RAD001 i feokromocytom eller ikke-fungerende karsinoid (PheoCarcRAD001)

Inklusjonskriterier:

• 1. Histologisk eller cytologisk bekreftet feokromocytom eller ekstraadrenalt paragangliom eller karsinoid
• 2. Lokal, lokalt avansert eller metastatisk sykdom dokumentert å ha vist progresjon på en skanning (CT, MR, MIBI-skanning) tatt 2 til 12 måneder før baseline sammenlignet med en tidligere skanning tatt på noe tidligere tidspunkt. Progresjon skal dokumenteres etter RECIST kriterier.
• 3. Sykdom som ikke er mottakelig for kirurgi, stråling eller kombinert modalitetsterapi med kurativ hensikt.
• 4. Tilstedeværelse av minst én målbar mållesjon for videre evaluering i henhold til RECIST-kriterier
• 5. 18 år eller eldre
• 6. ECOG-ytelsesstatus 0, 1
• 7. Tidligere behandling med kjemoterapi, loko-regional terapi (f.eks. kjemoembolisering) er tillatt forutsatt at toksisiteten har gått over til ≤grad 1 ved studiestart og at siste behandling var minst 4 uker før baselinevurdering.
• 8. Tilstrekkelig organfunksjon
• 9. En pasient med vilje til å overholde studieprotokollen i løpet av studieperioden og i stand til å overholde den
• 10. En pasient som signerte det informerte samtykket før deltagelse i studien og som forstår at han/hun har rett til å trekke seg fra deltakelse i studien når som helst uten noen ulemper.

Ekskluderingskriterier:

• 1. En pasient uten målbar sykdom
• 2. Tidligere kjemoterapi, strålebehandling eller kirurgi innen 4 uker før studiestart unntatt palliativ strålebehandling mot ikke-mållesjoner (innen 2 uker før studiestart)
• 3. En pasient med fungerende karsinoid
• 4. En pasient med tidligere aktiv eller passiv immunterapi
• 5. En pasient med intestinal obstruksjon eller forestående obstruksjon, nylig aktiv øvre GI-blødning
• 6. En gravid eller ammende pasient
• 7. En pasient i fertil alder uten å ha blitt testet for graviditet ved baseline eller som har blitt testet for positiv. (En postmenopausal kvinne med amenoréperiode på minst 12 måneder eller lenger anses å ha ikke-fertil potensial)
• 8. En mann eller kvinne i fertil alder som ikke er villig til å bruke et prevensjonsmiddel under studien
• 9. En pasient med en historie med en annen ondartet sykdom i løpet av de siste 5 årene, bortsett fra kurativt behandlet basalcellekarsinom i hud og livmorhalskreft in situ.
• 10. En pasient med historie med ukontrollerte anfall, forstyrrelser i sentralnervesystemet eller psykiatriske lidelser som anses som klinisk signifikante av etterforskeren som vil hindre forståelsen av informert samtykke eller som kan anses å forstyrre etterlevelsen av administreringen av studiemedisinene.
• 11. En pasient med klinisk signifikant hjertesykdom (f.eks. kongestiv hjertesvikt, symptomatiske koronarsykdommer, hjertearytmi osv.) eller hjerteinfarkt i løpet av de siste 12 månedene.
• 12. Pågående hjertearytmi av grad ≥2, atrieflimmer av en hvilken som helst grad, eller QTc-intervall >450 msek for menn eller >470 msek for kvinner.
• 1. 3. En pasient med interstitiell lungebetennelse eller diffus symptomatisk fibrose i lungene
• 14. En pasient med perifer nevropati av grad 1 av NCI CTC, forårsaket av andre faktorer (f. alkohol, diabetes osv.). Hvis fravær av dype senereflekser er den eneste nevrologiske lidelsen, gjelder ikke denne tilstanden eksklusjonskriteriene.
• 15. En pasient med organtransplantasjon som krever immunsuppressiv terapi