Fase I Rindopepimut después de radiación convencional en niños con gliomas pontinos intrínsecos difusos

Criterios de inclusión:

3.1.1 Los pacientes deben tener al menos 3 años de edad y ≤ 18 años de edad en el momento de la inscripción en el estudio.

3.1.2 Los pacientes deben tener hallazgos clínicos y hallazgos neurorradiográficos consistentes con glioma pontino intrínseco difuso. No se requiere confirmación histológica del diagnóstico para los gliomas pontinos intrínsecos difusos. Se debe enviar una copia de la resonancia magnética para verificar la elegibilidad.

3.1.3 Los pacientes deben haber recibido radioterapia convencional con una dosis de radiación total que oscile entre 5400 y 6000 cGy administrada en fracciones de 150 a 200 cGy durante 6 semanas.

3.1.4 El tratamiento debe comenzar de 14 a 28 días después de completar la radiación convencional.

3.1.5 Los pacientes que reciben terapia con corticosteroides sistémicos deben recibir una dosis baja gradual o estable (2 mg dos veces al día) de dexametasona dos semanas después de la radiación convencional.

3.1.6 La esperanza de vida de los pacientes debe ser mayor o igual a 8 semanas.

3.1.7 Los pacientes deben tener un estado funcional (Lansky o Karnofsky) ≥ 50.

3.1.8 Recuento de plaquetas ≥ 100.000/ mm3.

3.1.9 Hemoglobina ≥ 10 g/dL.

3.1.10 Creatinina ≤ 2,0 mg/dL.

3.1.11 Bilirrubina sérica ≤ 5,0 mg/dL.

3.1.12 Si es mujer, las pacientes en edad fértil deben tener una prueba de embarazo de β-hCG en suero negativa.

3.1.13 Tanto los pacientes masculinos como femeninos deben estar de acuerdo en usar anticonceptivos hormonales o de barrera con gel espermicida para evitar el embarazo durante el estudio.

3.1.14 El paciente y/o su tutor deben tener la capacidad de comprender y la voluntad de firmar un documento de consentimiento informado por escrito.

Criterio de exclusión

3.2.1 Terapia previa para el glioma pontino intrínseco difuso, además de cirugía, radiación convencional y temozolomida.

3.2.2 Uso de cualquier fármaco experimental por cualquier motivo dentro de los 60 días anteriores al tratamiento.

3.2.3 Infección activa que requiere tratamiento.

3.2.4 Condición médica conocida que, en opinión del investigador, comprometería la capacidad del paciente para participar en el estudio. Esto incluiría infección por hepatitis crónica activa, enfermedad inmunosupresora conocida o enfermedad neurodegenerativa concurrente.

3.2.5 Alergia o hipersensibilidad conocidas a cualquiera de los componentes del tratamiento de la vacuna, incluidos GM-CSF, productos derivados de levaduras o antecedentes de reacciones anafilácticas a las proteínas de los mariscos.

3.2.6 Mujeres embarazadas y mujeres que están amamantando.