Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Eficacia y seguridad del ácido valproico oral para la retinosis pigmentaria (VPA_RP)

12 de abril de 2016 actualizado por: Hyeong Gon Yu, Seoul National University Hospital

El propósito de este estudio es evaluar la eficacia y seguridad del ácido valproico oral para retrasar la progresión de la función visual y/o mejorar la función visual en pacientes con retinosis pigmentaria (RP).

Los sujetos inscritos en el grupo de ácido valproico serán tratados con 500 mg diarios de ácido valproico oral durante 48 semanas. La función visual y la seguridad se evaluarán antes y después del tratamiento (48 semanas) entre los grupos de ácido valproico y de control.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este estudio está diseñado como un estudio controlado, no aleatorizado, prospectivo, intervencionista, de un solo sitio de 200 participantes. Los pacientes que participen en el estudio serán asignados al grupo de ácido valproico o al control en una proporción de 3:1.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

200

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Corea, república de
      • Seoul, Corea, república de, 110-744
        • Department of Ophthalmology, Seoul National University Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico de retinitis pigmentosa (RP) establecido por ceguera nocturna, constricción del campo visual, reducción marcada del electrorretinograma y signos clínicos de RP en el examen de fondo de ojo
  • Mejor agudeza visual corregida de 20/200 o más en una tabla de Snellen en al menos un ojo
  • Campo visual intacto de 5 o más medido por la perimetría cinética
  • Comprender y firmar el documento de consentimiento informado aprobado por el IRB para el estudio
  • Peso corporal: macho (40 kg a 100 kg), hembra (40 kg a 80 kg)
  • Debe poder tragar tabletas
  • Las mujeres en edad fértil deben comprometerse a practicar métodos anticonceptivos aceptables.

Criterio de exclusión:

  • Mujeres embarazadas
  • madres lactantes
  • Problemas médicos que hacen improbable un seguimiento constante durante el período de tratamiento (por ejemplo, accidente cerebrovascular, infarto de miocardio, malignidad) o enfermedad sistémica grave
  • Otra enfermedad ocular: enfermedad retiniana distinta de RP o edema macular cistoideo, glaucoma, catarata peor que +2PSC o enfermedad corneal infecciosa
  • Trastorno de la coagulación o tendencia al sangrado
  • Disfunción hepática
  • Disfuncion renal
  • Historia de pancreatitis
  • Antecedentes de trastornos neurológicos, incluida la epilepsia, antecedentes de lesión cerebral o cualquier trastorno orgánico del cerebro.
  • Antecedentes de trastornos mentales, como esquizofrenia, trastorno bipolar o tendencias suicidas.
  • Recibe actualmente ácido valproico u otros anticonvulsivos
  • Ha tomado uno de los siguientes medicamentos al menos 4 semanas antes de la inscripción, ya que se sabe que estos medicamentos afectan específicamente la progresión de la RP: vitamina A, luteína, ácidos grasos omega-3 o cualquier antioxidante que afecte el flujo sanguíneo de la retina o retina. función.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Sin intervención: Control
Comparador activo: Ácido valproico
Droga: Ácido valproico
Una tableta de 500 mg por vía oral al día
Otros nombres:
  • Valproato

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio medio en el área del campo visual desde el inicio hasta las 48 semanas
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24 y semana 48
El área del campo visual se medirá mediante perimetría cinética (perimetría de Goldmann) o perimetría estática que incluye el campo central de 30.
Línea de base, semana 24 y semana 48

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio medio en la mejor agudeza visual corregida (BCVA)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24 y semana 48
BCVA según lo medido por el Estudio de Retinopatía Diabética de Tratamiento Temprano (ETDRS)
Línea de base, semana 24 y semana 48
Cambio medio en la amplitud del electrorretinograma (ERG) de parpadeo de 30 Hz
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 48
Línea de base y semana 48
Cambio medio en el grosor macular central
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24 y semana 48
Espesor macular central medido por tomografía de coherencia óptica (OCT)
Línea de base, semana 24 y semana 48
Cambio medio en la apariencia del fondo de ojo
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 48
Aspecto del fondo de ojo según lo juzgado por la fotografía de fondo de ojo en color
Línea de base y semana 48
Cambio medio en la puntuación total de la calidad de vida relacionada con la visión
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 48
Puntuación total en la calidad de vida relacionada con la visión medida por el Cuestionario de Función Visual del Instituto Nacional del Ojo (NEI-VFQ25)
Línea de base y semana 48
Aparición de efectos adversos relacionados con el ácido valproico
Periodo de tiempo: Línea de base hasta las 48 semanas
Línea de base hasta las 48 semanas
Cambios en los datos de laboratorio clínico
Periodo de tiempo: Línea de base hasta las 48 semanas
CBC, BUN, creatinina, panel hepático (colesterol, proteínas totales, albúmina, bilirrubina total, fosfatasa alcalina, AST, ALT, GGT), panel de coagulación (PT INR, % PT, PT sec, aPTT, fibrinógeno), panel de electrolitos (Na , K, Cl, TCO2)
Línea de base hasta las 48 semanas
Cambio medio en el volumen macular central
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24 y semana 48
Volumen macular central medido por tomografía de coherencia óptica (OCT)
Línea de base, semana 24 y semana 48

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Seoul National University Hospital

Investigadores

  • Investigador principal: Hyeong Gon Yu, MD, PhD, Department of Ophthalmology, Seoul National University Hospital

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de marzo de 2011

Finalización primaria (Actual)

1 de agosto de 2013

Finalización del estudio (Actual)

1 de noviembre de 2015

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

3 de mayo de 2011

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

20 de julio de 2011

Publicado por primera vez (Estimar)

21 de julio de 2011

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

14 de abril de 2016

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

12 de abril de 2016

Última verificación

1 de abril de 2016

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • SNUH_OT_VPA

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Suscribir