Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Open-labelonderzoek om de activiteit van Imetelstat te evalueren bij patiënten met essentiële trombocytemie of polycytemie vera (ET/PV)

22 december 2015 bijgewerkt door: Geron Corporation

Een fase II-onderzoek om de activiteit van Imetelstat (GRN163L) te evalueren bij patiënten met essentiële trombocytemie of polycytemie vera die cytoreductie nodig hebben en die faalden of intolerant zijn voor eerdere therapie, of die standaardtherapie weigeren

Dit is een open-label fase II-onderzoek met imetelstat als monotherapie bij patiënten met essentiële trombocytopenie of met polycythaemia vera die hebben gefaald of intolerant zijn voor ten minste één eerdere therapie, of die standaardtherapie weigeren.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Voor patiënten met ET: voor het verkrijgen van een voorlopige schatting van de werkzaamheid van imetelstat, zoals gemeten aan de hand van de beste hematologische respons binnen het eerste jaar van de behandeling bij patiënten met ET die hebben gefaald of intolerant zijn voor ten minste één eerdere therapie, of die standaardtherapie hebben geweigerd .

Voor patiënten met PV: Voor het verkrijgen van een voorlopige schatting van de werkzaamheid van imetelstat, zoals gemeten door handhaving van Hct < 45% bij mannen en < 42% bij vrouwen (of vooraf gespecificeerde Hct-telling die aanvaardbaar is) zonder flebotomie of myelosuppressieve therapie binnen de eerste jaar van de behandeling bij patiënten met PV die hebben gefaald of intolerant zijn voor ten minste één eerdere therapie, of die standaardtherapie hebben geweigerd.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

20

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Duitsland
      • Essen, Duitsland
        • University Hospital of Essen - West German Cancer Center
      • Frankfurt, Duitsland, D-60590
        • Medizinische Klinik II, Abt. Hämatologie und Onkologie - Johann Wolfgang Goethe Universität
      • Heilbronn, Duitsland
        • SLK-Kliniken GmbH
      • Munich, Duitsland, 80331
        • Hematology Oncology Center - Ludwig-Maximilians, University Munich Medical School
      • Regensburg, Duitsland
        • University Hospital Regensburg - Uniklinik Regensburg
  • Verenigde Staten
    • California
      • Duarte, California, Verenigde Staten, 91010
        • City of Hope
    • Florida
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32806
        • MDACC - Orlando
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60637
        • University of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21205
        • Johns Hopkins University - Bunting Blaustein Cancer Research Building
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Verenigde Staten, 29601
        • Saint Francis Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • MD Anderson Cancer Center
  • Zwitserland
      • Bern, Zwitserland, CH - 3010
        • Inselspital, University Hospital Bern

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

14 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

ET-specifieke criteria

  • Bevestigde diagnose van ET volgens WHO-criteria
  • Patiënten met ET die cytoreductie nodig hebben en die hebben gefaald of intolerant zijn voor ten minste één eerdere therapie, of die standaardtherapie weigeren

  • Laboratoriumcriteria (binnen 14 dagen na toediening van het eerste onderzoeksgeneesmiddel):

    • Bloedplaatjes > 600.000/μL
    • ANC ≥ 1500/μL
    • Hemoglobine ≥ 10 g/dl

PV-specifieke criteria

  • Bevestigde diagnose van PV volgens criteria van de WHO

  • Patiënten met PV die cytoreductie met flebotomie en/of myelosuppressieve middelen nodig hebben

    • Patiënten kunnen ten minste één eerdere therapie hebben gefaald of intolerant zijn, of standaardtherapie weigeren
    • Voor patiënten die alleen een aderlating ondergaan, moet de frequentie in het afgelopen jaar ten minste één aderlaten om de 3 maanden zijn.
  • Aderlating ondergaan en een Hct < 47% (mannen) of < 45% (vrouwen) (of vooraf gespecificeerde Hct-telling die aanvaardbaar is) bereikt binnen 14 dagen voorafgaand aan de start van de studiebehandeling

  • Stopzetting van myelosuppressieve middelen voorafgaand aan de start van de studiebehandeling (tenzij goedgekeurd door Geron Medical Monitor voor ongebruikelijke omstandigheden)

    • Hydroxyurea of ​​anagrelide: stopzetting 1 dag vóór aanvang van de studiebehandeling. Bij het overwegen van het tijdstip van stopzetting van deze therapie voorafgaand aan de start van de studiebehandeling moet rekening worden gehouden met de noodzaak van flebotomie.
    • INF-α of gepegyleerd-INF-α: stopzetting 4 weken voorafgaand aan de start van de studiebehandeling

  • Laboratoriumcriteria (binnen 14 dagen na toediening van het eerste onderzoeksgeneesmiddel):

    • Bloedplaatjes > de ondergrens van normaal (LLN)
    • ANC ≥ 1500/μL

Algemene criteria (alle patiënten)

  • Bereid en in staat om een ​​geïnformeerde toestemming te ondertekenen
  • Man of vrouw, 18 jaar of ouder
  • ECOG-prestatiestatus 0-2

  • Laboratoriumcriteria (binnen 14 dagen na toediening van het eerste onderzoeksgeneesmiddel):

    • INR (of PT) en aPTT < 1,5 x de bovengrens van normaal (ULN)
    • Serumcreatinine ≤ 2 mg/dl
    • Serumbilirubine < 2,0 mg/dL (patiënten met het syndroom van Gilbert: serumbilirubine < 3 x ULN)
    • AST (SGOT) en ALT (SGPT) ≤ 2,5 x ULN
    • Alkalische fosfatase < 2,5 x ULN
  • Elke klinisch significante toxiciteit van eerdere kankerbehandelingen en/of grote operaties moet hersteld zijn tot Graad 0-1 voorafgaand aan de start van de studiebehandeling
  • Vrouwen in de vruchtbare leeftijd moeten een negatieve zwangerschapstest ondergaan en ermee instemmen effectieve anticonceptie te gebruiken tijdens en gedurende ten minste 12 weken na de laatste onderzoeksbehandeling met imetelstat
  • Mannelijke patiënten moeten ermee instemmen effectieve anticonceptie voor zichzelf of hun partner te gebruiken tijdens en gedurende 12 weken na de laatste studiebehandeling met imetelstat.

Uitsluitingscriteria

Patiënten die aan een van de volgende criteria voldoen, worden uitgesloten van screening en deelname aan het onderzoek:

  • Vrouwen die zwanger zijn of borstvoeding geven
  • Eerdere stamceltransplantatie
  • Onderzoekstherapie binnen 4 weken voorafgaand aan de eerste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel

  • Klinisch significante cardiovasculaire ziekte of aandoening, waaronder:

    • Ongecontroleerd congestief hartfalen (CHF)
    • Behoefte aan anti-aritmische therapie voor een ventriculaire aritmie
    • Klinisch significante ernstige geleidingsstoornis volgens het oordeel van de onderzoeker
    • Aanhoudende angina pectoris waarvoor therapie nodig is
    • New York Heart Association (NYHA) Klasse II, III of IV hart- en vaatziekten (zie bijlage E)
  • Bekende positieve serologie voor humaan immunodeficiëntievirus (HIV)
  • Ernstige comorbide medische aandoeningen, waaronder actieve of chronisch terugkerende bloedingen, klinisch relevante actieve infectie, cirrose en chronische obstructieve of chronische restrictieve longziekte naar goeddunken van de onderzoeker
  • Elke andere ernstige, acute of chronische medische of psychiatrische aandoening, laboratoriumafwijking of moeilijkheid om te voldoen aan protocolvereisten die het risico kunnen verhogen dat gepaard gaat met deelname aan de studie of de toediening van onderzoeksgeneesmiddelen of die de interpretatie van onderzoeksresultaten kunnen verstoren en, naar het oordeel van de onderzoeker, de patiënt ongeschikt zou maken voor dit onderzoek.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: imetelstaat
Inductiedosering van 9,4 mg/kg per week, gevolgd door intermitterende onderhoudsdosering.
Geneesmiddel: Imetelstaat

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Hematologische reactie
Tijdsspanne: Vanaf het moment van de eerste dosis (cyclus 1 dag 1) tot het einde van de studie (12 maanden nadat de laatste deelnemer is gedoseerd)
Primaire doelstellingen zijn als volgt: ET-patiënten - beste hematologische respons binnen het eerste jaar van therapie en PV-patiënten - behoud van Hct < 45% bij mannen en < 42% bij vrouwen (of vooraf gespecificeerde Hct-telling die aanvaardbaar is) zonder aderlating of myelosuppressieve therapie binnen het eerste jaar van de therapie. Secundaire doelstellingen, om de duurzaamheid van de hematologische respons te bepalen en om de snelheid van flebotomie te bepalen die nodig is binnen het eerste jaar van de therapie.
Vanaf het moment van de eerste dosis (cyclus 1 dag 1) tot het einde van de studie (12 maanden nadat de laatste deelnemer is gedoseerd)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veiligheid en verdraagbaarheid: aantal patiënten met hematologische toxiciteit, niet-heemgraad 3 en 4 bijwerkingen en hemorragische voorvallen
Tijdsspanne: Vanaf het moment van de eerste dosis (cyclus 1 dag 1) tot het einde van de studie (12 maanden nadat de laatste deelnemer is gedoseerd)
De veiligheid en verdraagbaarheid van imtelstat zal worden beoordeeld aan de hand van de incidentie, aard, verwantschap en ernst van bijwerkingen, laboratoriumafwijkingen en vitale functies.
Vanaf het moment van de eerste dosis (cyclus 1 dag 1) tot het einde van de studie (12 maanden nadat de laatste deelnemer is gedoseerd)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Geron Corporation

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 december 2010

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 oktober 2013

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 april 2015

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

11 november 2010

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

16 november 2010

Eerst geplaatst (Schatting)

18 november 2010

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

26 januari 2016

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

22 december 2015

Laatst geverifieerd

1 december 2015

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CP14B015

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren