Open-label onderzoek naar oraal treprostinil bij digitale zweren (DISTOL-EXT)
24 mei 2024 bijgewerkt door: United Therapeutics
Digitale ischemische laesies bij sclerodermie behandeld met oraal treprostinil-diethanolamine: een open-label multicenter extensieonderzoek
Deze open-label extensiestudie zal een voortdurende behandeling mogelijk maken van proefpersonen die hebben deelgenomen aan de gerandomiseerde gecontroleerde onderzoeken, en zal informatie op lange termijn verschaffen over de veiligheid van treprostinil diethanolamine SR bij proefpersonen met SSc en vingerzweren.
Studie Overzicht
Toestand
Beëindigd
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
115
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Canada, N6A 4V2
- St Joseph's Health Care
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada, H3T 1E2
- Jewish General Hospital
-
-
-
-
-
London, Verenigd Koninkrijk, NW3 2QG
- Royal Free Hospital - Center for Rheumatology
-
Manchester, Verenigd Koninkrijk, M13 9PT
- Salford Royal Hospital
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35294-7201
- University of Alabama - Birmingham - Arthritis Clinical Intervention Program
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Verenigde Staten, 85259
- Mayo Clinic Scottsdale
-
-
California
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095-1670
- UCLA
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
- Barbara Davis Centre
-
-
Connecticut
-
Farmington, Connecticut, Verenigde Staten, 06030-1310
- University of Connecticut Health Center
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20007
- Georgetown University - Dept. of Medicine/Rheumatology
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
- Northwestern University - Feinberg School of Medicine
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21224
- Johns Hopkins University - Division of Rheumatology
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02118-2526
- Boston University School of Medicine
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48106
- University of Michigan - Scleroderma Program
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
- University of Minnesota
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Verenigde Staten, 08903
- UMDNJ Clinical Research Center
-
-
New York
-
Lake Success, New York, Verenigde Staten, 11042
- North Shore - LIJ Health System
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10021
- The Hospital for Special Surgery
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
- The Cleveland Clinic Foundation
-
Toledo, Ohio, Verenigde Staten, 43614
- University of Toledo
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15261
- University of Pittsburgh
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425-8900
- Medical University of South Carolina
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
- University of Texas - Houston
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84132
- University of Utah
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98101
- Virginia Mason Medical
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
- Medical College of Wisconsin
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- In aanmerking komende proefpersonen die de beoordelingen voor het laatste bezoek van het vorige gecontroleerde TDE-DU-201-onderzoek hadden voltooid en die de juiste geïnformeerde toestemming hadden ondertekend, kwamen in aanmerking voor deelname aan dit vervolgonderzoek.
- Als het een vrouw is die zwanger kan worden, moet de proefpersoon ermee hebben ingestemd een aanvaardbare anticonceptiemethode te blijven toepassen (d.w.z. chirurgische sterilisatie, goedgekeurde hormonale anticonceptiva, barrièremethoden [zoals een condoom of pessarium] gebruikt in combinatie met een zaaddodend middel, of een spiraaltje. ).
Uitsluitingscriteria:
- Een verandering in de klinische status heeft gehad die, naar de mening van de onderzoeker, een veiligheidsrisico zou opleveren voor deelname aan dit vervolgonderzoek;
- Het is gebleken dat zij in het vorige gecontroleerde onderzoek niet in staat zijn geweest de onderzoeksbeoordelingen te voltooien;
- tijdens het vorige onderzoek voortijdig bent gestopt met het onderzoeksgeneesmiddel vanwege klinische verslechtering of behandelingsgerelateerde bijwerkingen.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Treprostinil
Treprostinil diethanolamine tablet met verlengde afgifte, gestart op 0,25 mg en getitreerd tot een maximale dosis van 16 mg tweemaal daags of de maximaal getolereerde dosis (MTD) van het individu.
|
tablet met verlengde afgifte; BID-dosering; tot 16 mg tweemaal daags
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Netto-ulcuslast: gemiddelde verandering ten opzichte van het tijdstip van deelname aan het onderzoek voor elke geplande bezoekbeoordeling
Tijdsspanne: Basislijn en maanden 1, 3, 6, 9, 12 en 18
|
De netto ulcuslast bij een bepaalde beoordeling werd gedefinieerd als het aantal ‘nieuwe’ of ‘actieve’ zweren bij die beoordeling, plus het aantal ‘onbepaalde’ zweren bij die beoordeling die eerder als ‘actief’ of ‘nieuw’ waren geclassificeerd. bij een eerdere beoordeling tijdens het onderzoek.
De gemiddelde verandering in de netto-ulcuslast vanaf het moment van deelname aan het onderzoek werd samengevat voor elke geplande bezoekbeoordeling.
|
Basislijn en maanden 1, 3, 6, 9, 12 en 18
|
|
Totaal aantal zweren - gemiddelde verandering vanaf het tijdstip van deelname aan het onderzoek voor elke geplande bezoekbeoordeling
Tijdsspanne: Basislijn en maanden 1, 3, 6, 9, 12 en 18
|
Het totale aantal zweren omvat alle zweren die voor een bepaald bezoek als "actief", "onbepaald" of "nieuw" zijn aangemerkt.
De gemiddelde verandering in het totale aantal aanwezige zweren vanaf het moment van deelname aan het onderzoek werd samengevat voor elke geplande bezoekbeoordeling.
|
Basislijn en maanden 1, 3, 6, 9, 12 en 18
|
|
Vorming van nieuwe zweren
Tijdsspanne: 18 maanden (of laatste studiebezoek)
|
Het aantal en het percentage proefpersonen dat tijdens het onderzoek nieuwe zweren kreeg, werd samengevat.
|
18 maanden (of laatste studiebezoek)
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Patiëntfunctie en kwaliteit van leven meten: Scleroderma Health Assessments Questionnaire (SHAQ) - Gemiddelde verandering ten opzichte van studie-invoer in SHAQ-componentscores bij elke geplande beoordeling
Tijdsspanne: Basislijn en maanden 1, 3, 6 en 12
|
De SHAQ bestaat uit 20 vragenlijstvragen over de gezondheidsbeoordeling met gehele antwoorden van 0 (zonder enige moeite) tot 3 (niet in staat om dit te doen), en vijf sclerodermie-specifieke visueel-analoge schaal (VAS)-domeinen (algehele ziekteactiviteit, het fenomeen van Raynaud, vingerzweren, Ademhalings- en darmproblemen) met waarden variërend van 0,0 tot 15,0 centimeter.
De vragen zijn onderverdeeld in acht deeldomeinen: Aankleden en verzorgen, Opstaan, Eten, Lopen, Hygiëne, Reikwijdte, Greep en Activiteiten.
Elke domeinscore wordt berekend door de domeinreacties bij elkaar op te tellen en te delen door het aantal vragen in dat domein.
Elke VAS-domeinscore wordt berekend door de waarde in centimeters te delen door 5. De SHAQ-component en de VAS-domeinscore variëren van 0 (minste beperking) tot 3 (meeste beperking).
De totale SHAQ-score wordt berekend door de som van alle domeinscores te delen door 13, waarbij de score varieert van 0 (minste beperking) tot 3 (meeste beperking).
|
Basislijn en maanden 1, 3, 6 en 12
|
|
Maatstaf voor patiëntfunctie en kwaliteit van leven: Cochin Hand Function Scale (CHFS) - gemiddelde verandering ten opzichte van studie-invoer in CHFS-score bij elke geplande beoordeling
Tijdsspanne: Basislijn en maanden 1, 3, 6 en 12
|
De CHFS-score is afgeleid van 18 gevalideerde vragen die functionele beperkingen en handicaps beoordelen als gevolg van handbetrokkenheid bij reumatoïde artritis.
Elk antwoord wordt gescoord op een schaal met mogelijke gehele antwoorden van 0 (zonder problemen) tot 5 (onmogelijk).
De CHFS-score is eenvoudigweg de som van alle 18 vragen, gedeeld door het aantal daadwerkelijk beantwoorde vragen, vermenigvuldigd met 18.
Om de CHFS te kunnen berekenen, moeten ten minste 10 van de 18 vragen beantwoord zijn.
Daarom kunnen de CHFS-scorewaarden variëren van 0 (minste beperking) tot 90 (meeste beperking), waarbij verbeteringen in het functioneren of vermindering van de beperking duiden op een lagere scorewaarde.
De gemiddelde verandering ten opzichte van deelname aan het onderzoek in CHFS-scores bij elke geplande beoordeling wordt samengevat.
|
Basislijn en maanden 1, 3, 6 en 12
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: James Seibold, MD, Scleroderma Research Consultants LLC
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 september 2009
Primaire voltooiing (Werkelijk)
1 september 2011
Studie voltooiing (Werkelijk)
1 september 2011
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
16 februari 2009
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
19 februari 2009
Eerst geplaatst (Geschat)
20 februari 2009
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
18 juni 2024
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
24 mei 2024
Laatst geverifieerd
1 januari 2014
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- TDE-DU-202
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .