Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Deferasirox para el tratamiento de pacientes que se han sometido a un trasplante alogénico de células madre y tienen sobrecarga de hierro

7 de junio de 2019 actualizado por: City of Hope Medical Center

Tratamiento con deferasirox y hierro plasmático lábil en pacientes con sobrecarga de hierro que se han sometido a un trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas

FUNDAMENTO: Las dosis bajas de deferasirox pueden ser seguras y eficaces en el tratamiento de pacientes que se han sometido a un trasplante de células madre hematopoyéticas y tienen sobrecarga de hierro.

PROPÓSITO: Este ensayo clínico piloto estudia la seguridad y tolerabilidad del deferasirox en receptores de trasplantes de células madre hematopoyéticas que tienen sobrecarga de hierro. También se examina el efecto de dosis bajas de deferasirox sobre el hierro plasmático lábil.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

OBJETIVOS PRINCIPALES:

I. Determinar los niveles de hierro plasmático lábil (LPI) en pacientes con sobrecarga de hierro después de un trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas (TPH).

II. Determinar la seguridad y la tolerabilidad de las dosis bajas de deferasirox en el contexto del HSCT posalogénico.

OBJETIVOS SECUNDARIOS:

I. Determinar la capacidad del deferasirox para suprimir la LPI en pacientes con HSCT alogénico con ferritina sérica superior a 1500 ng/ml.

II. Determinar la prevalencia de LPI elevado en receptores de HSCT alogénico con ferritina sérica superior a 1500 ng/ml.

tercero Determinar la capacidad de dosis bajas de deferasirox para reducir la ferritina sérica durante el período de tratamiento.

IV. Correlacionar LPI con ferritina sérica en receptores de HSCT alogénico con ferritina sérica superior a 1500 ng/ml.

ESQUEMA: Los pacientes reciben deferasirox a 10 mg/kg una vez al día durante 6 meses en ausencia de toxicidad inaceptable. El hierro plasmático lábil se medirá al inicio del estudio y en las semanas 4, 12 y 24. Se registrarán los efectos secundarios del deferasirox.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

1

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

    • California
      • Duarte, California, Estados Unidos, 91010
        • City of Hope

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (ADULTO, MAYOR_ADULTO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Inclusión

  • Los pacientes deben haberse sometido a un trasplante de células madre hematopoyéticas (HSCT, por sus siglas en inglés) de un donante emparentado compatible, un donante no emparentado compatible o sangre del cordón umbilical hace más de 6 meses
  • Los pacientes que actualmente reciben tratamiento con Desferal (desferrioxamina) requerirán un día de lavado antes de la primera dosis del fármaco del estudio.
  • Ferritina sérica >= 1500 ng/ml en dos ocasiones con dos semanas de diferencia en la selección; las muestras deben obtenerse en ausencia de infección concomitante
  • Nivel normal de proteína C reactiva en la selección
  • Los pacientes deben ser independientes de la transfusión de glóbulos rojos durante 2 meses antes de la inscripción
  • Las mujeres sexualmente activas deben usar un método anticonceptivo eficaz, o deben haberse sometido a histerectomía total u ovariectomía total documentada clínicamente, o ligadura de trompas o ser posmenopáusicas (definidas como amenorrea durante al menos 12 meses)
  • Consentimiento informado por escrito por parte del paciente.

Exclusión

  • EICH hepática crónica con bilirrubina sérica total superior a 2 mg/dl
  • Hipersensibilidad conocida al deferasirox
  • Creatinina sérica por encima del límite superior de la normalidad
  • AST o ALT > 200 U/L durante la selección
  • Evidencia clínica o de laboratorio de hepatitis B o hepatitis C activa (HBsAg en ausencia de HBsAb O HCV Ab positivo con HCV RNA positivo y ALT por encima del rango normal)
  • Historial de resultado de prueba VIH positivo (ELISA o Western blot)
  • Historial de abuso de drogas o alcohol dentro de los 12 meses anteriores a la inscripción
  • Estado de rendimiento ECOG > 2
  • Pacientes con diagnóstico o antecedentes de toxicidad ocular clínicamente relevante relacionada con la quelación del hierro
  • Enfermedades sistémicas (cardiovasculares, renales, hepáticas, etc.) que impedirían el tratamiento del estudio
  • Embarazo (según lo documentado en la prueba de laboratorio de detección requerida) o lactancia
  • Pacientes que recibieron tratamiento con un fármaco en investigación sistémico en las últimas 4 semanas o un fármaco en investigación tópico en los últimos 7 días o que planean recibir otros fármacos en investigación mientras participan en el estudio
  • Otra afección quirúrgica o médica que podría alterar significativamente la absorción, distribución, metabolismo o excreción del fármaco del estudio
  • Antecedentes de incumplimiento de los regímenes médicos o pacientes que se consideran potencialmente poco confiables y/o no cooperadores

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: CUIDADOS DE APOYO
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
  • Enmascaramiento: NINGUNO

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
EXPERIMENTAL: Brazo yo
Los pacientes reciben deferasirox oral una vez al día durante un máximo de 6 meses en ausencia de toxicidad inaceptable.
Administrado oralmente
Otros nombres:
  • Exjade
  • ICL670

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Número de pacientes con hierro plasmático lábil elevado (LPI) por encima del umbral (0,5 umol/L)
Periodo de tiempo: En la línea de base
En la línea de base

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de pacientes con LPI por debajo de 0,5 umol/l después del tratamiento
Periodo de tiempo: Evaluado a los 6 meses desde el inicio del tratamiento
En pacientes con valores de LPI por encima del umbral de 0,5 umol/L al inicio del estudio, el número de pacientes tuvo supresión de LPI por debajo de este valor después del tratamiento. La medición de LPI se realiza en muestras de plasma.
Evaluado a los 6 meses desde el inicio del tratamiento
Número de pacientes con un nivel de ferritina sérica inferior a 1500 ng/mL después del tratamiento
Periodo de tiempo: Evaluado a los 6 meses desde el inicio del tratamiento
Número de pacientes cuyos niveles de ferritina sérica son inferiores a 1500 ng/mL en dos visitas de estudio consecutivas. Los niveles de ferritina sérica se miden en la selección (línea de base), las semanas 4, 8, 12, 16, 20, 24 y al final del estudio.
Evaluado a los 6 meses desde el inicio del tratamiento
Correlación de LPI con ferritina sérica
Periodo de tiempo: Evaluado a los 6 meses desde el inicio del tratamiento
Tanto los niveles de LPI como los de ferritina sérica se miden en la selección (línea de base), las semanas 4, 12, 24 y al final del estudio. Se examinará y graficará la correlación entre los niveles de LPI y Ferritina sérica en la selección, semana 4, 12, 24 y al final del estudio.
Evaluado a los 6 meses desde el inicio del tratamiento

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Investigadores

  • Investigador principal: Vinod Pullarkat, MD, City of Hope Medical Center

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de julio de 2010

Finalización primaria (ACTUAL)

9 de agosto de 2011

Finalización del estudio (ACTUAL)

9 de agosto de 2011

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

6 de julio de 2010

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

8 de julio de 2010

Publicado por primera vez (ESTIMAR)

9 de julio de 2010

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ACTUAL)

18 de junio de 2019

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

7 de junio de 2019

Última verificación

1 de noviembre de 2017

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 09187
  • NCI-2010-01428

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre deferasirox

3
Suscribir