Estudio abierto de treprostinil oral en úlceras digitales (DISTOL-EXT)
24 de mayo de 2024 actualizado por: United Therapeutics
Lesiones isquémicas digitales en la esclerodermia tratada con treprostinil dietanolamina oral: un estudio de extensión multicéntrico abierto
Este ensayo de extensión de etiqueta abierta permitirá el tratamiento continuo de sujetos que participaron en los ensayos controlados aleatorios y proporcionará información a largo plazo sobre la seguridad de treprostinil dietanolamina SR en sujetos con SSc y úlceras digitales.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
115
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Ontario
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London, Ontario, Canadá, N6A 4V2
- St Joseph's Health Care
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canadá, H3T 1E2
- Jewish General Hospital
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294-7201
- University of Alabama - Birmingham - Arthritis Clinical Intervention Program
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Arizona
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Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85259
- Mayo Clinic Scottsdale
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095-1670
- UCLA
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Barbara Davis Centre
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Connecticut
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Farmington, Connecticut, Estados Unidos, 06030-1310
- University of Connecticut Health Center
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20007
- Georgetown University - Dept. of Medicine/Rheumatology
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Northwestern University - Feinberg School of Medicine
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21224
- Johns Hopkins University - Division of Rheumatology
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02118-2526
- Boston University School of Medicine
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48106
- University of Michigan - Scleroderma Program
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
- University of Minnesota
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New Jersey
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New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08903
- UMDNJ Clinical Research Center
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New York
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Lake Success, New York, Estados Unidos, 11042
- North Shore - LIJ Health System
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New York, New York, Estados Unidos, 10021
- The Hospital for Special Surgery
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-
Ohio
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- The Cleveland Clinic Foundation
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Toledo, Ohio, Estados Unidos, 43614
- University of Toledo
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15261
- University of Pittsburgh
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425-8900
- Medical University of South Carolina
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- University of Texas - Houston
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
- University of Utah
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98101
- Virginia Mason Medical
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
- Medical College of Wisconsin
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London, Reino Unido, NW3 2QG
- Royal Free Hospital - Center for Rheumatology
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Manchester, Reino Unido, M13 9PT
- Salford Royal Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Los sujetos elegibles que completaron las evaluaciones para la visita final del ensayo controlado anterior TDE-DU-201 y que firmaron el consentimiento informado apropiado fueron elegibles para inscribirse en este estudio de extensión.
- Si es una mujer en edad fértil, el sujeto debe haber aceptado continuar practicando un método anticonceptivo aceptable (es decir, esterilización quirúrgica, anticonceptivos hormonales aprobados, métodos de barrera [como un condón o diafragma] usados con un espermicida o un dispositivo intrauterino. ).
Criterio de exclusión:
- Haber tenido algún cambio en el estado clínico que, en opinión del Investigador, representaría un riesgo de seguridad para participar en este estudio de extensión;
- Se ha descubierto que no pudo completar las evaluaciones del estudio en el ensayo controlado anterior;
- Haber discontinuado prematuramente el fármaco del estudio durante el estudio anterior debido a un empeoramiento clínico o eventos adversos relacionados con el tratamiento.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Treprostinilo
Tableta de liberación sostenida de treprostinil dietanolamina iniciada con 0,25 mg y titulada hasta una dosis máxima de 16 mg dos veces al día o la dosis máxima tolerada por el individuo (MTD).
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tableta de liberación sostenida; dosificación BID; hasta 16 mg dos veces al día
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Carga neta de úlceras: cambio medio desde el momento de ingreso al estudio para cada evaluación de visita programada
Periodo de tiempo: Línea de base y meses 1, 3, 6, 9, 12 y 18
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La carga neta de úlceras en cualquier evaluación determinada se definió como la cantidad de úlceras "nuevas" o "activas" en esa evaluación, más la cantidad de úlceras "indeterminadas" en esa evaluación que previamente habían sido clasificadas como "activas" o "nuevas". en cualquier evaluación anterior durante el estudio.
El cambio medio en la carga neta de úlceras desde el momento del ingreso al estudio se resumió para cada evaluación de visita programada.
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Línea de base y meses 1, 3, 6, 9, 12 y 18
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Número total de úlceras: cambio medio desde el momento del ingreso al estudio para cada evaluación de visita programada
Periodo de tiempo: Línea de base y meses 1, 3, 6, 9, 12 y 18
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El número total de úlceras incluye todas las úlceras designadas como "activas", "indeterminadas" o "nuevas" para una visita determinada.
El cambio medio en el número total de úlceras presentes desde el momento del ingreso al estudio se resumió para cada evaluación de visita programada.
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Línea de base y meses 1, 3, 6, 9, 12 y 18
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Formación de nuevas úlceras
Periodo de tiempo: 18 meses (o última visita del estudio)
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Se resumió el número y porcentaje de sujetos que desarrollaron nuevas úlceras durante el estudio.
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18 meses (o última visita del estudio)
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Función del paciente y medida de calidad de vida: Cuestionario de evaluaciones de salud de la esclerodermia (SHAQ): cambio medio desde el ingreso al estudio en las puntuaciones de los componentes SHAQ en cada evaluación programada
Periodo de tiempo: Línea de base y meses 1, 3, 6 y 12
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El SHAQ consta de 20 preguntas de un cuestionario de evaluación de la salud con respuestas enteras de 0 (sin ninguna dificultad) a 3 (incapaz de hacerlo) y cinco dominios de escala analógica visual (EVA) específicos de la esclerodermia (actividad general de la enfermedad, fenómeno de Raynaud, úlceras en los dedos, Respiración y Problemas Intestinales) con valores que oscilan entre 0,0 y 15,0 centímetros.
Las preguntas se dividen en ocho dominios componentes: vestirse y arreglarse, levantarse, comer, caminar, higiene, alcance, agarre y actividades.
La puntuación de cada dominio se calcula sumando las respuestas del dominio y dividiendo por el número de preguntas en ese dominio.
La puntuación de cada dominio VAS se calcula dividiendo el valor en centímetros por 5. El componente SHAQ y la puntuación del dominio VAS varían de 0 (menor limitación) a 3 (mayor limitación).
La puntuación SHAQ agregada se calcula dividiendo la suma de todas las puntuaciones de los dominios por 13, con una puntuación que oscila entre 0 (menor limitación) y 3 (mayor limitación).
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Línea de base y meses 1, 3, 6 y 12
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Medida de función y calidad de vida del paciente: Escala de función de la mano de Cochin (CHFS): cambio medio desde el ingreso al estudio en la puntuación CHFS en cada evaluación programada
Periodo de tiempo: Línea de base y meses 1, 3, 6 y 12
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La puntuación CHFS se deriva de 18 preguntas validadas que evalúan la discapacidad funcional y la discapacidad debido a la afectación de la mano en la artritis reumatoide.
Cada respuesta se puntúa en una escala con posibles respuestas enteras de 0 (sin dificultad) a 5 (imposible).
La puntuación CHFS es simplemente la suma de las 18 preguntas, dividida por la cantidad de preguntas realmente respondidas, multiplicada por 18.
Se deben haber respondido al menos 10 de las 18 preguntas para que se calcule el CHFS.
Por lo tanto, los valores de la puntuación CHFS pueden oscilar entre 0 (menor limitación) y 90 (mayor limitación), y las mejoras en la función o la reducción de la limitación indican un valor de puntuación disminuido.
Se resume el cambio medio desde el ingreso al estudio en las puntuaciones CHFS en cada evaluación programada.
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Línea de base y meses 1, 3, 6 y 12
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: James Seibold, MD, Scleroderma Research Consultants LLC
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de septiembre de 2009
Finalización primaria (Actual)
1 de septiembre de 2011
Finalización del estudio (Actual)
1 de septiembre de 2011
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
16 de febrero de 2009
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
19 de febrero de 2009
Publicado por primera vez (Estimado)
20 de febrero de 2009
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
18 de junio de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
24 de mayo de 2024
Última verificación
1 de enero de 2014
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- TDE-DU-202
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