Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Open Label-undersøgelse til evaluering af Imetelstats aktivitet hos patienter med essentiel trombocytæmi eller polycytæmi Vera (ET/PV)

22. december 2015 opdateret af: Geron Corporation

Et fase II-forsøg til evaluering af Imetelstats (GRN163L) aktivitet hos patienter med essentiel trombocytæmi eller polycytæmi Vera, som kræver cytoreduktion og har fejlet eller er intolerante over for tidligere behandling, eller som nægter standardbehandling

Dette er et fase II åbent studie af enkeltstof imetelstat hos patienter med essentiel trombocytopeni eller med polycytæmi vera, som har svigtet eller er intolerante over for mindst én tidligere behandling, eller som nægter standardbehandling.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Til patienter med ET: For at opnå et foreløbigt estimat af effektiviteten af ​​imetelstat, målt ved bedste hæmatologiske respons inden for det første behandlingsår hos patienter med ET, som har svigtet eller er intolerante over for mindst én tidligere behandling, eller som har nægtet standardbehandling .

For patienter med PV: For at opnå et foreløbigt estimat af effektiviteten af ​​imetelstat, målt ved opretholdelse af Hct < 45 % hos mænd og < 42 % hos kvinder (eller forudspecificeret Hct-tal, der er tolerabelt) uden flebotomi eller myelosuppressiv behandling inden for første års behandling hos patienter med PV, som har svigtet eller er intolerante over for mindst én tidligere behandling, eller som har nægtet standardbehandling.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

20

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Duarte, California, Forenede Stater, 91010
        • City of Hope
    • Florida
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32806
        • MDACC - Orlando
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60637
        • University of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21205
        • Johns Hopkins University - Bunting Blaustein Cancer Research Building
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Forenede Stater, 29601
        • Saint Francis Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • MD Anderson Cancer Center
  • Schweiz
      • Bern, Schweiz, CH - 3010
        • Inselspital, University Hospital Bern
  • Tyskland
      • Essen, Tyskland
        • University Hospital of Essen - West German Cancer Center
      • Frankfurt, Tyskland, D-60590
        • Medizinische Klinik II, Abt. Hämatologie und Onkologie - Johann Wolfgang Goethe Universität
      • Heilbronn, Tyskland
        • SLK-Kliniken GmbH
      • Munich, Tyskland, 80331
        • Hematology Oncology Center - Ludwig-Maximilians, University Munich Medical School
      • Regensburg, Tyskland
        • University Hospital Regensburg - Uniklinik Regensburg

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

14 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

ET-specifikke kriterier

  • Bekræftet diagnose af ET efter WHO-kriterier
  • Patienter med ET, der kræver cytoreduktion, som har svigtet eller er intolerante over for mindst én tidligere behandling, eller som nægter standardbehandling

  • Laboratoriekriterier (inden for 14 dage efter indgivelse af første forsøgslægemiddel):

    • Blodplader > 600.000/μL
    • ANC ≥ 1500/μL
    • Hæmoglobin ≥ 10 g/dL

PV-specifikke kriterier

  • Bekræftet diagnose af PV efter WHO-kriterier

  • Patienter med PV, der kræver cytoreduktion med flebotomi og/eller myelosuppressive midler

    • Patienter kan have svigtet eller er intolerante over for mindst én tidligere behandling eller nægter standardbehandling
    • For de patienter, der kun får flebotomi, skal hyppigheden over det seneste år være mindst én flebotomi hver 3. måned.
  • Gennemgået flebotomi og opnåede et Hct < 47 % (mænd) eller < 45 % (kvinder) (eller forudspecificeret Hct-tal, der er tolerabelt) inden for 14 dage før starten af ​​undersøgelsesbehandlingen

  • Ophør af myelosuppressive midler før påbegyndelse af undersøgelsesbehandling (medmindre godkendt af Geron Medical Monitor for usædvanlige omstændigheder)

    • Hydroxyurea eller anagrelid: Ophør 1 dag før påbegyndelse af undersøgelsesbehandling. Overvejelse af tidspunktet for ophør af denne terapi før starten af ​​undersøgelsesbehandlingen bør tage hensyn til kravet om flebotomi.
    • INF-α eller pegyleret-INF-α: Ophør 4 uger før påbegyndelse af undersøgelsesbehandling

  • Laboratoriekriterier (inden for 14 dage efter indgivelse af første forsøgslægemiddel):

    • Blodplader > den nedre normalgrænse (LLN)
    • ANC ≥ 1500/μL

Generelle kriterier (alle patienter)

  • Villig og i stand til at underskrive et informeret samtykke
  • Mand eller kvinde, 18 år eller ældre
  • ECOG ydeevne status 0-2

  • Laboratoriekriterier (inden for 14 dage efter indgivelse af første forsøgslægemiddel):

    • INR (eller PT) og aPTT < 1,5 x den øvre grænse for normal (ULN)
    • Serumkreatinin ≤ 2 mg/dL
    • Serumbilirubin < 2,0 mg/dL (patienter med Gilberts syndrom: serumbilirubin < 3 x ULN)
    • AST (SGOT) og ALT (SGPT) ≤ 2,5 x ULN
    • Alkalisk fosfatase < 2,5 x ULN
  • Enhver klinisk signifikant toksicitet fra tidligere kræftbehandlinger og/eller større operationer skal være restitueret til grad 0-1 før påbegyndelse af undersøgelsesbehandling
  • Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest og acceptere at bruge effektiv prævention under og i mindst 12 uger efter den sidste undersøgelsesbehandling med imetelstat
  • Mandlige patienter skal acceptere at bruge effektiv prævention til sig selv eller deres partner under og i 12 uger efter den sidste undersøgelsesbehandling med imetelstat.

Eksklusionskriterier

Patienter, der opfylder et af følgende kriterier, vil blive udelukket fra screening og adgang til undersøgelse:

  • Kvinder, der er gravide eller ammer
  • Forudgående stamcelletransplantation
  • Undersøgelsesterapi inden for 4 uger før første undersøgelseslægemiddeladministration

  • Klinisk signifikant kardiovaskulær sygdom eller tilstand, herunder:

    • Ukontrolleret kongestiv hjerteinsufficiens (CHF)
    • Behov for antiarytmisk behandling for en ventrikulær arytmi
    • Klinisk signifikant alvorlig ledningsforstyrrelse efter efterforskerens skøn
    • Igangværende angina pectoris kræver behandling
    • New York Heart Association (NYHA) klasse II, III eller IV kardiovaskulær sygdom (se appendiks E)
  • Kendt positiv serologi for human immundefektvirus (HIV)
  • Alvorlige komorbide medicinske tilstande, herunder aktiv eller kronisk tilbagevendende blødning, klinisk relevant aktiv infektion, skrumpelever og kronisk obstruktiv eller kronisk restriktiv lungesygdom efter investigators skøn
  • Enhver anden alvorlig, akut eller kronisk medicinsk eller psykiatrisk tilstand, laboratorieabnormitet eller problemer med at overholde protokolkrav, der kan øge risikoen forbundet med undersøgelsesdeltagelse eller administration af undersøgelseslægemidler eller kan forstyrre fortolkningen af ​​undersøgelsesresultater og, efter vurderingen af efterforskeren, ville gøre patienten uegnet til denne undersøgelse.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: imetelstat
Induktionsdosering på 9,4 mg/kg ugentligt efterfulgt af intermitterende vedligeholdelsesdosering.
Medicin: Imetelstat

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hæmatologisk respons
Tidsramme: Fra tidspunktet for første dosis (cyklus 1 dag 1) til slutningen af ​​undersøgelsen (12 måneder efter den sidste deltager er blevet doseret)
Primære mål er som følger: ET-patienter - bedste hæmatologiske respons inden for det første år af behandlingen og PV-patienter - opretholdelse af Hct < 45 % hos mænd og < 42 % hos kvinder (eller forudspecificeret Hct-tal, der er tolerabelt) uden flebotomi eller myelosuppressiv behandling inden for det første år af behandlingen. Sekundære mål, at bestemme holdbarheden af ​​hæmatologisk respons og at bestemme graden af ​​flebotomi, der kræves inden for det første år af behandlingen.
Fra tidspunktet for første dosis (cyklus 1 dag 1) til slutningen af ​​undersøgelsen (12 måneder efter den sidste deltager er blevet doseret)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhed og tolerabilitet: Antal patienter med hæmatologisk toksicitet, non-heme grad 3 og 4 AE'er og hæmoragiske hændelser
Tidsramme: Fra tidspunktet for første dosis (cyklus 1 dag 1) til slutningen af ​​undersøgelsen (12 måneder efter sidste deltager er blevet doseret)
Sikkerheden og tolerabiliteten af ​​imtelstat vil blive vurderet ud fra forekomsten, arten, sammenhængen og sværhedsgraden af ​​uønskede hændelser, laboratorieabnormiteter og vitale tegn.
Fra tidspunktet for første dosis (cyklus 1 dag 1) til slutningen af ​​undersøgelsen (12 måneder efter sidste deltager er blevet doseret)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Geron Corporation

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. december 2010

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. oktober 2013

Studieafslutning (Faktiske)

1. april 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

11. november 2010

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

16. november 2010

Først opslået (Skøn)

18. november 2010

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

26. januar 2016

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

22. december 2015

Sidst verificeret

1. december 2015

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CP14B015

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Polycytæmi Vera

Kliniske forsøg med Imetelstat

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Ghana

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner