本態性血小板血症または真性多血症患者におけるイメテルスタットの活性を評価するための非盲検試験 (ET/PV)

包含基準:

ET固有の基準

• -WHO基準によるETの確定診断
• -少なくとも1つの以前の治療に失敗したか不耐性である、または標準治療を拒否する、細胞減少を必要とするET患者

• 臨床検査基準（最初の治験薬投与から14日以内）：

  • 血小板 > 600,000/μL
  • ANC≧1500/μL
  • ヘモグロビン≧10g/dL

PV 固有の基準

• -WHO基準によるPVの確定診断

• -瀉血および/または骨髄抑制剤による細胞減少を必要とするPV患者

  • 患者は、少なくとも1つの以前の治療に失敗したか、不耐性であるか、または標準治療を拒否している可能性があります
  • 瀉血のみを受けた患者の場合、過去 1 年間の頻度は、少なくとも 3 か月ごとに 1 回の瀉血でなければなりません。
• -瀉血を受け、研究治療の開始前14日以内にHct < 47％（男性）または< 45％（女性）（または許容できる事前に指定されたHct数）を達成

• -研究治療の開始前の骨髄抑制剤の中止（異常な状況でGeron Medical Monitorによって承認された場合を除く）

  • ヒドロキシ尿素またはアナグレリド：研究治療開始の1日前に中止。 研究治療の開始前にこの治療を中止するタイミングを考慮するには、瀉血の必要性を考慮に入れる必要があります。
  • INF-αまたはペグ化INF-α：研究治療開始の4週間前に中止

• 臨床検査基準（最初の治験薬投与から14日以内）：

  • 血小板 > 正常値の下限 (LLN)
  • ANC≧1500/μL

一般基準（全患者）

• -インフォームドコンセントに喜んで署名できる
• 18歳以上の男女
• ECOGパフォーマンスステータス0-2

• 臨床検査基準（最初の治験薬投与から14日以内）：

  • -INR（またはPT）およびaPTT < 1.5 x 通常の上限（ULN）
  • 血清クレアチニン≤2mg/dL
  • 血清ビリルビン < 2.0 mg/dL (ギルバート症候群の患者: 血清ビリルビン < 3 x ULN)
  • -AST（SGOT）およびALT（SGPT）≤2.5 x ULN
  • アルカリホスファターゼ < 2.5 x ULN
• -以前のがん治療および/または主要な手術による臨床的に重大な毒性は、研究治療の開始前にグレード0〜1に回復している必要があります
• -出産の可能性のある女性は、妊娠検査が陰性でなければならず、imetelstatによる最後の研究治療中および少なくとも12週間後に効果的な避妊を使用することに同意する必要があります
• 男性患者は、imetelstatによる最後の研究治療中およびその後12週間、自分自身またはそのパートナーのために効果的な避妊を使用することに同意する必要があります。

除外基準

以下の基準のいずれかを満たす患者は、スクリーニングおよび研究登録から除外されます。

• 妊娠中または授乳中の女性
• 以前の幹細胞移植
• -最初の治験薬投与前4週間以内の調査治療

• 以下を含む臨床的に重要な心血管疾患または状態：

  • コントロールされていないうっ血性心不全 (CHF)
  • 心室性不整脈に対する抗不整脈療法の必要性
  • -治験責任医師の裁量による臨床的に重大な重度の伝導障害
  • -治療を必要とする進行中の狭心症
  • ニューヨーク心臓協会 (NYHA) クラス II、III、または IV 心血管疾患 (付録 E を参照)
• -ヒト免疫不全ウイルス（HIV）の既知の陽性血清学
• -活動性または慢性的に再発する出血、臨床的に関連する活動性感染症、肝硬変、および治験責任医師の裁量による慢性閉塞性または慢性拘束性肺疾患を含む深刻な併存疾患
• -その他の重度、急性、または慢性の医学的または精神医学的状態、実験室の異常、または研究参加または研究薬物投与に関連するリスクを高める可能性がある、または研究結果の解釈を妨げる可能性のあるプロトコル要件の順守の困難、および、治験責任医師は、患者をこの研究に適さないものにします。