Étude ouverte sur le tréprostinil oral dans les ulcères numériques (DISTOL-EXT)
24 mai 2024 mis à jour par: United Therapeutics
Lésions ischémiques numériques dans la sclérodermie traitées avec de la tréprostinil diéthanolamine orale : une étude d'extension multicentrique ouverte
Cet essai d'extension ouvert permettra un traitement continu des sujets qui ont participé aux essais contrôlés randomisés et fournira des informations à long terme sur l'innocuité de la tréprostinil diéthanolamine SR chez les sujets atteints de ScS et d'ulcères digitaux.
Aperçu de l'étude
Statut
Résilié
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
115
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Ontario
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London, Ontario, Canada, N6A 4V2
- St Joseph's Health Care
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canada, H3T 1E2
- Jewish General Hospital
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London, Royaume-Uni, NW3 2QG
- Royal Free Hospital - Center for Rheumatology
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Manchester, Royaume-Uni, M13 9PT
- Salford Royal Hospital
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Alabama
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Birmingham, Alabama, États-Unis, 35294-7201
- University of Alabama - Birmingham - Arthritis Clinical Intervention Program
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Arizona
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Scottsdale, Arizona, États-Unis, 85259
- Mayo Clinic Scottsdale
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California
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Los Angeles, California, États-Unis, 90095-1670
- UCLA
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Colorado
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Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
- Barbara Davis Centre
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Connecticut
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Farmington, Connecticut, États-Unis, 06030-1310
- University of Connecticut Health Center
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, États-Unis, 20007
- Georgetown University - Dept. of Medicine/Rheumatology
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Illinois
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Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
- Northwestern University - Feinberg School of Medicine
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Maryland
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Baltimore, Maryland, États-Unis, 21224
- Johns Hopkins University - Division of Rheumatology
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02118-2526
- Boston University School of Medicine
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48106
- University of Michigan - Scleroderma Program
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55455
- University of Minnesota
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New Jersey
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New Brunswick, New Jersey, États-Unis, 08903
- UMDNJ Clinical Research Center
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New York
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Lake Success, New York, États-Unis, 11042
- North Shore - LIJ Health System
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New York, New York, États-Unis, 10021
- The Hospital for Special Surgery
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Ohio
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Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
- The Cleveland Clinic Foundation
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Toledo, Ohio, États-Unis, 43614
- University of Toledo
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15261
- University of Pittsburgh
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, États-Unis, 29425-8900
- Medical University of South Carolina
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Texas
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Houston, Texas, États-Unis, 77030
- University of Texas - Houston
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Utah
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Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84132
- University of Utah
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Washington
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Seattle, Washington, États-Unis, 98101
- Virginia Mason Medical
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
- Medical College of Wisconsin
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Les sujets éligibles qui ont effectué les évaluations pour la visite finale du précédent essai contrôlé TDE-DU-201 et qui ont signé un consentement éclairé approprié étaient éligibles pour s'inscrire à cette étude d'extension.
- S'il s'agit d'une femme en âge de procréer, le sujet doit avoir accepté de continuer à pratiquer une méthode de contrôle des naissances acceptable (c'est-à-dire la stérilisation chirurgicale, les contraceptifs hormonaux approuvés, les méthodes barrières [telles qu'un préservatif ou un diaphragme] utilisées avec un spermicide ou un dispositif intra-utérin). ).
Critère d'exclusion:
- Avoir eu un changement dans l'état clinique qui, de l'avis de l'enquêteur, poserait un risque de sécurité pour la participation à cette étude d'extension ;
- Se sont avérés incapables de terminer les évaluations de l'étude lors de l'essai contrôlé précédent ;
- Avoir arrêté prématurément le médicament à l'étude au cours de l'étude précédente en raison d'une aggravation clinique ou d'événements indésirables liés au traitement.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Tréprostinil
Comprimé de tréprostinil diéthanolamine à libération prolongée initié à 0,25 mg et titré jusqu'à une dose maximale de 16 mg deux fois par jour ou la dose maximale tolérée (DMT) de l'individu.
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comprimé à libération prolongée; Dosage deux fois par jour ; jusqu'à 16 mg deux fois par jour
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Fardeau net des ulcères - Changement moyen par rapport au moment de l'entrée à l'étude pour chaque évaluation de visite programmée
Délai: Base de référence et mois 1, 3, 6, 9, 12 et 18
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La charge nette d'ulcères lors d'une évaluation donnée a été définie comme le nombre d'ulcères « nouveaux » ou « actifs » lors de cette évaluation, plus le nombre d'ulcères « indéterminés » lors de cette évaluation qui avaient été précédemment classés comme « actifs » ou « nouveaux ». à toute évaluation antérieure au cours de l’étude.
La variation moyenne de la charge nette d'ulcères depuis le moment de l'entrée dans l'étude a été résumée pour chaque évaluation de visite programmée.
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Base de référence et mois 1, 3, 6, 9, 12 et 18
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Nombre total d'ulcères - Changement moyen par rapport au moment de l'entrée à l'étude pour chaque évaluation de visite programmée
Délai: Base de référence et mois 1, 3, 6, 9, 12 et 18
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Le nombre total d'ulcères comprend tous les ulcères désignés comme « actifs », « indéterminés » ou « nouveaux » pour une visite donnée.
La variation moyenne du nombre total d'ulcères présents depuis le début de l'étude a été résumée pour chaque évaluation de visite programmée.
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Base de référence et mois 1, 3, 6, 9, 12 et 18
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Formation de nouveaux ulcères
Délai: 18 mois (ou dernière visite d'étude)
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Le nombre et le pourcentage de sujets ayant développé de nouveaux ulcères au cours de l'étude ont été résumés.
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18 mois (ou dernière visite d'étude)
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Fonction du patient et mesure de la qualité de vie : questionnaire d'évaluation de la santé de la sclérodermie (SHAQ) - Changement moyen par rapport à l'entrée à l'étude dans les scores des composants SHAQ à chaque évaluation programmée
Délai: Base de référence et mois 1, 3, 6 et 12
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Le SHAQ se compose de 20 questions de questionnaire d'évaluation de la santé avec des réponses entières de 0 (sans aucune difficulté) à 3 (impossible de le faire), et de cinq domaines d'échelle visuelle analogique (EVA) spécifiques à la sclérodermie (activité globale de la maladie, phénomène de Raynaud, ulcères des doigts, Respiration et problèmes intestinaux) avec des valeurs allant de 0,0 à 15,0 centimètres.
Les questions sont divisées en huit domaines : habillage et toilettage, se lever, manger, marcher, hygiène, portée, adhérence et activités.
Le score de chaque domaine est calculé en additionnant les réponses du domaine et en divisant par le nombre de questions dans ce domaine.
Chaque score de domaine VAS est calculé en divisant la valeur en centimètres par 5. Le composant SHAQ et le score de domaine VAS vont de 0 (la moindre limitation) à 3 (la plus grande limitation).
Le score SHAQ global est calculé en divisant la somme de tous les scores du domaine par 13, avec un score allant de 0 (la moindre limitation) à 3 (la plus grande limitation).
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Base de référence et mois 1, 3, 6 et 12
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Mesure de la fonction du patient et de la qualité de vie : échelle de fonction de la main de Cochin (CHFS) - Changement moyen depuis l'entrée à l'étude du score CHFS à chaque évaluation programmée
Délai: Base de référence et mois 1, 3, 6 et 12
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Le score CHFS est dérivé de 18 questions validées qui évaluent l'incapacité fonctionnelle et le handicap dus à l'implication de la main dans la polyarthrite rhumatoïde.
Chaque réponse est notée sur une échelle avec des réponses entières possibles de 0 (sans difficulté) à 5 (impossible).
Le score CHFS est simplement la somme des 18 questions, divisée par le nombre de questions effectivement répondues, multiplié par 18.
Il faut avoir répondu à au moins 10 des 18 questions pour que le CHFS soit calculé.
Par conséquent, les valeurs du score CHFS peuvent varier de 0 (la moindre limitation) à 90 (la plus grande limitation), les améliorations fonctionnelles ou la réduction de la limitation indiquant une diminution de la valeur du score.
La variation moyenne depuis l'entrée à l'étude des scores CHFS à chaque évaluation programmée est résumée.
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Base de référence et mois 1, 3, 6 et 12
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: James Seibold, MD, Scleroderma Research Consultants LLC
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 septembre 2009
Achèvement primaire (Réel)
1 septembre 2011
Achèvement de l'étude (Réel)
1 septembre 2011
Dates d'inscription aux études
Première soumission
16 février 2009
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
19 février 2009
Première publication (Estimé)
20 février 2009
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
18 juin 2024
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
24 mai 2024
Dernière vérification
1 janvier 2014
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- TDE-DU-202
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .