Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Open Label-studie for å evaluere aktiviteten til Imetelstat hos pasienter med essensiell trombocytemi eller polycytemi Vera (ET/PV)

22. desember 2015 oppdatert av: Geron Corporation

En fase II-studie for å evaluere aktiviteten til Imetelstat (GRN163L) hos pasienter med essensiell trombocytemi eller polycytemi Vera som krever cytoreduksjon og har mislyktes eller er intolerante overfor tidligere terapi, eller som nekter standardbehandling

Dette er en fase II åpen studie av enkeltmiddel imetelstat hos pasienter med essensiell trombocytopeni eller med polycytemia vera som har mislyktes eller er intolerante overfor minst én tidligere behandling, eller som nekter standardbehandling.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

For pasienter med ET: For å få et foreløpig estimat av effekten av imetelstat, målt ved beste hematologiske respons innen det første året av behandlingen hos pasienter med ET som har mislyktes eller er intolerante overfor minst én tidligere behandling, eller som har nektet standardbehandling .

For pasienter med PV: For å oppnå et foreløpig estimat av effekten av imetelstat, målt ved vedlikehold av Hct < 45 % hos menn og < 42 % hos kvinner (eller forhåndsspesifisert Hct-tall som er tolerabelt) uten flebotomi eller myelosuppressiv terapi innen første behandlingsår hos pasienter med PV som har sviktet eller er intolerante overfor minst én tidligere behandling, eller som har nektet standardbehandling.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

20

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Duarte, California, Forente stater, 91010
        • City of Hope
    • Florida
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32806
        • MDACC - Orlando
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60637
        • University of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21205
        • Johns Hopkins University - Bunting Blaustein Cancer Research Building
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Forente stater, 29601
        • Saint Francis Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • MD Anderson Cancer Center
  • Sveits
      • Bern, Sveits, CH - 3010
        • Inselspital, University Hospital Bern
  • Tyskland
      • Essen, Tyskland
        • University Hospital of Essen - West German Cancer Center
      • Frankfurt, Tyskland, D-60590
        • Medizinische Klinik II, Abt. Hämatologie und Onkologie - Johann Wolfgang Goethe Universität
      • Heilbronn, Tyskland
        • SLK-Kliniken GmbH
      • Munich, Tyskland, 80331
        • Hematology Oncology Center - Ludwig-Maximilians, University Munich Medical School
      • Regensburg, Tyskland
        • University Hospital Regensburg - Uniklinik Regensburg

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

14 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

ET-spesifikke kriterier

  • Bekreftet diagnose av ET etter WHO-kriterier
  • Pasienter med ET som krever cytoreduksjon som har mislyktes eller er intolerante overfor minst én tidligere behandling, eller som nekter standardbehandling

  • Laboratoriekriterier (innen 14 dager etter første studielegemiddeladministrering):

    • Blodplater > 600 000/μL
    • ANC ≥ 1500/μL
    • Hemoglobin ≥ 10 g/dL

PV-spesifikke kriterier

  • Bekreftet diagnose av PV etter WHO-kriterier

  • Pasienter med PV som krever cytoreduksjon med flebotomi og/eller myelosuppressive midler

    • Pasienter kan ha mislyktes eller er intolerante overfor minst én tidligere behandling, eller nekte standardbehandling
    • For de pasientene som kun får flebotomi, må frekvensen det siste året være minst én flebotomi hver tredje måned.
  • Gjennomgått flebotomi og oppnådde et Hct < 47 % (menn) eller < 45 % (kvinner) (eller forhåndsspesifisert Hct-tall som er tolerabelt) innen 14 dager før start av studiebehandling

  • Seponering av myelosuppressive midler før oppstart av studiebehandling (med mindre godkjent av Geron Medical Monitor for uvanlige omstendigheter)

    • Hydroxyurea eller anagrelid: Seponering 1 dag før oppstart av studiebehandling. Når man vurderer tidspunktet for opphør av denne behandlingen før start av studiebehandling bør det tas hensyn til kravet om flebotomi.
    • INF-α eller pegylert-INF-α: Seponering 4 uker før oppstart av studiebehandling

  • Laboratoriekriterier (innen 14 dager etter første studielegemiddeladministrering):

    • Blodplater > nedre normalgrense (LLN)
    • ANC ≥ 1500/μL

Generelle kriterier (alle pasienter)

  • Villig og i stand til å signere et informert samtykke
  • Mann eller kvinne, 18 år eller eldre
  • ECOG ytelsesstatus 0-2

  • Laboratoriekriterier (innen 14 dager etter første studielegemiddeladministrering):

    • INR (eller PT) og aPTT < 1,5 x øvre normalgrense (ULN)
    • Serumkreatinin ≤ 2 mg/dL
    • Serumbilirubin < 2,0 mg/dL (pasienter med Gilberts syndrom: serumbilirubin < 3 x ULN)
    • AST (SGOT) og ALT (SGPT) ≤ 2,5 x ULN
    • Alkalisk fosfatase < 2,5 x ULN
  • Enhver klinisk signifikant toksisitet fra tidligere kreftbehandlinger og/eller større operasjoner må ha kommet seg til grad 0-1 før oppstart av studiebehandling
  • Kvinner i fertil alder må ha en negativ graviditetstest og godta å bruke effektiv prevensjon under og i minst 12 uker etter siste studiebehandling med imetelstat
  • Mannlige pasienter må godta å bruke effektiv prevensjon for seg selv eller sin partner under og i 12 uker etter siste studiebehandling med imetelstat.

Eksklusjonskriterier

Pasienter som oppfyller noen av følgende kriterier vil bli ekskludert fra screening og studiestart:

  • Kvinner som er gravide eller ammer
  • Tidligere stamcelletransplantasjon
  • Utredningsterapi innen 4 uker før første studielegemiddeladministrasjon

  • Klinisk signifikant kardiovaskulær sykdom eller tilstand, inkludert:

    • Ukontrollert kongestiv hjertesvikt (CHF)
    • Behov for antiarytmisk behandling for en ventrikulær arytmi
    • Klinisk signifikant alvorlig ledningsforstyrrelse etter etterforskerens skjønn
    • Pågående angina pectoris som krever behandling
    • New York Heart Association (NYHA) klasse II, III eller IV kardiovaskulær sykdom (se vedlegg E)
  • Kjent positiv serologi for humant immunsviktvirus (HIV)
  • Alvorlige komorbide medisinske tilstander, inkludert aktiv eller kronisk tilbakevendende blødning, klinisk relevant aktiv infeksjon, cirrhose og kronisk obstruktiv eller kronisk restriktiv lungesykdom etter etterforskerens skjønn
  • Enhver annen alvorlig, akutt eller kronisk medisinsk eller psykiatrisk tilstand, laboratorieavvik eller problemer med å overholde protokollkrav som kan øke risikoen forbundet med studiedeltakelse eller administrering av studiemedikamenter eller kan forstyrre tolkningen av studieresultater og, etter vurdering av etterforskeren, ville gjøre pasienten uegnet for denne studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: imetelstat
Induksjonsdosering på 9,4 mg/kg ukentlig, etterfulgt av periodisk vedlikeholdsdosering.
Legemiddel: Imetelstat

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Hematologisk respons
Tidsramme: Fra tidspunktet for første dose (syklus 1 dag 1) til slutten av studien (12 mnd etter at siste deltaker er dosert)
Primære mål er som følger: ET-pasienter - beste hematologiske respons innen det første behandlingsåret og PV-pasienter - opprettholdelse av Hct < 45 % hos menn og < 42 % hos kvinner (eller forhåndsspesifisert Hct-tall som er tolerabelt) uten flebotomi eller myelosuppressiv behandling innen det første året av behandlingen. Sekundære mål, å bestemme varigheten av hematologisk respons og å bestemme graden av flebotomi som kreves innen det første året av behandlingen.
Fra tidspunktet for første dose (syklus 1 dag 1) til slutten av studien (12 mnd etter at siste deltaker er dosert)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhet og toleranse: Antall pasienter med hematologisk toksisitet, ikke-heme grad 3 og 4 AE og hemoragiske hendelser
Tidsramme: Fra tidspunktet for første dose (syklus 1 dag 1) til slutten av studien (12 måneder etter at siste deltaker er dosert)
Sikkerheten og toleransen til imtelstat vil bli vurdert ut fra forekomsten, arten, beslektet og alvorlighetsgraden av uønskede hendelser, laboratorieavvik og vitale tegn.
Fra tidspunktet for første dose (syklus 1 dag 1) til slutten av studien (12 måneder etter at siste deltaker er dosert)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Geron Corporation

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. desember 2010

Primær fullføring (Faktiske)

1. oktober 2013

Studiet fullført (Faktiske)

1. april 2015

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

11. november 2010

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

16. november 2010

Først lagt ut (Anslag)

18. november 2010

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

26. januar 2016

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

22. desember 2015

Sist bekreftet

1. desember 2015

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CP14B015

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere