Rindopepimut I. fázis hagyományos sugárzás után gyermekeknél diffúz belső pontine gliomákkal

Bevételi kritériumok:

3.1.1 A betegeknek legalább 3 évesnek és ≤ 18 évesnek kell lenniük a vizsgálatba való beiratkozás időpontjában.

3.1.2 A betegeknek a diffúz intrinsic pontine gliomának megfelelő klinikai és neuroradiográfiás leletekkel kell rendelkezniük. A diffúz intrinsic pontine gliomák esetében nem szükséges a diagnózis szövettani megerősítése. Az alkalmasság igazolására be kell nyújtani az MRI másolatát.

3.1.3 A betegeknek hagyományos sugárterápiát kell kapniuk, összesen 5400-6000 cGy sugárdózisban, 150-200 cGy-os töredékekben 6 héten keresztül.

3.1.4 A kezelést 14-28 nappal a hagyományos sugárzás befejezése után kell elkezdeni

3.1.5 A szisztémás kortikoszteroid kezelésben részesülő betegeknek a hagyományos sugárkezelés után két héttel csökkenő vagy stabilan alacsony (napi kétszer 2 mg) dexametazon dózist kell kapniuk.

3.1.6 A betegek várható élettartama legfeljebb 8 hét lehet.

3.1.7 A betegek teljesítménystátusza (Lansky vagy Karnofsky) ≥ 50.

3.1.8 Thrombocytaszám ≥ 100 000/mm3.

3.1.9 Hemoglobin ≥ 10 g/dl.

3.1.10 Kreatinin ≤ 2,0 mg/dl.

3.1.11 Szérum bilirubin ≤ 5,0 mg/dl.

3.1.12 Ha nő, akkor a fogamzóképes korban lévő betegeknek negatív szérum β-hCG terhességi teszttel kell rendelkezniük.

3.1.13 Mind a férfi, mind a női betegeknek bele kell egyezniük abba, hogy a terhesség alatt a terhesség elkerülése érdekében spermicid géllel alkalmazzák a hormonális vagy gáti fogamzásgátlást.

3.1.14 A betegnek és/vagy gyámjának képesnek kell lennie arra, hogy megértse az írásos beleegyező nyilatkozatot, és készen kell állnia arra, hogy aláírja.

Kizárási kritériumok

3.2.1 A diffúz intrinsic pontine glioma előzetes terápiája, a műtéten, a hagyományos sugárzáson és a temozolomidon kívül.

3.2.2 Bármilyen kísérleti gyógyszer használata bármilyen okból a kezelést megelőző 60 napon belül.

3.2.3 Kezelést igénylő aktív fertőzés.

3.2.4 Ismert egészségügyi állapot, amely a vizsgáló véleménye szerint veszélyeztetné a betegnek a vizsgálatban való részvételi képességét. Ide tartozik a krónikus aktív hepatitis fertőzés, az ismert immunszuppresszív betegség vagy az egyidejű neurodegeneratív betegség.

3.2.5 Ismert allergia vagy túlérzékenység a vakcina kezelés bármely összetevőjével szemben, beleértve a GM-CSF-et, az élesztőből származó termékeket, vagy a kagylófehérjékkel szembeni anafilaxiás reakciók.

3.2.6 Terhes nők és szoptató nők.