Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Werkzaamheid en veiligheid van oraal valproïnezuur voor retinitis pigmentosa (VPA_RP)

12 april 2016 bijgewerkt door: Hyeong Gon Yu, Seoul National University Hospital

Het doel van deze studie is het evalueren van de werkzaamheid en veiligheid van oraal valproïnezuur om de progressie van de visuele functie te vertragen en/of de visuele functie te verbeteren bij patiënten met retinitis pigmentosa (RP).

Ingeschreven proefpersonen in de valproïnezuurgroep zullen gedurende 48 weken worden behandeld met oraal valproïnezuur 500 mg per dag. De visuele functie en veiligheid zullen voor en na de behandeling (48 weken) worden beoordeeld tussen de valproïnezuur- en controlegroepen.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze studie is opgezet als een single-site, interventionele, prospectieve, niet-gerandomiseerde, gecontroleerde studie van 200 deelnemers. Patiënten die deelnemen aan het onderzoek zullen worden toegewezen aan de valproïnezuurgroep of aan de controlegroep in een verhouding van 3:1.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

200

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Korea, republiek van
      • Seoul, Korea, republiek van, 110-744
        • Department of Ophthalmology, Seoul National University Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Diagnose van retinitis pigmentosa (RP) vastgesteld door nachtblindheid, vernauwing van het gezichtsveld, duidelijke vermindering van het electroretinogram en de klinische tekenen van RP bij fundusonderzoek
  • Beste gecorrigeerde gezichtsscherpte van 20/200 of meer op een Snellen-kaart in ten minste één oog
  • Intact gezichtsveld van 5 of meer zoals gemeten door de kinetische perimetrie
  • Begrijp en onderteken het IRB-goedgekeurde geïnformeerde toestemmingsdocument voor het onderzoek
  • Lichaamsgewicht: man (40 kg tot 100 kg), vrouw (40 kg tot 80 kg)
  • Moet tabletten kunnen slikken
  • Vrouwelijke proefpersonen die zwanger kunnen worden, moeten zich ertoe verbinden aanvaardbare anticonceptiemethoden toe te passen

Uitsluitingscriteria:

  • Zwangere vrouw
  • Zogende moeders
  • Medische problemen die consistente follow-up gedurende de behandelingsperiode onwaarschijnlijk maken (bijv. beroerte, myocardinfarct, maligniteit) of ernstige systemische ziekte
  • Andere oogziekte: andere aandoening van het netvlies dan RP of cystoïd maculair oedeem, glaucoom, cataract erger dan +2PSC of infectieuze aandoening van het hoornvlies
  • Stollingsstoornis of bloedingsneiging
  • Lever disfunctie
  • Nierfunctiestoornis
  • Geschiedenis van pancreatitis
  • Geschiedenis van neurologische aandoeningen, waaronder epilepsie, geschiedenis van hersenletsel of organische hersenaandoeningen
  • Geschiedenis van psychische stoornissen, waaronder schizofrenie, bipolaire stoornis of suïcidaliteit
  • Gebruikt momenteel valproïnezuur of andere anticonvulsiva
  • Heeft ten minste 4 weken voorafgaand aan inschrijving een van de volgende geneesmiddelen ingenomen, omdat bekend is dat deze geneesmiddelen de progressie van RP beïnvloeden: vitamine A, luteïne, omega-3-vetzuur of een antioxidant die de doorbloeding van het netvlies of het netvlies beïnvloedt functie.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Geen tussenkomst: Controle
Actieve vergelijker: Valproïnezuur
Geneesmiddel: Valproïnezuur
Eén tablet van 500 mg per dag via de mond
Andere namen:
  • Valproaat

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Gemiddelde verandering in gezichtsveldgebied vanaf baseline tot 48 weken
Tijdsspanne: Basislijn, week 24 en week 48
Het gezichtsveldgebied wordt gemeten met behulp van kinetische perimetrie (Goldmann-perimetrie) of statische perimetrie inclusief het centrale 30-veld.
Basislijn, week 24 en week 48

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Gemiddelde verandering in best gecorrigeerde gezichtsscherpte (BCVA)
Tijdsspanne: Basislijn, week 24 en week 48
BCVA zoals gemeten door Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS)
Basislijn, week 24 en week 48
Gemiddelde verandering in 30 Hz flikkering Electroretinogram (ERG) amplitude
Tijdsspanne: Basislijn en week 48
Basislijn en week 48
Gemiddelde verandering in centrale maculaire dikte
Tijdsspanne: Basislijn, week 24 en week 48
Centrale maculaire dikte zoals gemeten met optische coherentietomografie (OCT)
Basislijn, week 24 en week 48
Gemiddelde verandering in het uiterlijk van de fundus
Tijdsspanne: Basislijn en week 48
Fundusuiterlijk zoals beoordeeld door kleurenfundusfotografie
Basislijn en week 48
Gemiddelde verandering in totaalscore op visusgerelateerde kwaliteit van leven
Tijdsspanne: Basislijn en week 48
Totale score op visusgerelateerde kwaliteit van leven zoals gemeten door de National Eye Institute Visual Function Questionnaire (NEI-VFQ25)
Basislijn en week 48
Optreden van bijwerkingen gerelateerd aan valproïnezuur
Tijdsspanne: Basislijn tot en met 48 weken
Basislijn tot en met 48 weken
Veranderingen in klinische laboratoriumgegevens
Tijdsspanne: Basislijn tot en met 48 weken
CBC, BUN, creatinine, leverpaneel (cholesterol, totaal eiwit, albumine, totaal bilirubine, alkalische fosfatase, AST, ALT, GGT), coagulatiepaneel (PT INR, PT%, PT sec, aPTT, fibrinogeen), elektrolytpaneel (Na , K, Cl, TCO2)
Basislijn tot en met 48 weken
Gemiddelde verandering in centraal maculavolume
Tijdsspanne: Basislijn, week 24 en week 48
Centraal maculavolume zoals gemeten met optische coherentietomografie (OCT)
Basislijn, week 24 en week 48

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Seoul National University Hospital

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Hyeong Gon Yu, MD, PhD, Department of Ophthalmology, Seoul National University Hospital

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 maart 2011

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 augustus 2013

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 november 2015

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

3 mei 2011

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

20 juli 2011

Eerst geplaatst (Schatting)

21 juli 2011

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

14 april 2016

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

12 april 2016

Laatst geverifieerd

1 april 2016

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • SNUH_OT_VPA

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren