Evaluer startsikkerheten til HemiBridge™-systemet i veiledet spinalvekstbehandling av progressiv idiopatisk skoliose

Betydning Spinal deformitetsfusjonsbehandling involverer noen av de mest kostbare og invasive prosedyrene innen ortopedi. Utvikling av en effektiv behandlingsmetode for å unngå fusjon er nødvendig. Mange pediatriske ryggradsspesialister er enige om at vekstmodulering viser overbevisende prekliniske og kliniske data som må studeres videre. Mens avstivning er den eneste ikke-operative modaliteten med bevis på effektivitet for idiopatisk skoliose, er effektivitetsnivået sammenlignet med observasjon eller naturhistorie fortsatt usikkert. Forskning har blitt publisert i over 50 år, men motstridende litteratur rapporterer både suksesser og fiaskoer. Mesteparten av litteraturen består av retrospektive rapporter om avstivingserfaring, med lite fellestrekk i forhold til eksisterende forhold på tidspunktet avstivingen igangsettes, dokumentasjon på etterlevelse og grunnlag for å bedømme suksess.

U.S. Preventative Services Task Force (USPSTF) er et uavhengig panel av privatsektoreksperter innen primæromsorg og forebygging. Task Force ble sammenkalt av US Public Health Service for å systematisk gjennomgå bevisene for effektiviteten til kliniske forebyggende tjenester. En av anklagene deres var å evaluere bevisene som støtter praksisen med skolescreening for ungdoms idiopatisk skoliose. Etter systematisk gjennomgang av litteraturen til dags dato, uttalte deres policyerklæring i 1992, og oppdatert i 1996 "...Det er utilstrekkelig bevis for å avgjøre om tannreguleringsterapi begrenser den naturlige progresjonen av sykdommen i en betydelig andel av tilfellene, ettersom de fleste studier lider av seleksjonsskjevhet, mangel på interne kontrollgrupper, utilstrekkelig oppfølging, små utvalgsstørrelser og mangel på helseresultatmål."

Det er ingen nivå 1-bevis som støtter praksisen med avstiving, og klinikere sitter igjen med motstridende og tvilsomme slutninger angående avstivende effektivitet. Noen klinikere mener bevisene favoriserer en reduksjon i kurveprogresjonshastigheten, og basert på denne antakelsen har over halvparten av statene i USA pålagt skolescreeningsprogrammer for påvisning og tidlig behandling av skoliose. På den annen side føler grupper som USPSTF, dets britiske og kanadiske motparter og mange individuelle utøvere over hele verden bevisene er usikre og er derfor ambivalente når det gjelder behandling av tannregulering.

På grunn av variasjonen i publiserte resultater om effektiviteten av tannregulering, har forskere i USA og Canada startet en randomisert multisenterstudie med avstiving versus ingen avstivning for å bestemme effektiviteten av tannreguleringsslitasje i behandlingen av idiopatisk skoliose (BRAIST-studie). Denne studien, som ble igangsatt i 2007 i USA, utføres i regi av US National Institutes of Health (NIH) og Canadian Institute of Health. I Nederland pågår også en randomisert multisenterstudie som sammenligner avstiving med observasjon.

Mens avstivende behandling er ikke-invasiv og bevarer vekst, bevegelse og funksjon av ryggraden, korrigerer den ikke deformiteten. I tillegg skaper støttetrykket på brystkassen og påvirkningen på brystveggen hos et voksende barn bekymringer. Noen skoliosepasienter bruker bøyle i så lenge som fem år bare for å finne ut at behandling med tannregulering mislyktes og anbefales deretter å tåle større fusjonsoperasjoner og restitusjon.

Når kirurgi (fusjon og instrumentering) er nødvendig for skoliose, utføres intern fiksering av ryggraden for å oppnå korreksjon og beinfusjon. Kirurgisk korreksjon via posterior fusjon utføres typisk for kurver større enn 40 - 50°, ofte med tilhørende diskektomi og frigjøring av de fremre langsgående ligamentene for kurver større enn 75°. Mindre snitt eller bruk av portaler for fremre kirurgi ble tilgjengelig tidlig på 1990-tallet med videoassistert torakoskopisk kirurgi (VATS). Potensielle fordeler inkluderer mindre muskel- og brystveggforstyrrelser, mindre påvirkning på lungefunksjonen, raskere restitusjonstid og mindre arr. Arlet (2000) fullførte en metaanalyse av 10 artikler med totalt 151 pasienter, hvor VATS ble benyttet ved skoliosekirurgi. Av de 151 pasientene opplevde 18 % (27 komplikasjoner) større og mindre komplikasjoner, inkludert større blødninger (3), forlenget ventilasjon (10), lungekomplikasjoner (6), interkostal nevralgi (antall ikke spesifisert), avbrutt prosedyre (3), og en hver chylothorax, infeksjon og takykardi. Det kunne ikke trekkes en konklusjon om komplikasjonsraten økes eller reduseres med merverdiavgift. Korreksjonshastigheten var lik åpen torakotomi.

Skoliosefusjonskirurgi involverer omfattende posterior og/eller fremre ryggradseksponering med tilhørende risiko, hyppige blodoverføringer (2 til 4 enheter), høy postoperativ smerte, tap av bevegelse av det behandlede segmentet og langsom rehabilitering. Barnet har også potensielle livslange komplikasjoner som ikke viser seg i flere år etter operasjonen, inkludert tilstøtende segmentsykdom eller degenerasjon som i mange tilfeller krever ytterligere kirurgi.

Andersen gjennomførte en studie av 100 avstivete og 115 kirurgiske pasienter med idiopatisk skoliose 10 år etter at behandlingen var fullført. SF-36-skårene (pasientens fysiske og psykiske helsevurdering) skilte seg ikke mellom de to gruppene; Imidlertid var begge gruppens skårer lavere enn alderstilpassede normale kontroller. Resultatene for pasientene med avstiver indikerte at 17 % følte at skinnen var så ubehagelig at de heller ville ta sjansen på kurveprogresjon enn å bruke en skinne. Av de støttede pasientene anga 71 % at de ville ha foretrukket en operasjon (fusjon) fremfor en skinne. Mer enn to av tre pasienter brukte ikke skinnen som foreskrevet på grunn av hudirritasjon. Andre etterforskere har tilbakevist virkningen av avstivning på livskvaliteten.

Verken avstivende eller kirurgiske fusjonsbehandlinger representerer således en ideell behandling av idiopatisk skoliose. Som sådan er det behov for behandlinger for idiopatisk skoliose som retter seg mot populasjonen av pasienter hvis krumning sannsynligvis ikke vil bli korrigert via avstiving, men for hvem risikoen for mindre invasiv ikke-fusjonskirurgisk behandling kan overskrides av den potensielle fordelen ved å unngå livslang progresjon eller en omfattende fusjonskirurgi.

HemiBridge™-systemet er indisert for progressiv idiopatisk skoliose (Lenke Type 1A eller 1B) hos skjelettumodne (Risser Grade 0 og triradiat brusk åpen) pasienter ved mekanisk å modulere spinal vekst (hemiepiphysiodesis) og stoppe spinal deformitetsprogresjon uten behov for spinal fusjon. HemiBridge™-systemet er ment å plasseres på sammenhengende nivåer gjennom en fremre thorakoskopisk prosedyre på den konvekse siden av en hovedthoraxkurve som måler 25° til 40°, der enden av ryggvirvlene til kurven spenner over nivåer inkludert eller mellom T3 og L1. HemiBridge™-systemet er beregnet på menn og kvinner med en kronologisk alder på 10 år og eldre. Kvinner med Atlas-tilsvarende beinalder ≥ 8 år og 10 måneder for ikke å overstige 13 år (eller pre-menarche) og menn med Atlas-matchende beinalder ≥ 10 år, ikke over 15 år.

Innovasjon Studieapparatet, kalt HemiBridgeTM System, er et resultat av omfattende preklinisk forskning og utvikling initiert av Donita Bylski-Austrow, PhD og Eric Wall, MD begge ved Cincinnati Children's Hospital Medical Center og University of Cincinnati. Forskning og utvikling av studieapparatet til dags dato har brukt et tverrfaglig team, inkludert pediatriske ryggradskirurger, ingeniører, forskere og regulatoriske eksperter. Dette teamet har bidratt til å definere trykkbelastningen som kreves for å endre vekst, testet prototypeenheter i prekliniske modeller, forbedret testartiklene for klinisk bruk og bekreftet repeterbare in-vivo-resultater i samsvar med FDA Good Laboratory Practices. Denne prosessen har ført til godkjenning av en studieenhet som har oppnådd FDA- og IRB-godkjenninger for å starte klinisk fasetesting.

HemiBridge-systemets innovasjon er evnen til å bruke mekanisk hemiepifysiodese for å omdirigere ryggradens vekst og utviklet for å imøtekomme ungdommens fysiologiske belastning samtidig som den forblir sikkert festet til ryggradsbevegelsessegmentet. I tillegg inkluderer systemet innovative funksjoner for pasientsikkerhet og kirurggrensesnitt. Den kirurgiske teknikken og instrumenteringen ble utviklet av SpineForm LLC og ortopediavdelingen ved Cincinnati Children's Hospital Medical Center.

Anvendelsen av mekanisk hemiepifysiodese for å behandle progressiv skoliose utfordrer bruken av ekstern avstivning og/eller observasjon (vaktsom venting). Sammenligning av de samlede ratene for disse to ikke-operative intervensjonene viser ingen klar fordel ved noen av tilnærmingene; derfor kan man ikke anbefale den ene ikke-operative tilnærmingen fremfor den andre for å forhindre behov for kirurgi ved ungdoms idiopatisk skoliose. Å stoppe kurveprogresjon med HemiBridge-systemet og unngå fusjon kan ha betydelig innvirkning på livskvaliteten samtidig som de totale levetidskostnadene for pasientbehandling reduseres. Å gi pasienter et kirurgisk alternativ som er overlegent den gjeldende ikke-operative standarden for omsorg er et paradigmeskifte som må studeres videre for å bestemme sikkerheten og indikasjonene for bruk.

Utformingen av klinisk studieprotokoll er begrenset til pasienter med høyest risiko for å utvikle seg til å trenge fusjonskirurgi på flere nivåer. Det er ingen medisinsk utstyr godkjent av FDA for å behandle sen ungdoms- eller tidlig ungdomsdebut av idiopatisk skoliose. HemiBridge-systemet er den første mekaniske kompresjonsenheten FDA godkjent for pediatrisk bruk. Den foreslåtte studien er den første bruken på mennesker av HemiBridge-systemet. De kliniske forsøkene vil gjøre studiesponsoren i stand til å samle potensiell informasjon for å kontinuerlig forbedre produktet, dets indikasjoner, den neste studiefasens kliniske protokolldesign og anbefalt kirurgisk teknikk.