av livskvalitet hos kortvokste pasienter som har blitt behandlet med veksthormon. Sammenligning av poengsummene for det første spørreskjemaet for livskvalitet hos kortvoksende ungdom (QoLiSSY) (start av veksthormonbehandling) sammenlignet med poengsummene som ble oppnådd da pasientene nådde sin endelige høyde. QoLISSY-spørreskjemaer inkluderer to forskjellige former: foreldrespørreskjema (barn i alderen 4 til 18 år) og barnespørreskjema (kun for barn ≥8 år). Begge spørreskjemaene har 50 elementer som dekker tre kjernedomener (fysisk, emosjonell og sosial), og ytterligere komplementære domener. Foreldrespørreskjemaet inkluderer to tilleggsskalaer (16 elementer) som vurderer foreldres stress og angst. Poeng er konvertert i SD-skår og sammenlignet med alders- og kjønnsspesifikke data fra en referansepopulasjon av barn og ungdom med kort vekst. En total poengsum beregnes som gjennomsnittsskåren på de tre kjerneskalaene.
Dag 0

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Livskvalitet i voksen størrelse
Tidsramme: Dag 0

Endring i poengsum for de to spørreskjemaene QoLISSY og Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) 4.0 ved voksenstørrelse.

Barn yngre enn 8 år fullførte spørreskjemaet PedsQL 4.0 med foreldrene sine. PedsQL har 23 elementer som undersøker fysisk, emosjonell og sosial QoL, samt skolefunksjon. Dette verktøyet har blitt validert i aldersgruppen 2 til 18 år. Foreldrene fyller ut spørreskjemaet dersom barnet er yngre enn 5 år. Etter den alderen fyller barnet ut den alderstilpassede versjonen av spørreskjemaet (5-7, 8-12 eller 13-18 år). Poengsummen er uttrykt i prosent, med poengsum fra 0 til 100 %, 100 % er den beste poengsummen. Spørreskjemaunderskalaer anses som evaluerbare dersom det gis svar på minst 80 % av punktene. Høye resultater er assosiert med bedre livskvalitet relatert til helse.
Dag 0
Korrelasjon mellom endringer i livskvalitet og klinisk respons på veksthormonbehandling
Tidsramme: Dag 0
Korrelasjon mellom endringene i skåre på de 2 spørreskjemaene QoLISSY og PedsQL 4.0 ved voksenstørrelse og antall centimeter tatt siden starten av veksthormonbehandling.
Dag 0

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Michel Polak, MD, PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

8. mars 2022

Primær fullføring (Faktiske)

7. mars 2023

Studiet fullført (Faktiske)

7. mars 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

4. januar 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

4. januar 2022

Først lagt ut (Faktiske)

19. januar 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

15. november 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

14. november 2023

Sist bekreftet

1. oktober 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Andre studie-ID-numre

  • APHP211523
  • 2021-A02608-33 (Annen identifikator: IDRCB number)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Veksthormonbehandling

Kliniske studier på QoLiSSY og PedsQL 4.0 spørreskjemaer

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Luxembourg

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere