- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT01159067
Deferasirox per il trattamento di pazienti sottoposti a trapianto di cellule staminali allogeniche e con sovraccarico di ferro
Trattamento con deferasirox e ferro plasmatico labile in pazienti con sovraccarico di ferro sottoposti a trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche
RAZIONALE: basse dosi di deferasirox possono essere sicure ed efficaci nel trattamento di pazienti sottoposti a trapianto di cellule staminali emopoietiche e con sovraccarico di ferro.
SCOPO: Questo studio clinico pilota studia la sicurezza e la tollerabilità del deferasirox nei riceventi di trapianto di cellule staminali ematopoietiche che hanno sovraccarico di ferro. Viene anche esaminato l'effetto di deferasirox a basso dosaggio sul ferro plasmatico labile.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
- Mielofibrosi primaria
- Mieloma multiplo stadio I
- Mieloma multiplo stadio II
- Mieloma multiplo stadio III
- Sovraccarico di ferro
- Leucemia Mielomonocitica Cronica
- Leucemia mieloide acuta ricorrente dell'adulto
- Linfoma a cellule B della zona marginale extranodale del tessuto linfoide associato alla mucosa
- Linfoma a cellule B della zona marginale nodale
- Linfoma di Burkitt adulto ricorrente
- Linfoma diffuso a grandi cellule dell'adulto ricorrente
- Linfoma a cellule miste diffuso ricorrente dell'adulto
- Linfoma diffuso ricorrente a piccole cellule scisse dell'adulto
- Linfoma immunoblastico a grandi cellule dell'adulto ricorrente
- Linfoma linfoblastico ricorrente dell'adulto
- Linfoma follicolare ricorrente di grado 1
- Linfoma follicolare ricorrente di grado 2
- Linfoma follicolare ricorrente di grado 3
- Linfoma Mantellare Ricorrente
- Linfoma ricorrente della zona marginale
- Linfoma splenico della zona marginale
- Leucemia mieloide acuta dell'adulto con anomalie 11q23 (MLL).
- Leucemia mieloide acuta dell'adulto con Del(5q)
- Leucemia mieloide acuta dell'adulto con Inv(16)(p13;q22)
- Leucemia mieloide acuta dell'adulto con t(16;16)(p13;q22)
- Leucemia mieloide acuta dell'adulto con t(8;21)(q22;q22)
- Leucemia mieloide acuta secondaria
- Leucemia mieloide acuta dell'adulto in remissione
- Leucemia mieloide cronica a fase accelerata
- Leucemia linfoblastica acuta dell'adulto in remissione
- Leucemia mieloide cronica in fase cronica
- Sindromi mielodisplastiche precedentemente trattate
- Leucemia linfoblastica acuta ricorrente dell'adulto
- Linfoma di Hodgkin dell'adulto ricorrente
- Linfoma non Hodgkin cutaneo ricorrente a cellule T
- Micosi fungoide ricorrente/Sindrome di Sezary
- Piccolo linfoma linfocitico ricorrente
- Leucemia mieloide cronica recidivante
- Sindromi mielodisplastiche secondarie
- Leucemia linfocitica cronica refrattaria
- Linfoma di Burkitt adulto stadio III
- Linfoma diffuso a grandi cellule dell'adulto di stadio III
- Linfoma diffuso a cellule miste adulto stadio III
- Linfoma diffuso a piccole cellule clivate in stadio III dell'adulto
- Linfoma di Hodgkin adulto stadio III
- Linfoma follicolare di grado 1 di stadio III
- Linfoma follicolare di grado 2 di stadio III
- Linfoma follicolare di grado 3 di stadio III
- Linfoma mantellare in stadio III
- Linfoma della zona marginale di stadio III
- Linfoma linfocitico piccolo stadio III
- Linfoma di Burkitt adulto stadio IV
- Linfoma diffuso a grandi cellule dell'adulto di stadio IV
- Linfoma diffuso a cellule miste adulto stadio IV
- Linfoma diffuso a piccole cellule clivate dell'adulto di stadio IV
- Linfoma di Hodgkin adulto stadio IV
- Linfoma follicolare di stadio IV grado 1
- Linfoma follicolare di stadio IV grado 2
- Linfoma follicolare di stadio IV grado 3
- Linfoma mantellare in stadio IV
- Linfoma della zona marginale di stadio IV
- Linfoma linfocitico piccolo stadio IV
- Neuroblastoma ricorrente
- Cancro al seno in stadio IV
- Cancro epiteliale ovarico in stadio IV
- Cancro al seno in stadio IIIA
- Cancro al seno in stadio IIIB
- Leucemia neutrofila cronica
- Cancro al seno in stadio IIIC
- Leucemia mieloide acuta dell'adulto con t(15;17)(q22;q12)
- Cancro epiteliale ovarico ricorrente
- Leucemia a cellule capellute refrattaria
- Neoplasia mielodisplastica/mieloproliferativa, non classificabile
- Neuroblastoma disseminato
- Tumore ovarico a cellule germinali ricorrente
- Cancro epiteliale ovarico in stadio II
- Cancro epiteliale ovarico in stadio III
- Linfoma immunoblastico a grandi cellule dell'adulto di stadio IV
- Linfoma linfoblastico adulto stadio IV
- Linfoma linfoblastico adulto stadio II non contiguo
- Linfoma linfoblastico adulto stadio III
- Linfoma follicolare di grado 1 di stadio II non contiguo
- Linfoma follicolare di stadio II di grado 2 non contiguo
- Linfoma mantellare stadio II non contiguo
- Linfoma della zona marginale di stadio II non contiguo
- Piccolo linfoma linfocitico di stadio II non contiguo
- Leucemia linfocitica cronica di stadio III
- Leucemia linfocitica cronica di stadio IV
- Sindromi Mielodisplastiche de Novo
- Linfoma immunoblastico a grandi cellule dell'adulto di stadio III
- Leucemia mieloide cronica in fase blastica
- Tumore a cellule germinali maligno testicolare ricorrente
- Tumore maligno a cellule germinali del testicolo in stadio III
- Leucemia eosinofila cronica
- Linfoma di Burkitt adulto stadio II non contiguo
- Linfoma diffuso a grandi cellule dell'adulto di stadio II non contiguo
- Linfoma diffuso a cellule miste adulto stadio II non contiguo
- Linfoma diffuso a piccole cellule clivate dell'adulto di stadio II non contiguo
- Linfoma immunoblastico a grandi cellule dell'adulto di stadio II non contiguo
- Linfoma follicolare di grado 3 di stadio II non contiguo
- Leucemia mieloide cronica atipica, BCR-ABL negativo
- Prognosi infausta Tumore trofoblastico gestazionale metastatico
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
OBIETTIVI PRIMARI:
I. Determinare i livelli di ferro plasmatico labile (LPI) in pazienti con sovraccarico di ferro dopo trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche (HSCT).
II. Determinare la sicurezza e la tollerabilità del deferasirox a basse dosi nel contesto del trapianto post allogenico.
OBIETTIVI SECONDARI:
I. Determinare la capacità del deferasirox di sopprimere l'LPI nei pazienti con trapianto allogenico con ferritina sierica superiore a 1500 ng/ml.
II. Determinare la prevalenza di LPI elevati nei trapiantati allogenici con ferritina sierica superiore a 1500 ng/ml.
III. Determinare la capacità del deferasirox a basso dosaggio di abbassare la ferritina sierica durante il periodo di trattamento.
