Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Eficácia e segurança do ácido valpróico oral para retinite pigmentosa (VPA_RP)

12 de abril de 2016 atualizado por: Hyeong Gon Yu, Seoul National University Hospital

O objetivo deste estudo é avaliar a eficácia e segurança do ácido valpróico oral para retardar a progressão da função visual e/ou melhorar a função visual em pacientes com retinite pigmentosa (RP).

Indivíduos inscritos no grupo ácido valpróico serão tratados com ácido valpróico oral 500mg diariamente por 48 semanas. A função visual e a segurança serão avaliadas antes e após o tratamento (48 semanas) entre os grupos ácido valpróico e controle.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este estudo foi concebido como um estudo de local único, intervencional, prospectivo, não randomizado e controlado de 200 participantes. Os pacientes que participarem do estudo serão designados para o grupo ácido valpróico ou controle em uma proporção de 3:1.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

200

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Republica da Coréia
      • Seoul, Republica da Coréia, 110-744
        • Department of Ophthalmology, Seoul National University Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Diagnóstico de retinite pigmentosa (PR) estabelecido por cegueira noturna, constrição do campo visual, redução acentuada do eletrorretinograma e sinais clínicos de RP no exame de fundo de olho
  • Melhor acuidade visual corrigida de 20/200 ou mais em um gráfico de Snellen em pelo menos um olho
  • Campo visual intacto de 5 ou mais medido pela perimetria cinética
  • Entenda e assine o documento de consentimento informado aprovado pelo IRB para o estudo
  • Peso corporal: masculino (40 kg a 100 kg), feminino (40 kg a 80 kg)
  • Deve ser capaz de engolir comprimidos
  • Sujeitos do sexo feminino com potencial para engravidar devem se comprometer a praticar métodos contraceptivos aceitáveis

Critério de exclusão:

  • mulheres grávidas
  • mães lactantes
  • Problemas médicos que tornam improvável o acompanhamento consistente durante o período de tratamento (por exemplo, acidente vascular cerebral, infarto do miocárdio, malignidade) ou doença sistêmica grave
  • Outra doença ocular: doença da retina diferente de RP ou edema macular cistóide, glaucoma, catarata pior que +2PSC ou doença infecciosa da córnea
  • Distúrbio de coagulação ou tendência a sangramento
  • disfunção hepática
  • disfunção renal
  • História de pancreatite
  • Histórico de distúrbios neurológicos, incluindo epilepsia, histórico de lesão cerebral ou qualquer distúrbio cerebral orgânico
  • Histórico de transtornos mentais, incluindo esquizofrenia, transtorno bipolar ou tendências suicidas
  • Atualmente recebendo ácido valpróico ou outros anticonvulsivantes
  • Tomou um dos seguintes medicamentos pelo menos 4 semanas antes da inscrição, pois esses medicamentos são especificamente conhecidos por afetar a progressão da PR: vitamina A, luteína, ácido graxo ômega-3 ou qualquer antioxidante que afete o fluxo sanguíneo da retina ou retina função.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Sem intervenção: Ao controle
Comparador Ativo: Ácido valpróico
Medicamento: Ácido valpróico
Um comprimido de 500mg por via oral diariamente
Outros nomes:
  • Valproato

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança média na área do campo visual desde o início até 48 semanas
Prazo: Linha de base, semana 24 e semana 48
A área do campo visual será medida por meio de campimetria cinética (perimetria de Goldmann) ou campimetria estática incluindo o campo central 30.
Linha de base, semana 24 e semana 48

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança média na melhor acuidade visual corrigida (BCVA)
Prazo: Linha de base, semana 24 e semana 48
BCVA medido pelo Estudo de Retinopatia Diabética de Tratamento Precoce (ETDRS)
Linha de base, semana 24 e semana 48
Alteração média na amplitude do Eletrorretinograma (ERG) de oscilação de 30 Hz
Prazo: Linha de base e semana 48
Linha de base e semana 48
Mudança média na espessura macular central
Prazo: Linha de base, semana 24 e semana 48
Espessura macular central medida por Tomografia de Coerência Óptica (OCT)
Linha de base, semana 24 e semana 48
Mudança média na aparência do fundo de olho
Prazo: Linha de base e semana 48
Aparência do fundo de olho julgada pela fotografia colorida do fundo de olho
Linha de base e semana 48
Mudança média na pontuação total na qualidade de vida relacionada à visão
Prazo: Linha de base e semana 48
Pontuação total na qualidade de vida relacionada à visão medida pelo Questionário de Função Visual do National Eye Institute (NEI-VFQ25)
Linha de base e semana 48
Ocorrência de efeito adverso relacionado ao ácido valpróico
Prazo: Linha de base até 48 semanas
Linha de base até 48 semanas
Alterações nos dados laboratoriais clínicos
Prazo: Linha de base até 48 semanas
CBC, BUN, Creatinina, painel de fígado (colesterol, proteína total, albumina, bilirrubina total, fosfatase alcalina, AST, ALT, GGT), painel de coagulação (PT INR, PT%, PT sec, aPTT, fibrinogênio), painel de eletrólitos (Na , K, Cl, TCO2)
Linha de base até 48 semanas
Mudança média no volume macular central
Prazo: Linha de base, semana 24 e semana 48
Volume macular central medido por Tomografia de Coerência Óptica (OCT)
Linha de base, semana 24 e semana 48

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Seoul National University Hospital

Investigadores

  • Investigador principal: Hyeong Gon Yu, MD, PhD, Department of Ophthalmology, Seoul National University Hospital

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de março de 2011

Conclusão Primária (Real)

1 de agosto de 2013

Conclusão do estudo (Real)

1 de novembro de 2015

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

3 de maio de 2011

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

20 de julho de 2011

Primeira postagem (Estimativa)

21 de julho de 2011

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

14 de abril de 2016

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

12 de abril de 2016

Última verificação

1 de abril de 2016

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • SNUH_OT_VPA

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Se inscrever