Rindopepimut fáze I po konvenčním ozáření u dětí s difuzními vnitřními pontinskými gliomy

Kritéria pro zařazení:

3.1.1 V době zařazení do studie musí být pacientům alespoň 3 roky a ≤ 18 let.

3.1.2 Pacienti musí mít klinické nálezy a neuroradiografické nálezy konzistentní s difuzním vnitřním pontinním gliomem. U difuzních vnitřních pontinních gliomů není nutné histologické potvrzení diagnózy. Pro ověření způsobilosti je třeba předložit kopii MRI.

3.1.3 Pacienti musí podstoupit konvenční radiační terapii o celkové dávce záření v rozmezí od 5400 do 6000 cGy podávanou ve frakcích 150 až 200 cGy po dobu 6 týdnů.

3.1.4 Léčba musí začít 14 až 28 dní po dokončení konvenčního ozařování

3.1.5 Pacienti, kteří jsou léčeni systémovými kortikosteroidy, musí dostávat snižující se nebo stabilně nízkou (2 mg dvakrát denně) dávku dexametazonu dva týdny po konvenčním ozařování.

3.1.6 Očekávaná délka života pacientů musí být větší nebo rovna 8 týdnům.

3.1.7 Pacienti musí mít výkonnostní stav (Lansky nebo Karnofsky) ≥ 50.

3.1.8 Počet krevních destiček ≥ 100 000/ mm3.

3.1.9 Hemoglobin ≥ 10 g/dl.

3.1.10 Kreatinin ≤ 2,0 mg/dl.

3.1.11 Sérový bilirubin ≤ 5,0 mg/dl.

3.1.12 Pokud jde o ženy, pacientky ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test na β-hCG v séru.

3.1.13 Pacienti mužského i ženského pohlaví musí souhlasit s použitím hormonální nebo bariérové ​​antikoncepce se spermicidním gelem, aby se zabránilo otěhotnění během studie.

3.1.14 Pacient a/nebo jeho opatrovník musí mít schopnost porozumět písemnému informovanému souhlasu a být ochoten jej podepsat.

Kritéria vyloučení

3.2.1 Předchozí léčba difuzního vnitřního pontinního gliomu, kromě chirurgického zákroku, konvenčního ozařování a temozolomidu.

3.2.2 Použití jakéhokoli experimentálního léku z jakéhokoli důvodu během 60 dnů před léčbou.

3.2.3 Aktivní infekce vyžadující léčbu.

3.2.4 Známý zdravotní stav, který by podle názoru zkoušejícího ohrozil schopnost pacienta účastnit se studie. To by zahrnovalo chronickou aktivní hepatitidu, známé imunosupresivní onemocnění nebo souběžné neurodegenerativní onemocnění.

3.2.5 Známá alergie nebo přecitlivělost na kteroukoli složku léčby vakcínou, včetně GM-CSF, produktů získaných z kvasinek, nebo anamnéza anafylaktických reakcí na proteiny měkkýšů.

3.2.6 Těhotné ženy a ženy, které kojí.