IV. Per correlare LPI con ferritina sierica nei trapiantati allogenici con ferritina sierica superiore a 1500 ng/ml.
SCHEMA: I pazienti ricevono deferasirox a 10 mg/kg una volta al giorno per 6 mesi in assenza di tossicità inaccettabile. Il ferro plasmatico labile sarà misurato al basale e alle settimane 4, 12 e 24. Verranno registrati gli effetti collaterali del deferasirox.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
-
-
California
-
Duarte, California, Stati Uniti, 91010
- City of Hope
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Inclusione
- I pazienti devono essere stati sottoposti a trapianto di cellule staminali emopoietiche (HSCT) da donatore compatibile compatibile, donatore non correlato compatibile o sangue del cordone ombelicale oltre 6 mesi fa
- I pazienti attualmente in terapia con Desferal (desferrioxamina) richiederanno un lavaggio di un giorno prima della prima dose del farmaco in studio
- Ferritina sierica >= 1500 ng/mL in due occasioni a distanza di due settimane allo screening; i campioni devono essere ottenuti in assenza di infezione concomitante
- Normale livello di proteina C-reattiva allo screening
- I pazienti devono essere indipendenti dalla trasfusione di globuli rossi per 2 mesi prima dell'arruolamento
- Le donne sessualmente attive devono utilizzare un metodo contraccettivo efficace, o devono essere state sottoposte a isterectomia totale e/o ovariectomia clinicamente documentata, o legatura delle tube o essere in postmenopausa (definita come amenorrea da almeno 12 mesi)
- Consenso informato scritto da parte del paziente
Esclusione
- GVHD epatica cronica con bilirubina totale sierica superiore a 2 mg/dL
- Ipersensibilità nota al deferasirox
- Creatinina sierica sopra il limite superiore della norma
- AST o ALT > 200 U/L durante lo screening
- Evidenza clinica o di laboratorio di epatite B o epatite C attiva (HBsAg in assenza di HBsAb O HCV Ab positivo con HCV RNA positivo e ALT al di sopra del range normale)
- Storia del risultato del test HIV positivo (ELISA o Western blot)
- Storia di abuso di droghe o alcol nei 12 mesi precedenti l'iscrizione
- Stato delle prestazioni ECOG > 2
- Pazienti con diagnosi o anamnesi di tossicità oculare clinicamente rilevante correlata alla chelazione del ferro
- Malattie sistemiche (cardiovascolari, renali, epatiche, ecc.) che impedirebbero il trattamento in studio
- Gravidanza (come documentato nel test di laboratorio di screening richiesto) o allattamento
- Pazienti che hanno ricevuto un trattamento con farmaco sperimentale sistemico nelle ultime 4 settimane o farmaco sperimentale topico negli ultimi 7 giorni o stanno pianificando di ricevere altri farmaci sperimentali durante la partecipazione allo studio
- Altre condizioni chirurgiche o mediche che potrebbero alterare in modo significativo l'assorbimento, la distribuzione, il metabolismo o l'escrezione del farmaco oggetto dello studio
- Storia di non conformità a regimi medici o pazienti considerati potenzialmente inaffidabili e/o non collaborativi
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: TERAPIA DI SUPPORTO
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
- Mascheramento: NESSUNO
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
---|---|
SPERIMENTALE: Braccio I
I pazienti ricevono deferasirox orale una volta al giorno per un massimo di 6 mesi in assenza di tossicità inaccettabile.
|
Dato oralmente
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Numero di pazienti con ferro plasmatico labile elevato (LPI) sopra la soglia (0,5 Umol/L)
Lasso di tempo: Alla base
|
Alla base
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
---|---|---|
Numero di pazienti con LPI inferiore a 0,5 Umol/L dopo il trattamento
Lasso di tempo: Valutato a 6 mesi dall'inizio del trattamento
|
Nei pazienti con valori LPI superiori alla soglia di 0,5umol/L al basale, il numero di pazienti con LPI soppresso al di sotto di questo valore dopo il trattamento.
La misurazione dell'LPI viene eseguita su campioni di plasma.
|
Valutato a 6 mesi dall'inizio del trattamento
|
Numero di pazienti con livelli di ferritina sierica inferiori a 1500 ng/mL dopo il trattamento
Lasso di tempo: Valutato a 6 mesi dall'inizio del trattamento
|
Numero di pazienti i cui livelli di ferritina sierica sono inferiori a 1500 ng/mL in due visite di studio consecutive.
I livelli sierici di ferritina sono misurati allo screening (basale), alla settimana 4, 8, 12, 16, 20, 24 e alla fine dello studio.
|
Valutato a 6 mesi dall'inizio del trattamento
|
Correlazione di LPI con ferritina sierica
Lasso di tempo: Valutato a 6 mesi dall'inizio del trattamento
|
Entrambi i livelli di LPI e ferritina sierica sono misurati allo screening (basale), alla settimana 4, 12, 24 e alla fine dello studio.
Verrà esaminata e tracciata la correlazione tra i livelli di LPI e Ferritina sierica allo screening, alla settimana 4, 12, 24 e alla fine dello studio.
|
Valutato a 6 mesi dall'inizio del trattamento
|
Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Vinod Pullarkat, MD, City of Hope Medical Center
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio
Completamento primario (EFFETTIVO)
Completamento dello studio (EFFETTIVO)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (STIMA)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
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- Agenti sequestranti
- Agenti chelanti del ferro
- Deferasirox
Altri numeri di identificazione dello studio
- 09187
- NCI-2010-01428
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