Účinnost a bezpečnost esterů kyseliny fumarové (Fumaderm®) při léčbě pacientů s kožním lupus erythematodes (FumaCLE)
27. února 2014 aktualizováno: University Hospital Muenster
Účinnost a bezpečnost esterů kyseliny fumarové (Fumaderm®) při léčbě pacientů s kožním lupus erythematodes: Monocentrická, otevřená, prospektivní pilotní studie
Účelem této studie je vyhodnotit terapeutický účinek esterů kyseliny fumarové (Fumaderm®) při léčbě kožního lupus erythematodes s ohledem na podíl respondérů na základě skóre aktivity revidované oblasti kožního lupusového onemocnění a indexu závažnosti (RCLASI) pro kůži. léze na začátku a po 24 týdnech léčby nebo při posledním hodnocení u pacientů, kteří předčasně odstoupili (Last Observation Carried Forward, LOCF).
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Při screeningu budou pacienti splňující kritéria pro zařazení a vyloučení požádáni, aby poskytli písemný informovaný souhlas. Pacienti mužského pohlaví a pacientky bez potenciálu otěhotnění absolvují také další screeningové postupy včetně vitálních funkcí, fyzikálního vyšetření a hodnocení účinnosti pacientů a lékařů.
Léčba bude zahájena co nejdříve po screeningu a nejpozději 1 měsíc po screeningu.
Pacienti budou léčeni buď iniciálním přípravkem Fumaderm® a/nebo enterosolventními tabletami Fumaderm®. Fumaderm® initial bude obvykle podáván během prvních tří týdnů léčby a/nebo během pokusu, kdy bude nutná úprava denní dávky kvůli výskytu nežádoucích reakcí, např. gastrointestinálních.
V průběhu studie bude všem pacientům doporučeno každodenní používání opalovacích krémů (ochranný sluneční faktor, SPF≥50). Léčba CLE může také zahrnovat použití topických léků, jako jsou topické steroidy, nebo systémových záchranných léků, jako jsou antimalarika.
Všichni pacienti budou hodnoceni pomocí RCLASI, PAGI a VAS po 12 týdnech a na konci léčby. Nežádoucí příhody (AE) budou zaznamenávány při každé návštěvě až do 4 týdnů po ukončení terapie. Závažné nežádoucí příhody (SAE) musí být hlášeny, pokud se vyskytnou do 4 týdnů po ukončení léčby.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
11
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Muenster, Německo, 48149
- Department of Dermatology, University Hospital Muenster
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let až 70 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Klinická a histologická diagnóza CLE (DLE, SCLE, LET, bez většího systémového postižení), která neodpovídala na topické kortikosteroidy;
- Celkové skóre aktivity RCLASI > 6 (alespoň 3 body na alespoň 2 místech) při hodnocení erytému, stupnice/hyperkeratózy, edému/infiltrace a podkožního uzlíku/plaku léze (s vyloučením lézí na sliznicích/alopecie);
- Ženy ve fertilním věku musí souhlasit s používáním alespoň jedné primární metody antikoncepce a nejlépe současně sekundární metody antikoncepce od doby screeningu, po celou dobu zkušební léčby a alespoň jeden měsíc po jejím ukončení.
- Podepsaný informovaný souhlas.
Kritéria vyloučení:
- Pacienti neschopní splnit požadavky studie;
- Pouze zjizvené kožní cílové léze bez aktivity;
- Systémový lupus erythematodes (SLE) s postižením hlavních systémových orgánů, např. klinicky významné postižení ledvin, vyžadující systémovou lékařskou léčbu onemocnění;
- Aktivní kožní onemocnění jiné než CLE nebo jiné progresivní nebo závažné onemocnění, které narušuje výsledek studie;
- Příznaky klinicky významného onemocnění, které může ovlivnit výsledek studie během čtyř týdnů před a během studie;
- Aktivní závažná infekční onemocnění, včetně chronických nebo lokalizovaných;
- Známé malignity za posledních 5 let, jiné než účinně léčené nemelanomové kožní rakoviny;
- Těžké onemocnění jater nebo ledvin;
- Závažné gastrointestinální onemocnění, jako je žaludeční nebo duodenální vřed;
- těžké hematologické poruchy;
- Pacienti s leukopenií (<3 000/mm³);
- Pacienti s lymfopenií (<500/mm³);
- Pacienti se známou přecitlivělostí na estery kyseliny fumarové nebo jejich deriváty nebo na jakoukoli složku studijního léku;
- Lokální kortikosteroidy během 14 dnů před podáním;
- Lokální léčba deriváty kyseliny fumarové;
- Zahájení nebo změna dávky jakékoli současné systémové medikace pro léčbu CLE/SLE před studií (čas v závislosti na třídě léčiva);
- Léčba imunosupresivními léky z jiných důvodů, 4 týdny před a v rámci studie;
- Souběžná léčba léky se známým fotosenzibilizačním potenciálem, např. tetracykliny, griseofulvin, thiazidy, furosemid, sulfonamidy nebo tolbutamid;
- Léky související s indukcí CLE: terbinafin, hydrochlorothiazid, diltiazem, verapamil, nifedipin, nitrendipin, fluorouracil, penicilamin, infliximab, adalimumab, etanercept, pantoprazol;
- Léky interferující/interagující s estery kyseliny fumarové;
- Léky s nefrotoxickým potenciálem, např. retinoidy, psoraleny, methotrexát, cyklosporin, imunosupresiva, cytostatika;
- Účast na jiném klinickém hodnocení včetně období čtyř týdnů před studií nebo užívání nelicencovaného léku během posledních 3 měsíců před studií;
- Těhotenství (podle těhotenského testu) nebo kojení.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Estery kyseliny fumarové
|
Počínaje 1 tabletou Fumaderm® počáteční denně, s titrací až 6 tablet Fumaderm® denně; v případě nežádoucích účinků bude dávka přizpůsobena nejvyšším tolerovatelným hodnotám
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Primárním výsledkem účinnosti je míra odpovědi ve 24. týdnu nebo při posledním hodnocení u pacientů, kteří předčasně odstoupili.
Časové okno: 24. týden nebo nejpozději hodnocení u pacientů, kteří předčasně odstoupili (Last Observation Carried Forward, LOCF).
|
Odpověď je definována jako snížení celkové aktivity RCLASI pro kožní léze o 50 % ve srovnání se základní hodnotou ("RCLASI 50").
|
24. týden nebo nejpozději hodnocení u pacientů, kteří předčasně odstoupili (Last Observation Carried Forward, LOCF).
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Podíl pacientů s RCLASI 50 ve 12. týdnu léčby
Časové okno: 12. týden léčby
|
12. týden léčby
|
|
Podíl pacientů s alespoň částečnou odpovědí na konci terapie (s ohledem na skóre aktivity RCLASI pro kožní léze)
Časové okno: Konec terapie (až 24 týdnů)
|
Konec terapie (až 24 týdnů)
|
|
Doba od zahájení léčby do prvního hodnocení RCLASI 50 (doba do odpovědi).
Časové okno: Doba odezvy (až 24 týdnů)
|
Doba odezvy (až 24 týdnů)
|
|
Celkové hodnocení pacienta a VAS pro svědění a bolest 12 týdnů po začátku léčby a na konci terapie.
Časové okno: 12 týdnů po začátku léčby a na konci terapie (až 24 týdnů).
|
12 týdnů po začátku léčby a na konci terapie (až 24 týdnů).
|
|
Počet účastníků s nežádoucími příhodami (AE) a jejich závažnost.
Časové okno: 24 týdnů léčby + 4 týdny sledování
|
24 týdnů léčby + 4 týdny sledování
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Annegret Kuhn, Prof. Dr., Department of Dermatology, University Hospital Muenster
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. července 2011
Primární dokončení (Aktuální)
1. října 2013
Dokončení studie (Aktuální)
1. února 2014
Termíny zápisu do studia
První předloženo
29. dubna 2011
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
11. května 2011
První zveřejněno (Odhad)
12. května 2011
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
28. února 2014
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
27. února 2014
Naposledy ověřeno
1. února 2014
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- UKM 10_0020
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .