Åpen studie av oral treprostinil i digitale sår (DISTOL-EXT)
24. mai 2024 oppdatert av: United Therapeutics
Digitale iskemiske lesjoner i sklerodermi behandlet med oral treprostinil dietanolamin: en åpen multisenterutvidelsesstudie
Denne åpne utvidelsesstudien vil tillate pågående behandling av personer som deltok i de randomiserte kontrollerte studiene, og vil gi langsiktig informasjon om sikkerheten til treprostinil dietanolamin SR hos personer med SSc og digitale sår.
Studieoversikt
Status
Avsluttet
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
115
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Canada, N6A 4V2
- St Joseph's Health Care
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada, H3T 1E2
- Jewish General Hospital
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Forente stater, 35294-7201
- University of Alabama - Birmingham - Arthritis Clinical Intervention Program
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Forente stater, 85259
- Mayo Clinic Scottsdale
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90095-1670
- UCLA
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
- Barbara Davis Centre
-
-
Connecticut
-
Farmington, Connecticut, Forente stater, 06030-1310
- University of Connecticut Health Center
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Forente stater, 20007
- Georgetown University - Dept. of Medicine/Rheumatology
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
- Northwestern University - Feinberg School of Medicine
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forente stater, 21224
- Johns Hopkins University - Division of Rheumatology
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02118-2526
- Boston University School of Medicine
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48106
- University of Michigan - Scleroderma Program
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
- University of Minnesota
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Forente stater, 08903
- UMDNJ Clinical Research Center
-
-
New York
-
Lake Success, New York, Forente stater, 11042
- North Shore - LIJ Health System
-
New York, New York, Forente stater, 10021
- The Hospital for Special Surgery
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
- The Cleveland Clinic Foundation
-
Toledo, Ohio, Forente stater, 43614
- University of Toledo
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15261
- University of Pittsburgh
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425-8900
- Medical University of South Carolina
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- University of Texas - Houston
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84132
- University of Utah
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forente stater, 98101
- Virginia Mason Medical
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
- Medical College of Wisconsin
-
-
-
-
-
London, Storbritannia, NW3 2QG
- Royal Free Hospital - Center for Rheumatology
-
Manchester, Storbritannia, M13 9PT
- Salford Royal Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Kvalifiserte personer som fullførte vurderinger for det siste besøket i den forrige TDE-DU-201 kontrollerte studien og som signerte passende informert samtykke, var kvalifisert til å melde seg på denne utvidelsesstudien.
- Hvis en kvinne i fertil alder, må forsøkspersonen ha gått med på å fortsette å praktisere en akseptabel prevensjonsmetode (dvs. kirurgisk sterilisering, godkjente hormonelle prevensjonsmidler, barrieremetoder [som kondom eller diafragma] brukt sammen med et sæddrepende middel, eller en intrauterin enhet ).
Ekskluderingskriterier:
- Har hatt noen endring i klinisk status som, etter etterforskerens oppfatning, ville utgjøre en sikkerhetsrisiko for deltakelse i denne utvidelsesstudien;
- Har vist seg å være ute av stand til å fullføre studievurderinger i den forrige kontrollerte studien;
- Har avbrutt studiemedisin for tidlig under forrige studie på grunn av klinisk forverring eller behandlingsrelaterte bivirkninger.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Treprostinil
Treprostinil dietanolamin tablett med forsinket frigjøring initiert ved 0,25 mg og titrert opp til en maksimal dose på 16 mg BID eller individets maksimalt tolererte dose (MTD).
|
tablett med vedvarende frigjøring; BID dosering; opptil 16 mg BID
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Netto sårbyrde - Gjennomsnittlig endring fra tidspunkt for studieoppføring for hvert planlagt besøksvurdering
Tidsramme: Grunnlinje og måned 1, 3, 6, 9, 12 og 18
|
Netto sårbelastning ved en gitt vurdering ble definert som antall "nye" eller "aktive" sår ved den vurderingen, pluss antallet "ubestemte" sår ved den vurderingen som tidligere hadde blitt klassifisert som enten "aktive" eller "nye" ved en eventuell tidligere vurdering i løpet av studiet.
Gjennomsnittlig endring i netto sårbelastning fra tidspunktet for studiestart ble oppsummert for hver planlagte besøksvurdering.
|
Grunnlinje og måned 1, 3, 6, 9, 12 og 18
|
|
Totalt sårantall - Gjennomsnittlig endring fra tidspunkt for studieoppføring for hvert planlagt besøksvurdering
Tidsramme: Grunnlinje og måned 1, 3, 6, 9, 12 og 18
|
Det totale sårtallet inkluderer alle sår angitt som "aktive", "ubestemte" eller "nye" for et gitt besøk.
Gjennomsnittlig endring i det totale antallet sår tilstede fra tidspunktet for studiestart ble oppsummert for hver planlagte besøksvurdering.
|
Grunnlinje og måned 1, 3, 6, 9, 12 og 18
|
|
Dannelse av nye sår
Tidsramme: 18 måneder (eller siste studiebesøk)
|
Antall og prosentandel av forsøkspersoner som utviklet nye sår i løpet av studien ble oppsummert.
|
18 måneder (eller siste studiebesøk)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Pasientfunksjon og QOL-mål: Spørreskjema for sklerodermihelsevurderinger (SHAQ) - Gjennomsnittlig endring fra studieoppføring i SHAQ-komponentpoeng ved hver planlagte vurdering
Tidsramme: Grunnlinje og måned 1, 3, 6 og 12
|
SHAQ består av 20 spørreskjemaspørsmål for helsevurdering med heltallsvar fra 0 (uten vanskeligheter) til 3 (ikke i stand til å gjøre det), og fem sklerodermispesifikke visuelle analogskala (VAS) domener (Overall Disease Activity, Raynauds fenomen, fingersår, Puste og tarmproblemer) med verdier fra 0,0 til 15,0 centimeter.
Spørsmålene er delt inn i åtte komponentdomener: Dressing & Grooming, Rising, Eating, Walking, Hygiene, Reach, Grep og Activities.
Hver domenepoengsum beregnes ved å summere domenesvarene og dele på antall spørsmål i det domenet.
Hver VAS-domenepoengsum beregnes ved å dele verdien i centimeter med 5. SHAQ-komponent og VAS-domenepoengsum varierer fra 0 (minste begrensning) til 3 (mest begrensning).
Den samlede SHAQ-poengsummen beregnes ved å dele summen av alle domenepoengsummene med 13, med en poengsum fra 0 (minste begrensning) til 3 (mest begrensning).
|
Grunnlinje og måned 1, 3, 6 og 12
|
|
Pasientfunksjon og livskvalitetsmål: Cochin Hand Function Scale (CHFS) - Gjennomsnittlig endring fra studieoppføring i CHFS-score ved hver planlagte vurdering
Tidsramme: Grunnlinje og måned 1, 3, 6 og 12
|
CHFS-skåren er utledet fra 18 validerte spørsmål som vurderer funksjonshemming og handikap på grunn av håndinvolvering i revmatoid artritt.
Hvert svar scores på en skala med mulige heltallsvar fra 0 (uten vanskeligheter) til 5 (umulig).
CHFS-poengsummen er ganske enkelt summen av alle 18 spørsmål, delt på antall spørsmål som faktisk er besvart, multiplisert med 18.
Minst 10 av de 18 spørsmålene må ha blitt besvart for at CHFS skal kunne beregnes.
Derfor kan CHFS-scoreverdier variere fra 0 (minste begrensning) til 90 (mest begrensning), med forbedringer i funksjon eller reduksjon av begrensning indikerte en redusert skårverdi.
Gjennomsnittlig endring fra studiestart i CHFS-poengsum ved hver planlagte vurdering er oppsummert.
|
Grunnlinje og måned 1, 3, 6 og 12
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: James Seibold, MD, Scleroderma Research Consultants LLC
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. september 2009
Primær fullføring (Faktiske)
1. september 2011
Studiet fullført (Faktiske)
1. september 2011
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
16. februar 2009
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
19. februar 2009
Først lagt ut (Antatt)
20. februar 2009
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
18. juni 2024
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
24. mai 2024
Sist bekreftet
1. januar 2014
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- TDE-DU-202
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .