Fase I Rindopepimut na conventionele bestraling bij kinderen met diffuus intrinsiek ponsglioom

Inclusiecriteria:

3.1.1 Patiënten moeten ten minste 3 jaar oud en ≤ 18 jaar oud zijn op het moment van inschrijving voor het onderzoek.

3.1.2 Patiënten moeten klinische bevindingen en neuroradiografische bevindingen hebben die consistent zijn met diffuus intrinsiek ponsglioom. Histologische bevestiging van de diagnose is niet vereist voor diffuse intrinsieke ponsgliomen. Een kopie van de MRI moet worden ingediend ter verificatie van geschiktheid.

3.1.3 Patiënten moeten conventionele bestralingstherapie hebben gekregen met een totale bestralingsdosis variërend van 5400 tot 6000 cGy, toegediend in fracties van 150 tot 200 cGy gedurende 6 weken.

3.1.4 De behandeling moet 14 tot 28 dagen na voltooiing van de conventionele bestraling beginnen

3.1.5 Patiënten die systemische corticosteroïdtherapie krijgen, moeten twee weken na conventionele bestraling een geleidelijk aflopende of stabiele lage (2 mg tweemaal daags) dosis dexamethason krijgen.

3.1.6 De levensverwachting van de patiënt moet groter zijn dan of gelijk zijn aan 8 weken.

3.1.7 Patiënten moeten een prestatiestatus (Lansky of Karnofsky) ≥ 50 hebben.

3.1.8 Aantal bloedplaatjes ≥ 100.000/ mm3.

3.1.9 Hemoglobine ≥ 10 g/dL.

3.1.10 Creatinine ≤ 2,0 mg/dl.

3.1.11 Serumbilirubine ≤ 5,0 mg/dl.

3.1.12 Als het vrouw is, moeten patiënten die zwanger kunnen worden een negatieve serum β-hCG-zwangerschapstest hebben.

3.1.13 Zowel mannelijke als vrouwelijke patiënten moeten akkoord gaan met het gebruik van hormonale of barrière-anticonceptie met zaaddodende gel om zwangerschap tijdens het onderzoek te voorkomen.

3.1.14 De patiënt en/of diens voogd moeten het vermogen hebben om een ​​schriftelijk geïnformeerd toestemmingsdocument te begrijpen en te ondertekenen.

Uitsluitingscriteria

3.2.1 Voorafgaande therapie voor diffuus intrinsiek ponsglioom, afgezien van chirurgie, conventionele bestraling en temozolomide.

3.2.2 Gebruik van een experimenteel geneesmiddel om welke reden dan ook binnen de 60 dagen voorafgaand aan de behandeling.

3.2.3 Actieve infectie die behandeling vereist.

3.2.4 Bekende medische aandoening die, naar de mening van de onderzoeker, het vermogen van de patiënt om aan het onderzoek deel te nemen in gevaar zou brengen. Dit omvat chronische actieve hepatitis-infectie, bekende immunosuppressieve ziekte of gelijktijdige neurodegeneratieve ziekte.

3.2.5 Bekende allergie of overgevoeligheid voor een van de componenten van de vaccinbehandeling, inclusief GM-CSF, van gist afgeleide producten, of een voorgeschiedenis van anafylactische reacties op schaaldiereiwitten.

3.2.6 Zwangere vrouwen en vrouwen die borstvoeding geven.