Utvidelsesstudie av ALT001 hos pasienter med multippel systematrofi (ALT001 in MSA)

Multiple system atrophy (MSA) er en progressiv nevrodegenerativ lidelse kjennetegnet av en blanding av autonom dysfunksjon, Parkinsons syndrom og cerebellært syndrom. Incidensen av MSA varierer fra 1,9 til 4,9 per 100 000 individer, med en gjennomsnittlig debutalder på 56,2 år. Blant individer i alderen 50 år og eldre er prevalensen 3,0 per 100 000. Gjennomsnittlig debutalder for MSA er 56,2 år, og median overlevelse varierer fra 6,2 til 7,5 år. MSA presenterer ofte med alvorlig autonom dysfunksjon tidlig i forløpet, noe som påvirker pasientens overlevelse. Videre, på grunn av vanskeligheter med tidlig diagnose, rask progresjon og dårlig prognose, trenger nesten 50 % av pasientene ganghjelp eller fysisk assistanse for gang innen tre år etter motoriske symptomer debuterer. Innen fem år blir 60 % av pasientene rullestolavhengige, og etter seks til åtte år er de fleste helt sengeliggende, noe som alvorlig kompromitterer deres livskvalitet. Nåværende symptomatiske og støttende terapier oppfyller ikke behandlingsbehovene til MSA-pasienter. Videre begrenser potensielle bivirkninger og sykdomsprogresjonsfaktorer bruken av visse legemidler, noe som understreker det kritiske behovet for utvikling av sykdomsmodifiserende eller nevrobeskyttende midler for å bremse sykdomsfremgangen. "ALT001, et nervereparasjonsprotein utviklet av Darwin Origin (Hubei) Biopharmaceutical Co.LTD, er utledet fra cellulære eksosomer, et sett av spesifikke mikromiljøproteiner polymerer som stamceller skiller ut under nødtilstander. Det har selektiv sammensetning, målrettet levering, høyeffektiv vevsreparasjon, eksepsjonell sikkerhet, kjemisk stabilitet og praktisk lagring. Tidligere grunnforskning har indikert ALT001s potensial for å fremme endogen nevral vevsreparasjon, med betydelige nevrobeskyttende og nevrogjenopprettende effekter i dyremodeller. Derfor, basert på den tidligere initierte studien av ALT001 hos pasienter med MSA-P-subtype og den kommende studien hos pasienter med MSA-C-subtype, utvider vi inklusjons- og eksklusjonskriteriene for å evaluere sikkerheten, toleransen og effekten av ALT001 i behandlingen av MSA i en virkelig verden-setting. Denne studien har som mål å rekruttere 60 MSA-pasienter i alderen mellom 30 og 75 år. Alle deltakere vil motta tre sykluser med ALT001-behandling, hvor hver syklus varer i 30 dager. ALT001 vil administreres via intravenøs infusjon (130 µg) i løpet av de første 14 dagene i hver syklus. Vurderinger inkludert vitale tegn, laboratorietester (f.eks. rutinemessige blodprøver, biokjemiske blodundersøkelser, koaguleringstester) og nevrologiske evalueringer (f.eks. Unified Multiple System Atrophy Rating Scale [UMSARS] og Composite Autonomic Symptom Score [COMPASS]) vil bli utført ved hver syklus og 180 dager etter behandling. I tillegg, hvis pasienter opplever nye nevrologiske symptomer eller mistenkelige hendelser, vil det gjennomføres ekstra besøk, og forskere må sende inn og tolke relevante data innen 72 timer etter hendelsens oppståelse. Protokollen for denne studien er godkjent av etikkomiteen ved Beijing Tiantan Hospital. Alle deltakere vil gi skriftlig informert samtykke før de går inn i studien.