Open-label studie av oralt treprostinil vid digitala sår (DISTOL-EXT)
24 maj 2024 uppdaterad av: United Therapeutics
Digitala ischemiska lesioner i sklerodermi behandlade med oralt treprostinil dietanolamin: en öppen multicenterförlängningsstudie
Denna öppna förlängningsstudie kommer att möjliggöra pågående behandling av försökspersoner som deltog i de randomiserade kontrollerade prövningarna, och kommer att ge långsiktig information om säkerheten för treprostinil dietanolamin SR hos patienter med SSc och digitala sår.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
115
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35294-7201
- University of Alabama - Birmingham - Arthritis Clinical Intervention Program
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Förenta staterna, 85259
- Mayo Clinic Scottsdale
-
-
California
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095-1670
- UCLA
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
- Barbara Davis Centre
-
-
Connecticut
-
Farmington, Connecticut, Förenta staterna, 06030-1310
- University of Connecticut Health Center
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20007
- Georgetown University - Dept. of Medicine/Rheumatology
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
- Northwestern University - Feinberg School of Medicine
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21224
- Johns Hopkins University - Division of Rheumatology
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02118-2526
- Boston University School of Medicine
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48106
- University of Michigan - Scleroderma Program
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455
- University of Minnesota
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Förenta staterna, 08903
- UMDNJ Clinical Research Center
-
-
New York
-
Lake Success, New York, Förenta staterna, 11042
- North Shore - LIJ Health System
-
New York, New York, Förenta staterna, 10021
- The Hospital for Special Surgery
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
- The Cleveland Clinic Foundation
-
Toledo, Ohio, Förenta staterna, 43614
- University of Toledo
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15261
- University of Pittsburgh
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Förenta staterna, 29425-8900
- Medical University of South Carolina
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- University of Texas - Houston
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84132
- University of Utah
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Förenta staterna, 98101
- Virginia Mason Medical
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
- Medical College of Wisconsin
-
-
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Kanada, N6A 4V2
- St Joseph's Health Care
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1E2
- Jewish General Hospital
-
-
-
-
-
London, Storbritannien, NW3 2QG
- Royal Free Hospital - Center for Rheumatology
-
Manchester, Storbritannien, M13 9PT
- Salford Royal Hospital
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Kvalificerade försökspersoner som slutförde bedömningar för det sista besöket i den tidigare TDE-DU-201 kontrollerade studien och som undertecknade lämpligt informerat samtycke var berättigade att anmäla sig till denna förlängningsstudie.
- Om en kvinna i fertil ålder, måste försökspersonen ha gått med på att fortsätta att utöva en acceptabel metod för preventivmedel (d.v.s. kirurgisk sterilisering, godkända hormonella preventivmedel, barriärmetoder [som kondom eller diafragma] som används med en spermiedödande medel eller en intrauterin enhet ).
Exklusions kriterier:
- Har haft någon förändring i klinisk status som, enligt utredarens uppfattning, skulle utgöra en säkerhetsrisk för deltagande i denna förlängningsstudie;
- Har visat sig oförmögen att slutföra studiebedömningar i den tidigare kontrollerade studien;
- Ha avbrutit studieläkemedlet i förtid under den tidigare studien på grund av klinisk försämring eller behandlingsrelaterade biverkningar.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Treprostinil
Treprostinil dietanolamin tablett med fördröjd frisättning initieras med 0,25 mg och titreras upp till en maximal dos på 16 mg två gånger dagligen eller individens maximalt tolererade dos (MTD).
|
tablett med fördröjd frisättning; BID-dosering; upp till 16 mg två gånger dagligen
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Nettosårbörda - medelförändring från tidpunkten för studieinträde för varje schemalagd besöksbedömning
Tidsram: Baslinje och månader 1, 3, 6, 9, 12 och 18
|
Nettosårsbördan vid en given bedömning definierades som antalet "nya" eller "aktiva" sår vid den bedömningen, plus antalet "obestämda" sår vid den bedömningen som tidigare hade klassificerats som antingen "aktiva" eller "nya" vid någon tidigare bedömning under studien.
Den genomsnittliga förändringen i nettosårbördan från tidpunkten för studiestart sammanfattades för varje schemalagd besöksbedömning.
|
Baslinje och månader 1, 3, 6, 9, 12 och 18
|
|
Totalt sårtal - medelförändring från tidpunkten för studieinträde för varje schemalagd besöksbedömning
Tidsram: Baslinje och månader 1, 3, 6, 9, 12 och 18
|
Det totala sårtalet inkluderar alla sår som betecknas som "aktiva", "obestämda" eller "nya" för ett givet besök.
Den genomsnittliga förändringen i det totala antalet närvarande sår från tidpunkten för studiestart sammanfattades för varje schemalagd besöksbedömning.
|
Baslinje och månader 1, 3, 6, 9, 12 och 18
|
|
Bildande av nya sår
Tidsram: 18 månader (eller senaste studiebesök)
|
Antalet och andelen försökspersoner som utvecklade nya sår under studien sammanfattades.
|
18 månader (eller senaste studiebesök)
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Patientfunktion och QOL-mått: Scleroderma Health Assessments Questionnaire (SHAQ) - Genomsnittlig förändring från studieinmatning i SHAQ-komponentpoäng vid varje schemalagd bedömning
Tidsram: Baslinje och månader 1, 3, 6 och 12
|
SHAQ består av 20 frågeformulär för hälsobedömning med heltalssvar från 0 (utan några svårigheter) till 3 (kan inte göras), och fem domäner för sklerodermispecifik visuell analog skala (VAS) (Overall Disease Activity, Raynauds fenomen, Fingerulcers, Andning och tarmproblem) med värden från 0,0 till 15,0 centimeter.
Frågorna är uppdelade i åtta komponentdomäner: Påklädning och skötsel, Uppkomst, Äta, Gå, Hygien, Räckvidd, Grip och Aktiviteter.
Varje domänpoäng beräknas genom att summera domänsvaren och dividera med antalet frågor i den domänen.
Varje VAS-domänpoäng beräknas genom att dividera värdet i centimeter med 5. SHAQ-komponent och VAS-domänpoäng varierar från 0 (minsta begränsningen) till 3 (mest begränsning).
Den sammanlagda SHAQ-poängen beräknas genom att dividera summan av alla domänpoäng med 13, med en poäng som sträcker sig från 0 (minsta begränsning) till 3 (mest begränsning).
|
Baslinje och månader 1, 3, 6 och 12
|
|
Patientfunktion och livskvalitetsmått: Cochin Hand Function Scale (CHFS) - Genomsnittlig förändring från studieinträde i CHFS-poäng vid varje schemalagd bedömning
Tidsram: Baslinje och månader 1, 3, 6 och 12
|
CHFS-poängen härleds från 18 validerade frågor som bedömer funktionshinder och handikapp på grund av handinblandning i reumatoid artrit.
Varje svar poängsätts på en skala med möjliga heltalssvar från 0 (utan svårighet) till 5 (omöjligt).
CHFS-poängen är helt enkelt summan av alla 18 frågor, dividerat med antalet frågor som faktiskt besvarats, multiplicerat med 18.
Minst 10 av de 18 frågorna måste ha besvarats för att CHFS ska kunna beräknas.
Därför kan CHFS-poängvärden variera från 0 (minsta begränsningen) till 90 (mest begränsning), med förbättringar i funktion eller minskning av begränsningen indikerar ett minskat poängvärde.
Den genomsnittliga förändringen från studietillträde i CHFS-poäng vid varje schemalagd bedömning sammanfattas.
|
Baslinje och månader 1, 3, 6 och 12
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: James Seibold, MD, Scleroderma Research Consultants LLC
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 september 2009
Primärt slutförande (Faktisk)
1 september 2011
Avslutad studie (Faktisk)
1 september 2011
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
16 februari 2009
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
19 februari 2009
Första postat (Beräknad)
20 februari 2009
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
18 juni 2024
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
24 maj 2024
Senast verifierad
1 januari 2014
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- TDE-DU-202
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .