Effekten og sikkerheten til fumarsyreestere (Fumaderm®) ved behandling av pasienter med lupus erythematosus i huden (FumaCLE)
27. februar 2014 oppdatert av: University Hospital Muenster
Effekten og sikkerheten til fumarsyreestere (Fumaderm®) i behandling av pasienter med kutan lupus erythematosus: en mono-senter, åpen etikett, prospektiv pilotstudie
Hensikten med denne studien er å evaluere den terapeutiske effekten av fumarsyreestere (Fumaderm®) i behandlingen av kutan lupus erythematosus med hensyn til andelen respondere basert på den reviderte kutane lupus sykdomsareal og alvorlighetsindeks (RCLASI) aktivitetsscore for hud lesjoner ved baseline og etter 24 ukers behandling eller ved siste vurdering for pasienter som trakk seg for tidlig (Last Observation Carried Forward, LOCF).
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Ved screening vil pasienter som oppfyller inklusjons- og eksklusjonskriteriene bli bedt om å gi skriftlig informert samtykke. Mannlige pasienter og kvinnelige pasienter uten fruktbarhet vil også gjennomføre andre screeningsprosedyrer, inkludert vitale tegn, fysisk undersøkelse og pasienter og legers effektivitetsvurderinger.
Behandlingen vil starte så snart som mulig etter screening og senest 1 måned etter screening.
Pasientene vil motta en behandling enten med Fumaderm® initial- og/eller Fumaderm® enterisk-drasjerte tabletter. Fumaderm® initial vil vanligvis bli administrert i løpet av de tre første ukene av behandlingen og/eller under forsøket når tilpasning av den daglige dosen vil være nødvendig på grunn av forekomsten av bivirkninger, f.eks. gastrointestinale.
Gjennom hele forsøket vil daglig bruk av solkremer (solbeskyttelsesfaktor, SPF≥50) anbefales til alle pasienter. Behandlingen av CLE kan også innebære bruk av aktuelle medisiner, for eksempel aktuelle steroider, eller systemiske redningsmedisiner, for eksempel antimalariamidler.
Alle pasienter vil bli evaluert med RCLASI, PAGI og VAS etter 12 uker og ved slutten av behandlingen. Bivirkninger (AE) vil bli registrert ved hvert besøk inntil 4 uker etter avsluttet behandling. Alvorlige bivirkninger (SAE) må rapporteres hvis de oppstår inntil 4 uker etter avsluttet behandling.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
11
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Muenster, Tyskland, 48149
- Department of Dermatology, University Hospital Muenster
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år til 70 år (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- En klinisk og histologisk diagnose av CLE (DLE, SCLE, LET, uten større systemisk involvering) som ikke responderte på aktuelle kortikosteroider;
- Total RCLASI-aktivitetsscore på >6 (minst 3 poeng på minst 2 steder) ved en vurdering av erytem, skala/hyperkeratose, ødem/infiltrasjon og subkutan knute/plakk av lesjonen (ekskludert slimhinnelesjoner/alopecia);
- Kvinner i fertil alder må godta å bruke minst én primær prevensjonsmetode og fortrinnsvis samtidig en sekundær prevensjonsmetode fra screeningtidspunktet, gjennom hele prøvebehandlingen og i minst én måned etter avsluttet behandling.
- Signert informert samtykke.
Ekskluderingskriterier:
- Pasienter som ikke er i stand til å overholde kravene i studien;
- Kun arrede kutane mållesjoner uten aktivitet;
- Systemisk Lupus Erythematosus (SLE) med større systemisk organpåvirkning, f.eks. klinisk signifikant nyrepåvirkning, som krever systemisk medisinsk behandling for sykdommen;
- Aktiv hudsykdom annen enn CLE eller en annen progressiv eller alvorlig sykdom som forstyrrer studieresultatet;
- Symptomer på en klinisk signifikant sykdom som kan påvirke resultatet av studien i de fire ukene før og under studien;
- Aktive alvorlige infeksjonssykdommer, inkludert kroniske eller lokaliserte;
- Kjente maligniteter de siste 5 årene, annet enn effektiv behandlet hudkreft uten melanom;
- Alvorlig lever- eller nyresykdom;
- Alvorlig gastrointestinal sykdom, som magesår eller duodenalsår;
- Alvorlige hematologiske lidelser;
- Pasienter med leukopeni (<3.000/mm³);
- Pasienter med lymfopeni (<500/mm³);
- Pasienter med kjent overfølsomhet overfor fumarsyreestere eller deres derivater, eller for noen av studiemedisinens komponenter;
- Aktuelle kortikosteroider innen 14 dager før dosering;
- Lokal behandling med fumarsyrederivater;
- Start eller endring i dosen av gjeldende systemisk medisin for behandling av CLE/SLE før studien (tid avhengig av medikamentklasse);
- Behandling med immundempende legemidler av andre årsaker, 4 uker før og innenfor studien;
- Samtidig behandling med legemidler med kjent fotosensibiliserende potensial, f.eks. tetracykliner, griseofulvin, tiazider, furosemid, sulfonamider eller tolbutamid;
- Legemidler assosiert med CLE-induksjon: terbinafin, hydroklortiazid, diltiazem, verapamil, nifedipin, nitrendipin, fluorouracil, penicillamin, infliximab, adalimumab, etanercept, pantoprazol;
- Legemidler som forstyrrer/interagerer med fumarsyreestere;
- Legemidler med nefrotoksisk potensial, f.eks. retinoider, psoralener, metotreksat, cyklosporin, immundempende midler, cytostatika;
- Deltakelse i en annen klinisk utprøving inkludert fire uker før studien eller å ha mottatt et ikke-lisensiert legemiddel i løpet av de siste 3 månedene før studien;
- Graviditet (i følge graviditetstest) eller amming.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Fumarsyreestere
|
Starter fra 1 tablett Fumaderm® initial per dag, med titrering opptil 6 tabletter Fumaderm® per dag; ved bivirkninger vil dosen bli tilpasset de høyeste tolerable nivåene
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Primært effektutfall er responsraten ved uke 24 eller ved siste vurdering for pasienter som trakk seg for tidlig.
Tidsramme: Uke 24 eller senest vurdering for pasienter som trakk seg for tidlig (Last Observation Carried Forward, LOCF).
|
Respons er definert som en reduksjon på 50 % i den totale RCLASI-aktiviteten for hudlesjoner, sammenlignet med baseline-verdien ("RCLASI 50").
|
Uke 24 eller senest vurdering for pasienter som trakk seg for tidlig (Last Observation Carried Forward, LOCF).
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Andel pasienter med RCLASI 50 ved behandlingsuke 12
Tidsramme: Uke 12 med behandling
|
Uke 12 med behandling
|
|
Andel pasienter med minst delvis respons ved slutten av behandlingen (med hensyn til RCLASI-aktivitetsscore for hudlesjoner)
Tidsramme: Slutt på terapi (opptil 24 uker)
|
Slutt på terapi (opptil 24 uker)
|
|
Tid fra behandlingsstart til første RCLASI 50-vurdering (tid til respons).
Tidsramme: Tid til svar (opptil 24 uker)
|
Tid til svar (opptil 24 uker)
|
|
Pasientens globale vurdering og VAS for kløe og smerte 12 uker etter behandlingsstart og ved behandlingsslutt.
Tidsramme: 12 uker etter begynnelsen av behandlingen og ved slutten av behandlingen (opptil 24 uker).
|
12 uker etter begynnelsen av behandlingen og ved slutten av behandlingen (opptil 24 uker).
|
|
Antall deltakere med uønskede hendelser (AE) og deres alvorlighetsgrad.
Tidsramme: 24 ukers behandling + 4 ukers oppfølging
|
24 ukers behandling + 4 ukers oppfølging
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Annegret Kuhn, Prof. Dr., Department of Dermatology, University Hospital Muenster
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. juli 2011
Primær fullføring (Faktiske)
1. oktober 2013
Studiet fullført (Faktiske)
1. februar 2014
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
29. april 2011
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
11. mai 2011
Først lagt ut (Anslag)
12. mai 2011
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Anslag)
28. februar 2014
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
27. februar 2014
Sist bekreftet
1. februar 2014
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- UKM 10_0020
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .