Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sammenlignende studie av klinisk endepunkt i DMD: Håndholdt myometry (HHM) versus CINRG Quantitative Measurement System (CQMS)

Sammenlignende studie av klinisk endepunkt i DMD: HHM vs. CQMS

Målet med den foreslåtte forskningen er å sammenligne to ofte brukte pediatriske styrketestingsmål: håndholdt myometry (HHM) og CINRG Quantitative Measurement System (CQMS), med målet om å identifisere et sensitivt og gyldig verktøy for å måle muskelstyrke hos barn med DMD. Dataene innhentet fra denne studien vil bli brukt til å gi anbefalinger for styrkemålingende endepunkter i prospektive muskeldystrofiforsøk og gi mer pålitelige og nøyaktige anbefalinger i klinikken for styrkevurdering. Denne studien vil bli utført på seks deltakende steder i Cooperative International Neuromuscular Research Group (CINRG).

Studieoversikt

Status

Fullført

Detaljert beskrivelse

Vi foreslår å sammenligne påliteligheten til CQMS vs. HHM i DMD-populasjonen. Viktigheten av denne studien er å kunne sammenligne resultatene av kliniske studier utført av forskjellige nettverk ved å bruke distinkte styrkeendepunkter. Hvis resultatene indikerer en tydelig forskjell i pålitelighet av det ene verktøyet i forhold til det andre, kan det etableres et standardisert verktøy for forskningsgrupper over hele verden for å tolke styrke i sammenheng med kliniske studier. Hvis resultatene indikerer mindre forskjeller, vil det være mulig å tolke og sammenligne/kontraststyrkemålinger brukt i forskjellige studier.

Å forstå forholdet mellom HHM vs CQMS vil hjelpe oss å undersøke andre surrogatmål som er i stand til å forutsi funksjonalitet som er basert på styrkemålinger.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Forventet)

30

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Royal Children's Hospital
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forente stater, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Washington University - St. Louis
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forente stater, 28207
        • Carolinas Medical Center
      • Milano, Italia, 20162
        • Centro Clinico NeMO

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 år til 18 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Mann

Prøvetakingsmetode

Sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Deltakere vil bli valgt fra deltakende CINRG-institusjons nevromuskulære klinikker.

Beskrivelse

Deltakerne bør oppfylle følgende kriterier:

  1. Bekreftet klinisk og molekylær diagnose av DMD
  2. 6-18 år
  3. Evne til å følge 2-trinns instruksjoner
  4. Evne til å forflytte seg til og fra rullestolmatten med moderat assistanse definert som ikke mer enn 75 % assistanse.
  5. Signert informert samtykke fra foreldre eller verge kreves for deltakere. Samtykke fra barn 7-18 år kan også kreves.

Ekskluderingskriterier:

Deltakere må bekrefte:

  1. Ingen kirurgiske prosedyrer ble utført ≤ 8 uker før studieprosedyrer.
  2. Ingen muskel- og skjelettskader ble opplevd ≤ 8 uker før studieprosedyrer.
  3. Etterforsker vurderer at pasient eller forelder/verge ikke er villig til eller i stand til å følge studieprosedyrene.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Case-Crossover
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sammenlign inter- og intrarater-påliteligheten til HHM og CQMS ved å måle albue- og knefleksor/ekstensorstyrke hos barn i alderen 6-18 diagnostisert med DMD testet av erfarne kliniske evaluatorer i både HHM og CQMS.
Tidsramme: to dagers besøk
Muskelgrupper vil bli testet i en standardisert rekkefølge 1. Kneekstensjon 2. Knefleksjon 3. Albuefleksjon 4. Albueekstensjon med alle tester i rekkefølge etter et høyre til venstre mønster. Dette vil redusere vurderingsskjevhet og virkningen av muskeltretthet per muskelgruppe. Studiedeltakere blir randomisert til to forskjellige sekvenser av fire vurderinger, en sekvens utført på en testdag (besøk 1) og en annen på en annen testdag (besøk 2).
to dagers besøk

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. januar 2010

Primær fullføring (Faktiske)

1. juni 2010

Studiet fullført (Faktiske)

1. august 2010

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

17. mai 2010

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

17. mai 2010

Først lagt ut (Anslag)

18. mai 2010

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

11. januar 2013

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

10. januar 2013

Sist bekreftet

1. januar 2013

Mer informasjon

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere