- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT01159067
Deferasirox for behandling av pasienter som har gjennomgått allogen stamcelletransplantasjon og har jernoverskudd
Deferasirox-behandling og labilt plasmajern i jernoverbelastede pasienter som har gjennomgått allogen hematopoietisk stamcelletransplantasjon
RASIONAL: Lavdose deferasirox kan være trygt og effektivt i behandling av pasienter som har gjennomgått hematopoetisk stamcelletransplantasjon og har jernoverskudd.
FORMÅL: Denne kliniske pilotstudien studerer sikkerheten og toleransen til deferasirox hos mottakere av hematopoetiske stamcelletransplantasjoner som har jernoverskudd. Effekt av lavdose deferasirox på labilt plasmajern er også undersøkt.
Studieoversikt
Status
Forhold
- Primær myelofibrose
- Stage I Myelom
- Stadium II multippelt myelom
- Stadium III multippelt myelom
- Overbelastning av jern
- Kronisk myelomonocytisk leukemi
- Tilbakevendende akutt myeloid leukemi hos voksne
- Ekstranodal marginalsone B-celle lymfom av slimhinne-assosiert lymfoid vev
- Nodal Marginal Zone B-celle lymfom
- Tilbakevendende voksen Burkitt lymfom
- Tilbakevendende voksent diffust storcellet lymfom
- Tilbakevendende voksent diffust blandet celle lymfom
- Tilbakevendende voksent diffust småcellet lymfom
- Tilbakevendende voksent immunoblastisk storcellet lymfom
- Tilbakevendende voksen lymfatisk lymfom
- Tilbakevendende grad 1 follikulært lymfom
- Tilbakevendende grad 2 follikulært lymfom
- Tilbakevendende grad 3 follikulært lymfom
- Tilbakevendende mantelcellelymfom
- Tilbakevendende marginalsone lymfom
- Marginal sone lymfom i milten
- Akutt myeloid leukemi hos voksne med 11q23 (MLL) abnormiteter
- Akutt myeloid leukemi hos voksne med Del(5q)
- Akutt myeloid leukemi for voksne med Inv(16)(p13;q22)
- Akutt myeloid leukemi hos voksne med t(16;16)(p13;q22)
- Akutt myeloid leukemi hos voksne med t(8;21)(q22;q22)
- Sekundær akutt myeloid leukemi
- Akutt myeloid leukemi hos voksne i remisjon
- Akselerert fase kronisk myelogen leukemi
- Voksen akutt lymfoblastisk leukemi i remisjon
- Kronisk fase Kronisk myelogen leukemi
- Tidligere behandlede myelodysplastiske syndromer
- Tilbakevendende akutt lymfatisk leukemi hos voksne
- Tilbakevendende voksent Hodgkin-lymfom
- Tilbakevendende kutant T-celle non-Hodgkin lymfom
- Tilbakevendende Mycosis Fungoides/Sezary Syndrome
- Tilbakevendende lite lymfatisk lymfom
- Tilbakevendende kronisk myelogen leukemi
- Sekundære myelodysplastiske syndromer
- Refraktær kronisk lymfatisk leukemi
- Stadium III voksen Burkitt lymfom
- Stadium III Voksen diffust storcellet lymfom
- Stadium III Voksen diffust blandet celle lymfom
- Stadium III Voksen diffust småcellet lymfom
- Stadium III voksen Hodgkin lymfom
- Fase III grad 1 follikulært lymfom
- Stadium III grad 2 follikulært lymfom
- Stadium III grad 3 follikulært lymfom
- Stage III mantelcellelymfom
- Stage III Marginal Zone Lymfom
- Stage III lite lymfatisk lymfom
- Stadium IV Voksen Burkitt lymfom
- Stadium IV Voksen diffust storcellet lymfom
- Stadium IV Voksen diffust blandet celle lymfom
- Stadium IV Diffust småcellet lymfom for voksne
- Stadium IV voksen Hodgkin lymfom
- Stadium IV grad 1 follikulært lymfom
- Stadium IV grad 2 follikulært lymfom
- Stadium IV grad 3 follikulært lymfom
- Stage IV mantelcellelymfom
- Stage IV Marginal Zone Lymfom
- Stage IV lite lymfatisk lymfom
- Tilbakevendende nevroblastom
- Stage IV brystkreft
- Stadium IV Ovarieepitelkreft
- Stadium IIIA Brystkreft
- Stadium IIIB Brystkreft
- Kronisk nøytrofil leukemi
- Stadium IIIC Brystkreft
- Akutt myeloid leukemi hos voksne med t(15;17)(q22;q12)
- Tilbakevendende ovarieepitelkreft
- Ildfast hårcelleleukemi
- Myelodysplastisk/myeloproliferativ neoplasma, ikke klassifiserbar
- Disseminert nevroblastom
- Tilbakevendende kimcelletumor i eggstokkene
- Stadium II Ovarieepitelkreft
- Stadium III Ovarieepitelkreft
- Stadium IV Voksen immunoblastisk storcellet lymfom
- Stadium IV Voksen lymfoblastisk lymfom
- Ikke-sammenhengende stadium II voksen lymfoblastisk lymfom
- Stage III voksen lymfatisk lymfom
- Ikke-sammenhengende stadium II grad 1 follikulært lymfom
- Ikke-sammenhengende stadium II grad 2 follikulært lymfom
- Ikke-sammenhengende stadium II mantelcellelymfom
- Ikke-sammenhengende Stage II Marginal Zone Lymfom
- Ikke-sammenhengende Stage II Lite lymfatisk lymfom
- Stadium III Kronisk lymfatisk leukemi
- Stadium IV Kronisk lymfatisk leukemi
- de Novo myelodysplastiske syndromer
- Stadium III voksent immunoblastisk storcellet lymfom
- Blastisk fase kronisk myelogen leukemi
- Tilbakevendende ondartet testikkel-kimcellesvulst
- Stadium III ondartet testikkel-kimcellesvulst
- Kronisk eosinofil leukemi
- Ikke-sammenhengende stadium II voksen Burkitt lymfom
- Ikke-sammenhengende stadium II voksent diffust storcellet lymfom
- Ikke-sammenhengende stadium II voksent diffust blandet celle lymfom
- Ikke-sammenhengende stadium II voksent diffust småcellet lymfom
- Ikke-sammenhengende stadium II voksent immunoblastisk storcellet lymfom
- Ikke-sammenhengende stadium II grad 3 follikulært lymfom
- Atypisk kronisk myeloid leukemi, BCR-ABL negativ
- Dårlig prognose Metastatisk svangerskapstrofoblastisk svulst
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
PRIMÆRE MÅL:
I. For å bestemme labile plasmajernnivåer (LPI) hos jernoverbelastede pasienter etter allogen hematopoietisk stamcelletransplantasjon (HSCT).
II. For å bestemme sikkerhet og tolerabilitet av lavdose deferasirox i post-allogen HSCT-innstilling.
SEKUNDÆRE MÅL:
I. For å bestemme evnen til deferasirox til å undertrykke LPI hos allogene HSCT-pasienter med serumferritin over 1500 ng/ml.
II. For å bestemme prevalensen av forhøyet LPI hos allogene HSCT-mottakere med serumferritin over 1500 ng/ml.
III. For å bestemme evnen til lavdose deferasirox til å senke serumferritin under behandlingsperioden.
IV. For å korrelere LPI med serumferritin hos allogene HSCT-mottakere med serumferritin over 1500 ng/ml.
OVERSIGT: Pasienter får deferasirox med 10 mg/kg én gang daglig i 6 måneder i fravær av uakseptabel toksisitet. Labilt plasmajern vil bli målt ved baseline og i uke 4, 12 og 24. Bivirkninger av deferasirox vil bli registrert.
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
California
-
Duarte, California, Forente stater, 91010
- City of Hope
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Beskrivelse
Inkludering
- Pasienter må ha gjennomgått en matchet relatert donor, matchet urelatert donor eller navlestrengsblod hematopoietisk stamcelletransplantasjon (HSCT) for over 6 måneder siden
- Pasienter som for tiden får behandling med Desferal (desferrioksamin) vil trenge en dag utvasking før den første dosen av studiemedikamentet
- Serumferritin >= 1500 ng/ml ved to anledninger med to ukers mellomrom ved screening; prøver må tas i fravær av samtidig infeksjon
- Normalt C-reaktivt proteinnivå ved screening
- Pasienter må være uavhengige av transfusjon av røde blodlegemer i 2 måneder før registrering
- Seksuelt aktive kvinner må bruke en effektiv prevensjonsmetode, eller må ha gjennomgått klinisk dokumentert total hysterektomi og/eller ooforektomi, eller tubal ligering eller være postmenopausale (definert som amenoré i minst 12 måneder)
- Skriftlig informert samtykke fra pasienten
Utelukkelse
- Kronisk hepatisk GVHD med total serumbilirubin over 2 mg/dL
- Kjent overfølsomhet for deferasirox
- Serumkreatinin over den øvre normalgrensen
- AST eller ALT > 200 U/L under screening
- Klinisk eller laboratoriebevis for aktiv hepatitt B eller hepatitt C (HBsAg i fravær av HBsAb ELLER HCV Ab-positiv med HCV RNA-positiv og ALT over normalområdet)
- Anamnese med HIV-positive testresultat (ELISA eller Western blot)
- Historie om narkotika- eller alkoholmisbruk innen 12 måneder før påmelding
- ECOG-ytelsesstatus > 2
- Pasienter med diagnose eller historie med klinisk relevant okulær toksisitet relatert til jernkelering
- Systemiske sykdommer (kardiovaskulær, nyre, lever, etc.) som ville forhindre studiebehandling
- Graviditet (som dokumentert i obligatorisk screening laboratorietest) eller amming
- Pasienter som har mottatt behandling med systemisk undersøkelseslegemiddel i løpet av de siste 4 ukene eller aktuell undersøkelseslegemiddel i løpet av de siste 7 dagene eller planlegger å motta andre undersøkelsesmedisiner mens de deltok i studien
- Annen kirurgisk eller medisinsk tilstand som i betydelig grad kan endre absorpsjon, distribusjon, metabolisme eller utskillelse av studiemedisin
- Historie om manglende overholdelse av medisinske regimer eller pasienter som anses som potensielt upålitelige og/eller ikke samarbeidsvillige
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: STØTTENDE OMSORG
- Tildeling: NA
- Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
- Masking: INGEN
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
---|---|
EKSPERIMENTELL: Arm I
Pasienter får oral deferasirox én gang daglig i opptil 6 måneder i fravær av uakseptabel toksisitet.
|
Gis muntlig
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
---|---|
Antall pasienter med forhøyet labilt plasmajern (LPI) over terskelen (0,5 umol/l)
Tidsramme: Ved baseline
|
Ved baseline
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Antall pasienter med LPI under 0,5 umol/l etter behandling
Tidsramme: Vurderes gjennom 6 måneder fra behandlingsstart
|
Hos pasienter med LPI-verdier over terskel 0,5 umol/L ved baseline, hadde antall pasienter LPI undertrykt under denne verdien etter behandling.
Måling av LPI gjøres på plasmaprøver.
|
Vurderes gjennom 6 måneder fra behandlingsstart
|
Antall pasienter med serumferritinnivå lavere enn 1500 ng/ml etter behandling
Tidsramme: Vurderes gjennom 6 måneder fra behandlingsstart
|
Antall pasienter hvis serumferritinnivåer er lavere enn 1500 ng/ml ved to påfølgende studiebesøk.
Serumferritinnivåer måles ved screening (baseline), uke 4, 8, 12, 16, 20, 24 og slutten av studien.
|
Vurderes gjennom 6 måneder fra behandlingsstart
|
Korrelasjon av LPI med serumferritin
Tidsramme: Vurderes gjennom 6 måneder fra behandlingsstart
|
Både LPI- og serumferritinnivåer måles ved screening (baseline), uke 4, 12, 24 og slutten av studien.
Korrelasjonen mellom nivåene av LPI og serumferritin ved screening, uke 4, 12, 24 og slutten av studien vil bli undersøkt og plottet.
|
Vurderes gjennom 6 måneder fra behandlingsstart
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Vinod Pullarkat, MD, City of Hope Medical Center
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart
Primær fullføring (FAKTISKE)
Studiet fullført (FAKTISKE)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (ANSLAG)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Patologiske prosesser
- Kardiovaskulære sykdommer
- Vaskulære sykdommer
- Metabolske sykdommer
- Hudsykdommer
- Virussykdommer
- Infeksjoner
- Sykdommer i immunsystemet
- Neoplasmer etter histologisk type
- Neoplasmer
- Lymfoproliferative lidelser
- Lymfesykdommer
- Immunproliferative lidelser
- Urogenitale neoplasmer
- Neoplasmer etter nettsted
- Karsinom
- Neoplasmer, kjertel og epitel
- Genitale neoplasmer, kvinnelige
- Sykdommer i det endokrine systemet
- Sykdomsattributter
- Sykdom
- Sykdommer i eggstokkene
- Adnexal sykdommer
- Gonadal lidelser
- Benmargssykdommer
- Hematologiske sykdommer
- Neoplasmer i endokrine kjertel
- Genitale neoplasmer, hanner
- Testikkelsykdommer
- Bryst sykdommer
- Hemoragiske lidelser
- Neoplasmer, Neuroepithelial
- Nevroektodermale svulster
- Neoplasmer, nervevev
- Hemostatiske lidelser
- Paraproteinemier
- Blodproteinforstyrrelser
- DNA-virusinfeksjoner
- Bakterielle infeksjoner og mykoser
- Forstyrrelser i jernmetabolisme
- Neoplastiske prosesser
- Tumorvirusinfeksjoner
- Graviditetskomplikasjoner
- Forstadier til kreft
- Leukocyttforstyrrelser
- Epstein-Barr-virusinfeksjoner
- Herpesviridae-infeksjoner
- Leukemi, B-celle
- Neuroektodermale svulster, primitive
- Eosinofili
- Neoplasmer i eggstokkene
- Celletransformasjon, neoplastisk
- Karsinogenese
- Graviditetskomplikasjoner, neoplastiske
- Neuroektodermale svulster, primitive, perifere
- Lymfom
- Lymfom, follikulær
- Lymfom, B-celle
- Lymfom, stor B-celle, diffus
- Syndrom
- Myelodysplastiske syndromer
- Neoplasmer, kjønnsceller og embryonale
- Testikkelneoplasmer
- Brystneoplasmer
- Primær myelofibrose
- Multippelt myelom
- Neoplasmer, plasmacelle
- Leukemi
- Leukemi, myeloid
- Leukemi, Myeloid, Akutt
- Neoplasma Metastase
- Hodgkins sykdom
- Tilbakefall
- Lymfom, Non-Hodgkin
- Overbelastning av jern
- Preleukemi
- Leukemi, myelomonocytisk, kronisk
- Leukemi, myelomonocytisk, juvenil
- Mykoser
- Burkitt lymfom
- Lymfom, mantelcelle
- Lymfom, B-celle, Marginal sone
- Forløpercelle lymfoblastisk leukemi-lymfom
- Lymfom, storcellet, immunoblastisk
- Plasmablastisk lymfom
- Leukemi, lymfatisk, kronisk, B-celle
- Leukemi, lymfoid
- Karsinom, ovarieepitel
- Hypereosinofilt syndrom
- Lymfom, T-celle
- Leukemi, myelogen, kronisk, BCR-ABL positiv
- Leukemi, Myeloid, Kronisk fase
- Blast krise
- Trofoblastiske neoplasmer
- Nevroblastom
- Lymfom, T-celle, kutan
- Mycosis Fungoides
- Sezary syndrom
- Leukemi, Myeloid, Akselerert fase
- Myeloproliferative lidelser
- Myelodysplastiske-myeloproliferative sykdommer
- Leukemi, hårcelle
- Leukemi, Myeloid, Kronisk, Atypisk, BCR-ABL negativ
- Leukemi, nøytrofil, kronisk
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Chelaterende midler
- Sekvesteringsagenter
- Jernchelateringsmidler
- Deferasirox
Andre studie-ID-numre
- 09187
- NCI-2010-01428
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på Primær myelofibrose
-
NORCE Norwegian Research Centre ASNorwegian Labour and Welfare AdministrationFullførtAll International Classification of Primary Care 2 DiagnosesNorge
-
University of CincinnatiFullførtFibromyalgi | Juvenil Primary Fibromyalgia Syndrome (JPFS)Forente stater
-
CelgeneRekrutteringPrimær myelofibrose | Myeloproliferative lidelser | Anemi | Myelofibrose | Post-polycytemi Vera MyelofibrosisFrankrike, Belgia, Østerrike, Spania, Australia, Canada, Japan, Forente stater, Korea, Republikken, Israel, Italia, Kina, Tsjekkia, Tyskland, Hellas, Irland, Polen, Storbritannia, Romania, Hong Kong, Ungarn, Colombia, Den russiske føderasjonen og mer
-
Sierra Oncology LLC - a GSK companyFullførtPrimær myelofibrose | Polycytemi Vera | Essensiell trombocytemi | Post-polycytemi Vera Myelofibrosis | Post-essensiell trombocytemi myelofibroseForente stater, Frankrike, Canada, Tyskland, Australia
-
Sierra Oncology, Inc.FullførtPrimær myelofibrose | Post-polycytemi Vera Myelofibrosis | Post-essensiell trombocytemi myelofibroseForente stater, Canada, Australia
-
Incyte CorporationFullførtPrimær myelofibrose | Post-polycytemi Vera Myelofibrosis | Post-essensiell trombocytemi myelofibroseForente stater
-
Bristol-Myers SquibbRekrutteringPrimær myelofibrose | Post-polycytemi Vera Myelofibrosis | Post-essensiell trombocytemi myelofibroseKorea, Republikken
-
Gruppo Italiano Malattie EMatologiche dell'AdultoRekrutteringPrimær myelofibrose | Post-polycytemi Vera Myelofibrosis | Post-essensiell trombocytemi myelofibroseItalia
-
NS Pharma, Inc.Nippon Shinyaku Co., Ltd.RekrutteringPrimær myelofibrose | Post-polycytemi Vera Myelofibrosis | Post-essensiell trombocytemi myelofibroseForente stater, Korea, Republikken, Malaysia, Italia, Tyskland, Polen, Thailand, Storbritannia, Tyrkia
-
CelgeneImpact Biomedicines, Inc., a wholly owned subsidiary of Celgene CorporationFullførtPrimær myelofibrose | Myelofibrose | Post-polycytemi Vera Myelofibrosis | Post-essensiell trombocytemi myelofibroseForente stater, Canada
Kliniske studier på deferasirox
-
Novartis PharmaceuticalsFullførtTransfusjonsavhengig anemiEgypt, Ungarn, Tyrkia, Bulgaria, Italia, Forente stater, Belgia, Frankrike, Den russiske føderasjonen, Filippinene, Malaysia, India, Oman, Panama, Libanon, Thailand, Tunisia
-
Novartis PharmaceuticalsFullførtIkke-transfusjonsavhengig thalassemi | Transfusjonsavhengig thalassemiEgypt, Tyrkia, Thailand, Libanon, Marokko, Saudi-Arabia, Vietnam
-
DisperSol Technologies, LLCFullførtMajor ThalassemiaThailand, Forente stater
-
Novartis PharmaceuticalsTilbaketrukketThalassemi (transfusjonsdelendent)
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisAssociation pour l'Etude des Fonctions Digestives (AEFD)UkjentPorphyria Cutanea TardaFrankrike
-
NovartisFullførtBeta-thalassemi | HemosideroseEgypt, Libanon, Oman, Saudi-Arabia, Den syriske arabiske republikk
-
Novartis PharmaceuticalsFullførtLav og Int 1-risiko myelodysplastisk syndromTyskland, Canada, Korea, Republikken, Sverige, Spania, Kina, Argentina, Italia, Storbritannia, Algerie
-
Novartis PharmaceuticalsFullførtIkke-transfusjonsavhengig thalassemiThailand, Tyrkia, Italia, Hellas, Kina, Storbritannia, Libanon, Tunisia
-
Novartis PharmaceuticalsFullførtMyelodysplastiske syndromer | Transfusjonsavhengig jernoverbelastningTyskland
-
NovartisFullførtMyelodysplastiske syndromer | Hemoglobinopatier | Diamond-Blackfan anemi | Transfusjonal jernoverbelastning | Annen arvelig eller ervervet anemi | MPD syndrom | Andre sjeldne anemierAustralia