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Estudo Aberto para Avaliar a Atividade do Imetelstat em Pacientes com Trombocitemia Essencial ou Policitemia Vera (ET/PV)

22 de dezembro de 2015 atualizado por: Geron Corporation

Um estudo de fase II para avaliar a atividade do Imetelstat (GRN163L) em pacientes com trombocitemia essencial ou policitemia vera que requerem citorredução e falharam ou são intolerantes à terapia anterior ou que recusam a terapia padrão

Este é um estudo aberto de fase II de agente único imetelstat em pacientes com trombocitopenia essencial ou com policitemia vera que falharam ou são intolerantes a pelo menos uma terapia anterior ou que recusam a terapia padrão.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Para pacientes com ET: Para obter uma estimativa preliminar da eficácia do imetelstat, medida pela melhor resposta hematológica no primeiro ano de terapia em pacientes com ET que falharam ou são intolerantes a pelo menos uma terapia anterior ou que recusaram a terapia padrão .

Para pacientes com PV: Para obter uma estimativa preliminar da eficácia do imetelstat, medida pela manutenção de Hct < 45% em homens e < 42% em mulheres (ou contagem de Hct pré-especificada que seja tolerável) sem flebotomia ou terapia mielossupressora dentro do primeiro ano de terapia em pacientes com PV que falharam ou são intolerantes a pelo menos uma terapia anterior ou que recusaram a terapia padrão.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

20

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Essen, Alemanha
        • University Hospital of Essen - West German Cancer Center
      • Frankfurt, Alemanha, D-60590
        • Medizinische Klinik II, Abt. Hämatologie und Onkologie - Johann Wolfgang Goethe Universität
      • Heilbronn, Alemanha
        • SLK-Kliniken GmbH
      • Munich, Alemanha, 80331
        • Hematology Oncology Center - Ludwig-Maximilians, University Munich Medical School
      • Regensburg, Alemanha
        • University Hospital Regensburg - Uniklinik Regensburg
  • Estados Unidos
    • California
      • Duarte, California, Estados Unidos, 91010
        • City of Hope
    • Florida
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32806
        • MDACC - Orlando
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
        • University of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • Johns Hopkins University - Bunting Blaustein Cancer Research Building
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Estados Unidos, 29601
        • Saint Francis Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • MD Anderson Cancer Center
  • Suíça
      • Bern, Suíça, CH - 3010
        • Inselspital, University Hospital Bern

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

14 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

Critérios específicos de ET

  • Diagnóstico confirmado de TE pelos critérios da OMS
  • Pacientes com TE que requerem citorredução que falharam ou são intolerantes a pelo menos uma terapia anterior ou que recusam a terapia padrão

  • Critérios laboratoriais (dentro de 14 dias após a administração do primeiro medicamento do estudo):

    • Plaquetas > 600.000/μL
    • ANC ≥ 1500/μL
    • Hemoglobina ≥ 10 g/dL

Critérios específicos de PV

  • Diagnóstico confirmado de PV pelos critérios da OMS

  • Pacientes com PV que requerem citorredução com flebotomia e/ou agentes mielossupressores

    • Os pacientes podem ter falhado ou serem intolerantes a pelo menos uma terapia anterior, ou recusar a terapia padrão
    • Para os pacientes que recebem apenas flebotomia, a frequência no último ano deve ser de pelo menos uma flebotomia a cada 3 meses.
  • Foi submetido a flebotomia e atingiu um Hct < 47% (homens) ou < 45% (mulheres) (ou contagem de Hct pré-especificada que é tolerável) dentro de 14 dias antes do início do tratamento do estudo

  • Cessação de agentes mielossupressores antes do início do tratamento do estudo (a menos que aprovado pelo Geron Medical Monitor para circunstâncias incomuns)

    • Hidroxiureia ou anagrelida: Cessação 1 dia antes do início do tratamento do estudo. A consideração do momento de cessação desta terapia antes do início do tratamento do estudo deve levar em consideração a necessidade de flebotomia.
    • INF-α ou INF-α peguilado: Cessação 4 semanas antes do início do tratamento do estudo

  • Critérios laboratoriais (dentro de 14 dias após a administração do primeiro medicamento do estudo):

    • Plaquetas > o limite inferior do normal (LLN)
    • ANC ≥ 1500/μL

Critérios Gerais (Todos os Pacientes)

  • Disposto e capaz de assinar um consentimento informado
  • Masculino ou feminino, com idade igual ou superior a 18 anos
  • Status de desempenho ECOG 0-2

  • Critérios laboratoriais (dentro de 14 dias após a administração do primeiro medicamento do estudo):

    • INR (ou PT) e aPTT < 1,5 x o limite superior do normal (LSN)
    • Creatinina sérica ≤ 2 mg/dL
    • Bilirrubina sérica < 2,0 mg/dL (pacientes com síndrome de Gilbert: bilirrubina sérica < 3 x LSN)
    • AST (SGOT) e ALT (SGPT) ≤ 2,5 x LSN
    • Fosfatase alcalina < 2,5 x LSN
  • Qualquer toxicidade clinicamente significativa de tratamentos de câncer anteriores e/ou cirurgia de grande porte deve ter recuperado para Grau 0-1 antes do início do tratamento do estudo
  • Mulheres com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez negativo e concordar em usar controle de natalidade eficaz durante e por pelo menos 12 semanas após o último tratamento do estudo com imetelstat
  • Os pacientes do sexo masculino devem concordar em usar um controle de natalidade eficaz para si ou para sua parceira durante e por 12 semanas após o último tratamento do estudo com imetelstat.

Critério de exclusão

Os pacientes que atenderem a qualquer um dos seguintes critérios serão excluídos da triagem e entrada no estudo:

  • Mulheres que estão grávidas ou amamentando
  • Transplante de células-tronco prévio
  • Terapia experimental dentro de 4 semanas antes da primeira administração do medicamento do estudo

  • Doença ou condição cardiovascular clinicamente significativa, incluindo:

    • Insuficiência cardíaca congestiva (ICC) não controlada
    • Necessidade de terapia antiarrítmica para uma arritmia ventricular
    • Distúrbio de condução grave clinicamente significativo a critério do investigador
    • Angina pectoris em curso que requer terapia
    • Doença cardiovascular Classe II, III ou IV da New York Heart Association (NYHA) (consulte o Apêndice E)
  • Sorologia positiva conhecida para o vírus da imunodeficiência humana (HIV)
  • Condições médicas comórbidas graves, incluindo sangramento ativo ou cronicamente recorrente, infecção ativa clinicamente relevante, cirrose e doença pulmonar obstrutiva crônica ou restritiva crônica, a critério do investigador
  • Qualquer outra condição médica ou psiquiátrica grave, aguda ou crônica, anormalidade laboratorial ou dificuldade em cumprir os requisitos do protocolo que possa aumentar o risco associado à participação no estudo ou à administração do medicamento do estudo ou que possa interferir na interpretação dos resultados do estudo e, a critério do o Investigador, tornaria o paciente inadequado para este estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: imetelstat
Dose de indução de 9,4 mg/kg semanalmente, seguida de dosagem de manutenção intermitente.
Medicamento: Imetelstat

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Resposta Hematológica
Prazo: Desde o momento da primeira dose (ciclo 1 dia 1) até o final do estudo (12 meses após a administração do último participante)
Os objetivos primários são os seguintes: pacientes ET - melhor resposta hematológica no primeiro ano de terapia e pacientes PV - manutenção de Hct < 45% em homens e < 42% em mulheres (ou contagem de Hct pré-especificada que é tolerável) sem flebotomia ou terapia mielossupressora no primeiro ano de terapia. Objetivos secundários, determinar a durabilidade da resposta hematológica e determinar a taxa de flebotomia necessária no primeiro ano de terapia.
Desde o momento da primeira dose (ciclo 1 dia 1) até o final do estudo (12 meses após a administração do último participante)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Segurança e tolerabilidade: número de pacientes com toxicidades hematológicas, EAs não heme de grau 3 e 4 e eventos hemorrágicos
Prazo: Desde o momento da primeira dose (ciclo 1 dia 1) até o final do estudo (12 meses após a administração do último paricipante)
A segurança e tolerabilidade do imtelstat serão avaliadas pela incidência, natureza, parentesco e gravidade dos eventos adversos, anormalidades laboratoriais e sinais vitais.
Desde o momento da primeira dose (ciclo 1 dia 1) até o final do estudo (12 meses após a administração do último paricipante)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Geron Corporation

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de dezembro de 2010

Conclusão Primária (Real)

1 de outubro de 2013

Conclusão do estudo (Real)

1 de abril de 2015

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

11 de novembro de 2010

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

16 de novembro de 2010

Primeira postagem (Estimativa)

18 de novembro de 2010

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

26 de janeiro de 2016

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

22 de dezembro de 2015

Última verificação

1 de dezembro de 2015

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • CP14B015

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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