Skuteczność i bezpieczeństwo estrów kwasu fumarowego (Fumaderm®) w leczeniu pacjentów z toczniem rumieniowatym skórnym (FumaCLE)
27 lutego 2014 zaktualizowane przez: University Hospital Muenster
Skuteczność i bezpieczeństwo estrów kwasu fumarowego (Fumaderm®) w leczeniu pacjentów z toczniem rumieniowatym skórnym: jednoośrodkowe, otwarte, prospektywne badanie pilotażowe
Celem tego badania jest ocena efektu terapeutycznego estrów kwasu fumarowego (Fumaderm®) w leczeniu tocznia rumieniowatego skórnego w odniesieniu do odsetka osób reagujących na leczenie w oparciu o ocenę aktywności skorygowanego wskaźnika ciężkości choroby tocznia skórnego (RCLASI) dla skóry zmian chorobowych na początku leczenia i po 24 tygodniach leczenia lub najpóźniej w przypadku pacjentów, którzy przedwcześnie wycofali się z leczenia (Last Observation Carried Forward, LOCF).
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Podczas badania przesiewowego pacjenci spełniający kryteria włączenia i wyłączenia zostaną poproszeni o wyrażenie świadomej zgody na piśmie. Pacjenci płci męskiej i pacjentki bez zdolności do zajścia w ciążę przejdą również inne procedury przesiewowe, w tym parametry życiowe, badanie fizykalne oraz ocenę skuteczności pacjentów i lekarzy.
Leczenie zostanie rozpoczęte jak najszybciej po badaniu przesiewowym i nie później niż 1 miesiąc po badaniu przesiewowym.
Pacjenci otrzymają leczenie za pomocą początkowych tabletek Fumaderm® i/lub tabletek powlekanych Fumaderm® dojelitowych. Fumaderm® inicjał będzie podawany zazwyczaj w ciągu pierwszych trzech tygodni kuracji i/lub w okresie próbnym, gdy konieczne będzie dostosowanie dziennej dawki ze względu na wystąpienie działań niepożądanych, np. ze strony przewodu pokarmowego.
Przez cały czas trwania badania wszystkim pacjentom zaleca się codzienne stosowanie filtrów przeciwsłonecznych (współczynnik ochrony przeciwsłonecznej, SPF≥50). Postępowanie w CLE może również obejmować stosowanie miejscowych leków, takich jak miejscowe steroidy, lub ogólnoustrojowych leków ratunkowych, takich jak leki przeciwmalaryczne.
Wszyscy pacjenci zostaną poddani ocenie RCLASI, PAGI i VAS po 12 tygodniach i na koniec leczenia. Zdarzenia niepożądane (AE) będą rejestrowane przy każdej wizycie do 4 tygodni po zakończeniu terapii. Poważne zdarzenia niepożądane (SAE) należy zgłaszać, jeśli wystąpią do 4 tygodni po zakończeniu terapii.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
11
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Muenster, Niemcy, 48149
- Department of Dermatology, University Hospital Muenster
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat do 70 lat (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Kliniczna i histologiczna diagnoza CLE (DLE, SCLE, LET, bez większego zajęcia ogólnoustrojowego), która nie reagowała na miejscowe kortykosteroidy;
- Całkowity wynik aktywności RCLASI >6 (co najmniej 3 punkty w co najmniej 2 lokalizacjach) na podstawie oceny rumienia, łusek/hiperkeratozy, obrzęku/nacieku i podskórnego guzka/blaszki zmiany (z wyłączeniem uszkodzeń błony śluzowej/łysienia);
- Kobiety w wieku rozrodczym muszą wyrazić zgodę na stosowanie co najmniej jednej podstawowej metody antykoncepcji, a najlepiej jednocześnie drugiej metody antykoncepcji od momentu badania przesiewowego, przez cały okres leczenia próbnego i przez co najmniej jeden miesiąc po zakończeniu leczenia.
- Podpisana świadoma zgoda.
Kryteria wyłączenia:
- Pacjenci, którzy nie są w stanie spełnić wymagań badania;
- Tylko docelowe zmiany skórne z bliznami bez aktywności;
- Toczeń rumieniowaty układowy (SLE) z zajęciem głównych narządów układowych, np. klinicznie istotne zajęcie nerek, wymagające ogólnoustrojowego leczenia medycznego;
- Aktywna choroba skóry inna niż CLE lub inna postępująca lub poważna choroba, która wpływa na wynik badania;
- Objawy klinicznie istotnej choroby, która może mieć wpływ na wynik badania w ciągu czterech tygodni przed badaniem iw jego trakcie;
- Aktywne ciężkie choroby zakaźne, w tym przewlekłe lub zlokalizowane;
- Znane nowotwory złośliwe w ciągu ostatnich 5 lat, inne niż skutecznie leczony nieczerniakowy rak skóry;
- Ciężka choroba wątroby lub nerek;
- Ciężka choroba przewodu pokarmowego, taka jak wrzód żołądka lub dwunastnicy;
- Ciężkie zaburzenia hematologiczne;
- Pacjenci z leukopenią (<3 000/mm³);
- Pacjenci z limfopenią (<500/mm3);
- Pacjenci ze znaną nadwrażliwością na estry kwasu fumarowego lub ich pochodne lub na którykolwiek składnik badanego leku;
- Miejscowe kortykosteroidy w ciągu 14 dni przed dawkowaniem;
- Miejscowe leczenie pochodnymi kwasu fumarowego;
- Rozpoczęcie lub zmiana dawki dowolnego leku ogólnoustrojowego stosowanego w leczeniu CLE/SLE przed badaniem (czas zależny od klasy leku);
- Leczenie lekami immunosupresyjnymi z innych powodów, 4 tygodnie przed badaniem iw jego trakcie;
- Jednoczesne leczenie lekami o znanym działaniu fotouczulającym, np. tetracykliny, gryzeofulwina, tiazydy, furosemid, sulfonamidy lub tolbutamid;
- Leki związane z indukcją CLE: terbinafina, hydrochlorotiazyd, diltiazem, werapamil, nifedypina, nitrendypina, fluorouracyl, penicylamina, infliksymab, adalimumab, etanercept, pantoprazol;
- Leki zakłócające/wchodzące w interakcje z estrami kwasu fumarowego;
- Leki o działaniu nefrotoksycznym, m.in. retinoidy, psoraleny, metotreksat, cyklosporyna, leki immunosupresyjne, cytostatyki;
- Uczestnictwo w innym badaniu klinicznym obejmującym czterotygodniowy okres poprzedzający badanie lub przyjmowanie leku nielicencjonowanego w ciągu ostatnich 3 miesięcy poprzedzających badanie;
- Ciąża (zgodnie z testem ciążowym) lub karmienie piersią.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Estry kwasu fumarowego
|
Począwszy od 1 tabletki Fumaderm® inicjał dziennie, stopniowo zwiększając do 6 tabletek Fumaderm® dziennie; w przypadku działań niepożądanych dawka zostanie dostosowana do najwyższych dopuszczalnych poziomów
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Pierwszorzędowym wynikiem oceny skuteczności jest odsetek odpowiedzi w 24. tygodniu lub w ostatniej ocenie pacjentów, którzy przedwcześnie wycofali się z leczenia.
Ramy czasowe: Tydzień 24 lub ostatnia ocena dla pacjentów, którzy wycofali się przedwcześnie (Last Observation Carried Forward, LOCF).
|
Odpowiedź definiuje się jako zmniejszenie o 50% całkowitej aktywności RCLASI dla zmian skórnych w porównaniu z wartością wyjściową („RCLASI 50”).
|
Tydzień 24 lub ostatnia ocena dla pacjentów, którzy wycofali się przedwcześnie (Last Observation Carried Forward, LOCF).
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Odsetek pacjentów z RCLASI 50 w 12. tygodniu leczenia
Ramy czasowe: Tydzień 12 leczenia
|
Tydzień 12 leczenia
|
|
Odsetek pacjentów z co najmniej częściową odpowiedzią na koniec terapii (w odniesieniu do oceny aktywności RCLASI dla zmian skórnych)
Ramy czasowe: Zakończenie terapii (do 24 tygodni)
|
Zakończenie terapii (do 24 tygodni)
|
|
Czas od rozpoczęcia leczenia do pierwszej oceny RCLASI 50 (czas do odpowiedzi).
Ramy czasowe: Czas na odpowiedź (do 24 tygodni)
|
Czas na odpowiedź (do 24 tygodni)
|
|
Ogólna ocena pacjenta i VAS świądu i bólu po 12 tygodniach od rozpoczęcia leczenia i po zakończeniu leczenia.
Ramy czasowe: 12 tygodni po rozpoczęciu leczenia i na końcu terapii (do 24 tygodni).
|
12 tygodni po rozpoczęciu leczenia i na końcu terapii (do 24 tygodni).
|
|
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi (AE) i ich nasilenie.
Ramy czasowe: 24 tygodnie leczenia + 4 tygodnie obserwacji
|
24 tygodnie leczenia + 4 tygodnie obserwacji
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Annegret Kuhn, Prof. Dr., Department of Dermatology, University Hospital Muenster
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 lipca 2011
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 października 2013
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
1 lutego 2014
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
29 kwietnia 2011
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
11 maja 2011
Pierwszy wysłany (Oszacować)
12 maja 2011
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)
28 lutego 2014
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
27 lutego 2014
Ostatnia weryfikacja
1 lutego 2014
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- UKM 10_0020
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .