Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effekt og sikkerhet av oral valproinsyre for retinitis Pigmentosa (VPA_RP)

12. april 2016 oppdatert av: Hyeong Gon Yu, Seoul National University Hospital

Formålet med denne studien er å evaluere effektiviteten og sikkerheten til oral valproinsyre for å bremse utviklingen av synsfunksjonen og/eller forbedre den visuelle funksjonen hos pasienter med retinitis pigmentosa (RP).

Registrerte personer i valproinsyregruppen vil bli behandlet med oral valproinsyre 500 mg daglig i 48 uker. Visuell funksjon og sikkerhet vil bli vurdert før og etter behandling (48 uker) mellom valproinsyre og kontrollgruppene.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne studien er designet som en enkeltsteds intervensjonell, prospektiv, ikke-randomisert, kontrollert studie med 200 deltakere. Pasienter som deltar i studien vil bli tildelt enten valproinsyregruppe eller kontroll i forholdet 3:1.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

200

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Korea, Republikken
      • Seoul, Korea, Republikken, 110-744
        • Department of Ophthalmology, Seoul National University Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Diagnose av retinitis pigmentosa (RP) etablert ved nattblindhet, synsfeltkonstriksjon, markert reduksjon av elektroretinogram og kliniske tegn på RP ved fundusundersøkelse
  • Beste korrigerte synsskarphet på 20/200 eller mer på et Snellen-diagram på minst ett øye
  • Intakt synsfelt på 5 eller mer målt ved den kinetiske perimetrien
  • Forstå og signer det IRB-godkjente informerte samtykkedokumentet for studien
  • Kroppsvekt: mann (40 kg til 100 kg), kvinne (40 kg til 80 kg)
  • Må kunne svelge tabletter
  • Kvinnelige forsøkspersoner i fertil alder må forplikte seg til å praktisere akseptable prevensjonsmetoder

Ekskluderingskriterier:

  • Gravide kvinner
  • Ammende mødre
  • Medisinske problemer som gjør konsekvent oppfølging over behandlingsperioden usannsynlig (f.eks. slag, hjerteinfarkt, malignitet) eller alvorlig systemisk sykdom
  • Annen øyesykdom: annen netthinnesykdom enn RP eller cystoid makulaødem, glaukom, katarakt verre enn +2PSC eller smittsom hornhinnesykdom
  • Koagulasjonsforstyrrelse eller blødningstendens
  • Leverdysfunksjon
  • Nyredysfunksjon
  • Historie om pankreatitt
  • Historie med nevrologiske lidelser inkludert epilepsi, historie med hjerneskade eller organiske hjernesykdommer
  • Historie med psykiske lidelser inkludert schizofreni, bipolar lidelse eller suicidalitet
  • Får for tiden valproinsyre eller andre krampestillende midler
  • Har tatt ett av følgende legemidler minst 4 uker før registrering, da disse legemidlene er spesifikt kjent for å påvirke progresjonen av RP: vitamin A, lutein, omega-3-fettsyre eller en hvilken som helst antioksidant som påvirker blodstrømmen i netthinnen eller netthinnen. funksjon.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Ingen inngripen: Styre
Aktiv komparator: Valproinsyre
Legemiddel: Valproinsyre
En 500 mg tablett gjennom munnen daglig
Andre navn:
  • Valproat

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Gjennomsnittlig endring i synsfeltområdet fra baseline til 48 uker
Tidsramme: Baseline, uke 24 og uke 48
Synsfeltarealet vil bli målt ved hjelp av kinetisk perimetri (Goldmann perimetri) eller statisk perimetri inkludert det sentrale 30-feltet.
Baseline, uke 24 og uke 48

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Gjennomsnittlig endring i best korrigert synsskarphet (BCVA)
Tidsramme: Baseline, uke 24 og uke 48
BCVA målt ved Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS)
Baseline, uke 24 og uke 48
Gjennomsnittlig endring i 30-Hz flimmer Electroretinogram (ERG) amplitude
Tidsramme: Utgangspunkt og uke 48
Utgangspunkt og uke 48
Gjennomsnittlig endring i sentral makulær tykkelse
Tidsramme: Baseline, uke 24 og uke 48
Sentral makulær tykkelse målt ved Optical Coherence Tomography (OCT)
Baseline, uke 24 og uke 48
Gjennomsnittlig endring i fundusutseende
Tidsramme: Utgangspunkt og uke 48
Fundus-utseende bedømt av fargefundusfotografering
Utgangspunkt og uke 48
Gjennomsnittlig endring i totalscore på synsrelatert livskvalitet
Tidsramme: Utgangspunkt og uke 48
Total score på synsrelatert livskvalitet målt av National Eye Institute Visual Function Questionnaire (NEI-VFQ25)
Utgangspunkt og uke 48
Forekomst av uønskede effekter relatert til valproinsyre
Tidsramme: Baseline gjennom 48 uker
Baseline gjennom 48 uker
Endringer i kliniske laboratoriedata
Tidsramme: Baseline gjennom 48 uker
CBC, BUN, kreatinin, leverpanel (kolesterol, totalt protein, albumin, totalt bilirubin, alkalisk fosfatase, AST, ALT, GGT), koagulasjonspanel (PT INR, PT%, PT sec, aPTT, fibrinogen), elektrolyttpanel (Na , K, Cl, TCO2)
Baseline gjennom 48 uker
Gjennomsnittlig endring i sentralt makulært volum
Tidsramme: Baseline, uke 24 og uke 48
Sentralt makulært volum målt ved Optical Coherence Tomography (OCT)
Baseline, uke 24 og uke 48

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Seoul National University Hospital

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Hyeong Gon Yu, MD, PhD, Department of Ophthalmology, Seoul National University Hospital

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. mars 2011

Primær fullføring (Faktiske)

1. august 2013

Studiet fullført (Faktiske)

1. november 2015

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

3. mai 2011

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

20. juli 2011

Først lagt ut (Anslag)

21. juli 2011

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

14. april 2016

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

12. april 2016

Sist bekreftet

1. april 2016

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • SNUH_OT_VPA

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere