RAD001 i fæokromocytom eller ikke-fungerende carcinoid (PheoCarcRAD001)

Inklusionskriterier:

• 1. Histologisk eller cytologisk bekræftet fæokromocytom eller ekstra-adrenalt paragangliom eller carcinoid
• 2. Lokal, lokalt fremskreden eller metastatisk sygdom, der er dokumenteret som at have vist progression på en scanning (CT, MR, MIBI-skanning) taget 2 til 12 måneder før baseline sammenlignet med en tidligere scanning taget på noget tidligere tidspunkt. Progression skal dokumenteres efter RECIST kriterier.
• 3. Sygdom, der ikke er modtagelig for kirurgi, stråling eller kombineret modalitetsterapi med helbredende hensigt.
• 4. Tilstedeværelse af mindst én målbar mållæsion til yderligere evaluering i henhold til RECIST-kriterier
• 5. 18 år eller ældre
• 6. ECOG-ydeevnestatus 0, 1
• 7. Tidligere behandling med kemoterapi, loko-regional terapi (f.eks. kemoembolisering) er tilladt, forudsat at toksiciteten er forsvundet til ≤grad 1 ved studiestart, og at sidste behandling var mindst 4 uger før baseline vurdering.
• 8. Tilstrækkelig organfunktion
• 9. En patient med vilje til at overholde undersøgelsesprotokollen i undersøgelsesperioden og i stand til at overholde den
• 10. En patient, der har underskrevet det informerede samtykke forud for deltagelse i undersøgelsen, og som forstår, at han/hun har ret til at trække sig fra deltagelse i undersøgelsen til enhver tid uden nogen ulemper.

Ekskluderingskriterier:

• 1. En patient uden nogen målbar sygdom
• 2. Forudgående kemoterapi, strålebehandling eller operation inden for 4 uger før studiestart undtagen palliativ strålebehandling til ikke-mållæsioner (inden for 2 uger før studiestart)
• 3. En patient med fungerende carcinoid
• 4. En patient med tidligere aktiv eller passiv immunterapi
• 5. En patient med intestinal obstruktion eller forestående obstruktion, nylig aktiv øvre GI-blødning
• 6. En gravid eller ammende patient
• 7. En patient i den fødedygtige alder uden at være blevet testet for graviditet ved baseline eller med at blive testet for positiv. (En postmenopausal kvinde med amenoré-perioden på mindst 12 måneder eller længere anses for at have ikke-fertilitet)
• 8. En mand eller kvinde i den fødedygtige alder, som ikke er villig til at bruge prævention under undersøgelsen
• 9. En patient med en anamnese med en anden malign sygdom inden for de seneste 5 år, undtagen kurativt behandlet basalcellekarcinom i hud og cervikal carcinom in situ.
• 10. En patient med anamnese med ukontrollerede anfald, lidelser i centralnervesystemet eller psykiatriske lidelser, der anses for klinisk signifikante af investigator, som ville forhindre forståelsen af ​​informeret samtykke, eller som kan anses for at forstyrre overholdelsen af ​​administrationen af ​​undersøgelsesmedicinen.
• 11. En patient med klinisk signifikant hjertesygdom (f. kongestiv hjertesvigt, symptomatiske koronarsygdomme, hjertearytmi osv.) eller myokardieinfarkt inden for de seneste 12 måneder.
• 12. Vedvarende hjertearytmi af grad ≥2, atrieflimren af ​​enhver grad eller QTc-interval >450msec for mænd eller >470msec for kvinder.
• 13. En patient med interstitiel lungebetændelse eller diffus symptomatisk fibrose i lungerne
• 14. En patient med perifer neuropati af grad 1 af NCI CTC, forårsaget af andre faktorer (f. alkohol, diabetes osv.). Hvis fraværet af dybe senereflekser er den eneste neurologiske lidelse, gælder denne tilstand ikke for eksklusionskriterierne.
• 15. En patient med organtransplantation, der kræver immunsuppressiv behandling