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Estudio abierto para evaluar la actividad de imetelstat en pacientes con trombocitemia esencial o policitemia vera (ET/PV)

22 de diciembre de 2015 actualizado por: Geron Corporation

Un ensayo de fase II para evaluar la actividad de imetelstat (GRN163L) en pacientes con trombocitemia esencial o policitemia vera que requieren citorreducción y han fracasado o son intolerantes a la terapia anterior, o que rechazan la terapia estándar

Este es un estudio abierto de fase II de imetelstat como agente único en pacientes con trombocitopenia esencial o con policitemia vera que han fallado o son intolerantes a al menos una terapia previa, o que rechazan la terapia estándar.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Para pacientes con TE: Para obtener una estimación preliminar de la eficacia de imetelstat, medida por la mejor respuesta hematológica dentro del primer año de terapia en pacientes con TE que han fracasado o son intolerantes a al menos una terapia anterior, o que han rechazado la terapia estándar .

Para pacientes con PV: Para obtener una estimación preliminar de la eficacia de imetelstat, medida por el mantenimiento de Hct < 45 % en hombres y < 42 % en mujeres (o recuento de Hct preespecificado que sea tolerable) sin flebotomía o terapia mielosupresora dentro del primer año de terapia en pacientes con PV que han fracasado o son intolerantes a al menos una terapia previa, o que han rechazado la terapia estándar.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

20

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Essen, Alemania
        • University Hospital of Essen - West German Cancer Center
      • Frankfurt, Alemania, D-60590
        • Medizinische Klinik II, Abt. Hämatologie und Onkologie - Johann Wolfgang Goethe Universität
      • Heilbronn, Alemania
        • SLK-Kliniken GmbH
      • Munich, Alemania, 80331
        • Hematology Oncology Center - Ludwig-Maximilians, University Munich Medical School
      • Regensburg, Alemania
        • University Hospital Regensburg - Uniklinik Regensburg
  • Estados Unidos
    • California
      • Duarte, California, Estados Unidos, 91010
        • City of Hope
    • Florida
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32806
        • MDACC - Orlando
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
        • University of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • Johns Hopkins University - Bunting Blaustein Cancer Research Building
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Estados Unidos, 29601
        • Saint Francis Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • MD Anderson Cancer Center
  • Suiza
      • Bern, Suiza, CH - 3010
        • Inselspital, University Hospital Bern

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

14 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

Criterios específicos de ET

  • Diagnóstico confirmado de TE por criterios de la OMS
  • Pacientes con ET que requieren citorreducción que han fallado o son intolerantes a al menos una terapia previa, o que rechazan la terapia estándar

  • Criterios de laboratorio (dentro de los 14 días de la primera administración del fármaco del estudio):

    • Plaquetas > 600.000/μL
    • RAN ≥ 1500/μL
    • Hemoglobina ≥ 10 g/dL

Criterios específicos de PV

  • Diagnóstico confirmado de PV según los criterios de la OMS

  • Pacientes con PV que requieren citorreducción con flebotomía y/o agentes mielosupresores

    • Los pacientes pueden haber fallado o ser intolerantes a al menos una terapia anterior, o rechazar la terapia estándar
    • Para aquellos pacientes que solo reciben flebotomía, la frecuencia durante el último año debe ser de al menos una flebotomía cada 3 meses.
  • Se sometió a una flebotomía y obtuvo un Hct < 47 % (hombres) o < 45 % (mujeres) (o un recuento de Hct preespecificado que sea tolerable) dentro de los 14 días anteriores al inicio del tratamiento del estudio

  • Interrupción de los agentes mielosupresores antes del inicio del tratamiento del estudio (a menos que lo apruebe Geron Medical Monitor para circunstancias inusuales)

    • Hidroxiurea o anagrelida: Interrupción 1 día antes del inicio del tratamiento del estudio. La consideración del momento de la interrupción de esta terapia antes del inicio del tratamiento del estudio debe tener en cuenta el requisito de flebotomía.
    • INF-α o INF-α pegilado: suspensión 4 semanas antes del inicio del tratamiento del estudio

  • Criterios de laboratorio (dentro de los 14 días de la primera administración del fármaco del estudio):

    • Plaquetas > el límite inferior de lo normal (LLN)
    • RAN ≥ 1500/μL

Criterios Generales (Todos los Pacientes)

  • Dispuesto y capaz de firmar un consentimiento informado
  • Hombre o mujer, mayor de 18 años
  • Estado funcional ECOG 0-2

  • Criterios de laboratorio (dentro de los 14 días de la primera administración del fármaco del estudio):

    • INR (o PT) y aPTT < 1,5 x el límite superior normal (LSN)
    • Creatinina sérica ≤ 2 mg/dL
    • Bilirrubina sérica < 2,0 mg/dL (pacientes con síndrome de Gilbert: bilirrubina sérica < 3 x LSN)
    • AST (SGOT) y ALT (SGPT) ≤ 2,5 x LSN
    • Fosfatasa alcalina < 2,5 x LSN
  • Cualquier toxicidad clínicamente significativa de tratamientos previos contra el cáncer y/o cirugía mayor debe haberse recuperado a Grado 0-1 antes del inicio del tratamiento del estudio.
  • Las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo negativa y aceptar usar un método anticonceptivo eficaz durante y durante al menos 12 semanas después del último tratamiento del estudio con imetelstat.
  • Los pacientes varones deben aceptar usar un método anticonceptivo eficaz para ellos o para su pareja durante y durante las 12 semanas posteriores al último tratamiento del estudio con imetelstat.

Criterio de exclusión

Los pacientes que cumplan cualquiera de los siguientes criterios serán excluidos de la selección y del ingreso al estudio:

  • Mujeres que están embarazadas o amamantando
  • Trasplante previo de células madre
  • Terapia en investigación dentro de las 4 semanas anteriores a la primera administración del fármaco del estudio

  • Enfermedad o afección cardiovascular clínicamente significativa, que incluye:

    • Insuficiencia cardíaca congestiva no controlada (CHF)
    • Necesidad de terapia antiarrítmica para una arritmia ventricular
    • Alteración grave de la conducción clínicamente significativa según el criterio del investigador
    • Angina de pecho en curso que requiere terapia
    • Enfermedad cardiovascular de clase II, III o IV de la New York Heart Association (NYHA) (consulte el Apéndice E)
  • Serología positiva conocida para el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH)
  • Condiciones médicas comórbidas graves, que incluyen hemorragia activa o crónicamente recurrente, infección activa clínicamente relevante, cirrosis y enfermedad pulmonar obstructiva crónica o restrictiva crónica según el criterio del investigador.
  • Cualquier otra afección médica o psiquiátrica grave, aguda o crónica, anormalidad de laboratorio o dificultad para cumplir con los requisitos del protocolo que pueda aumentar el riesgo asociado con la participación en el estudio o la administración del fármaco del estudio o que pueda interferir con la interpretación de los resultados del estudio y, a juicio de el investigador, haría al paciente inapropiado para este estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: imetelstat
Dosis de inducción de 9,4 mg/kg semanales, seguida de dosis de mantenimiento intermitente.
Droga: Imetelstat

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Respuesta hematológica
Periodo de tiempo: Desde el momento de la primera dosis (día 1 del ciclo 1) hasta el final del estudio (12 meses después de que se administre la dosis al último participante)
Los objetivos primarios son los siguientes: Pacientes ET - mejor respuesta hematológica dentro del primer año de terapia y pacientes PV - mantenimiento de Hct < 45% en hombres y < 42% en mujeres (o recuento de Hct preespecificado que sea tolerable) sin flebotomía o terapia mielosupresora dentro del primer año de terapia. Objetivos secundarios, determinar la durabilidad de la respuesta hematológica y determinar la tasa de flebotomía requerida dentro del primer año de terapia.
Desde el momento de la primera dosis (día 1 del ciclo 1) hasta el final del estudio (12 meses después de que se administre la dosis al último participante)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Seguridad y tolerabilidad: número de pacientes con toxicidades hematológicas, AA de grado 3 y 4 no hemo y eventos hemorrágicos
Periodo de tiempo: Desde el momento de la primera dosis (día 1 del ciclo 1) hasta el final del estudio (12 meses después de que se administró la dosis al último participante)
La seguridad y tolerabilidad de imtelstat se evaluarán por la incidencia, naturaleza, relación y gravedad de los eventos adversos, anormalidades de laboratorio y signos vitales.
Desde el momento de la primera dosis (día 1 del ciclo 1) hasta el final del estudio (12 meses después de que se administró la dosis al último participante)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Geron Corporation

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de diciembre de 2010

Finalización primaria (Actual)

1 de octubre de 2013

Finalización del estudio (Actual)

1 de abril de 2015

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

11 de noviembre de 2010

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

16 de noviembre de 2010

Publicado por primera vez (Estimar)

18 de noviembre de 2010

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

26 de enero de 2016

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

22 de diciembre de 2015

Última verificación

1 de diciembre de 2015

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CP14B015

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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