Fase I Rindopepimut etter konvensjonell stråling hos barn med diffuse indre pontinske gliomer

Inklusjonskriterier:

3.1.1 Pasienter må være minst 3 år og ≤ 18 år på tidspunktet for studieregistrering.

3.1.2 Pasienter må ha kliniske funn og nevroradiografiske funn i samsvar med diffust intrinsisk pontine gliom. Histologisk bekreftelse av diagnosen er ikke nødvendig for diffuse iboende pontine gliomer. En kopi av MR må sendes inn for verifisering av kvalifisering.

3.1.3 Pasienter må ha mottatt konvensjonell strålebehandling med total stråledose fra 5400 til 6000 cGy administrert i fraksjoner på 150 til 200 cGy over 6 uker.

3.1.4 Behandlingen må starte 14 til 28 dager etter fullført konvensjonell stråling

3.1.5 Pasienter som får systemisk kortikosteroidbehandling må ha en nedtrappende eller stabil lav (2 mg to ganger daglig) dose deksametason to uker etter konvensjonell stråling.

3.1.6 Pasientens forventede levealder må være større eller lik 8 uker.

3.1.7 Pasienter må ha en prestasjonsstatus (Lansky eller Karnofsky) ≥ 50.

3.1.8 Blodplateantall ≥ 100 000/ mm3.

3.1.9 Hemoglobin ≥ 10 g/dL.

3.1.10 Kreatinin ≤ 2,0 mg/dL.

3.1.11 Serumbilirubin ≤ 5,0 mg/dL.

3.1.12 Hvis kvinner er kvinner, må pasienter i fertil alder ha en negativ serum β-hCG graviditetstest.

3.1.13 Både mannlige og kvinnelige pasienter må godta å bruke hormonell eller barriereprevensjon med sæddrepende gel for å unngå graviditet under studien.

3.1.14 Pasienten og/eller deres foresatte må ha forståelsesevne og vilje til å signere et skriftlig informert samtykkedokument.

Eksklusjonskriterier

3.2.1 Tidligere behandling for diffust intrinsisk pontingliom, bortsett fra kirurgi, konvensjonell stråling og temozolomid.

3.2.2 Bruk av ethvert eksperimentelt medikament uansett årsak innen 60 dager før behandling.

3.2.3 Aktiv infeksjon som krever behandling.

3.2.4 Kjent medisinsk tilstand som, etter etterforskerens mening, ville kompromittere pasientens mulighet til å delta i studien. Dette vil inkludere kronisk aktiv hepatittinfeksjon, kjent immunsuppressiv sykdom eller samtidig nevrodegenerativ sykdom.

3.2.5 Kjent allergi eller overfølsomhet overfor noen av komponentene i vaksinebehandlingen, inkludert GM-CSF, gjæravledede produkter eller en historie med anafylaktiske reaksjoner på skalldyrproteiner.

3.2.6 Gravide kvinner og kvinner som ammer.