Studio comparativo dell'endpoint clinico nella DMD: miometria portatile (HHM) rispetto al sistema di misurazione quantitativa CINRG (CQMS)
10 gennaio 2013 aggiornato da: Cooperative International Neuromuscular Research Group
Studio comparativo dell'endpoint clinico nella DMD: HHM vs. CQMS
Lo scopo della ricerca proposta è confrontare due misure di test della forza pediatrica comunemente utilizzate: la miometria portatile (HHM) e il sistema di misurazione quantitativa CINRG (CQMS), con l'obiettivo di identificare uno strumento sensibile e valido per misurare la forza muscolare nei bambini con DMD.
I dati ottenuti da questo studio saranno utilizzati per formulare raccomandazioni per gli endpoint della misurazione della forza in studi prospettici sulla distrofia muscolare e fornire raccomandazioni più affidabili e accurate in clinica per la valutazione della forza.
Questo studio sarà condotto in sei siti partecipanti al Cooperative International Neuromuscular Research Group (CINRG).
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Descrizione dettagliata
Proponiamo di confrontare l'affidabilità di CQMS rispetto a HHM nella popolazione DMD. L'importanza di questo studio è poter confrontare i risultati degli studi clinici condotti da reti diverse utilizzando endpoint di forza distinti. Se i risultati indicano una netta differenza nell'affidabilità di uno strumento rispetto all'altro, potrebbe essere stabilito uno strumento standardizzato per i gruppi di ricerca di tutto il mondo per interpretare la forza nel contesto delle sperimentazioni cliniche. Se i risultati indicano differenze minori, sarebbe possibile interpretare e confrontare/contrastare le misurazioni della forza utilizzate in diversi studi.
Comprendere la relazione tra HHM e CQMS ci aiuterà a esaminare altre misure surrogate in grado di prevedere la funzionalità che si basano su misurazioni della forza.
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Anticipato)
30
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Victoria
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Parkville, Victoria, Australia, 3052
- Royal Children's Hospital
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Milano, Italia, 20162
- Centro Clinico NeMO
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20010
- Children's National Medical Center
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Missouri
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St. Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
- Washington University - St. Louis
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North Carolina
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Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28207
- Carolinas Medical Center
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 6 anni a 18 anni (Bambino, Adulto)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Maschio
Metodo di campionamento
Campione di probabilità
Popolazione di studio
I partecipanti saranno selezionati dalle cliniche neuromuscolari dell'istituzione CINRG partecipante.
Descrizione
I partecipanti devono soddisfare i seguenti criteri:
- Diagnosi clinica e molecolare confermata di DMD
- 6-18 anni
- Capacità di seguire le istruzioni in 2 fasi
- Capacità di trasferirsi da e verso il tappetino della sedia a rotelle con assistenza moderata definita come assistenza non superiore al 75%.
- Per i partecipanti è richiesto il consenso informato firmato dei genitori o tutori legali. Potrebbe essere richiesto anche il consenso dei bambini di età compresa tra 7 e 18 anni.
Criteri di esclusione:
I partecipanti devono confermare:
- Nessuna procedura chirurgica è stata eseguita ≤ 8 settimane prima delle procedure dello studio.
- Non si sono verificate lesioni muscoloscheletriche ≤ 8 settimane prima delle procedure dello studio.
- Valutazione dello sperimentatore secondo cui il paziente o il genitore/tutore legale non sono disposti o in grado di rispettare le procedure dello studio.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Caso-Crossover
- Prospettive temporali: Prospettiva
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Confronta l'affidabilità inter e intra valutatore di HHM e CQMS misurando la forza dei flessori/estensori del gomito e del ginocchio nei bambini di età compresa tra 6 e 18 anni con diagnosi di DMD testata da valutatori clinici esperti sia in HHM che in CQMS.
Lasso di tempo: visita di due giorni
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I gruppi muscolari saranno testati in un ordine standardizzato 1.
Estensione del ginocchio 2. Flessione del ginocchio 3. Flessione del gomito 4. Estensione del gomito con sequenza di tutti i test seguendo uno schema da destra a sinistra.
Ciò ridurrà la distorsione della valutazione e l'impatto dell'affaticamento muscolare per gruppo muscolare.
I partecipanti allo studio sono randomizzati a due diverse sequenze di quattro valutazioni, una sequenza eseguita in un giorno di test (Visita 1) e un'altra in un giorno di test diverso (Visita 2).
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visita di due giorni
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Tina T Duong, MPT, Children's National Research Institute
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 gennaio 2010
Completamento primario (Effettivo)
1 giugno 2010
Completamento dello studio (Effettivo)
1 agosto 2010
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
17 maggio 2010
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
17 maggio 2010
Primo Inserito (Stima)
18 maggio 2010
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
11 gennaio 2013
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
10 gennaio 2013
Ultimo verificato
1 gennaio 2013
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- CNMC0609
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