Utvärdera initial säkerhet för HemiBridge™-systemet vid guidad behandling av ryggradstillväxt av progressiv idiopatisk skolios

Betydelse Behandling med fusion av spinal deformitet innefattar några av de mest kostsamma och invasiva ingreppen inom ortopedi. Utveckling av en effektiv behandlingsmetod för att undvika fusion behövs. Många pediatriska ryggradsspecialister är överens om att tillväxtmodulering visar övertygande prekliniska och kliniska data som måste studeras vidare. Även om stag är den enda icke-operativa modaliteten med några bevis på effektivitet för idiopatisk skolios, är dess effektivitetsnivå jämfört med observation eller naturhistoria ofullständig. Forskning har publicerats i över 50 år, men motstridig litteratur rapporterar både framgångar och misslyckanden. Merparten av litteraturen består av retrospektiva rapporter om stagningserfarenhet, med liten gemensamhet i förhållande till existerande förhållanden vid den tidpunkt stag påbörjas, dokumentation av efterlevnad och underlag för att bedöma framgång.

U.S. Preventative Services Task Force (USPSTF) är en oberoende panel av experter från den privata sektorn inom primärvård och prevention. Task Force sammankallades av US Public Health Service för att systematiskt granska bevisen på effektiviteten av kliniska förebyggande tjänster. En av deras anklagelser var att utvärdera bevisen som stöder praktiken av skolscreening för idiopatisk skolios hos ungdomar. Efter att ha systematiskt granskat litteraturen hittills, sägs deras policyförklaring 1992 och uppdaterad 1996 "...Det finns otillräckliga bevis för att avgöra om tandställningsbehandling begränsar den naturliga utvecklingen av sjukdomen i en betydande del av fallen, eftersom de flesta studier lider av urvalsbias, brist på interna kontrollgrupper, otillräcklig uppföljning, små urvalsstorlekar och brist på hälsoresultatmått."

Det finns inga nivå 1-bevis för att stödja utövandet av stag, och läkare lämnas med motstridiga och tvivelaktiga slutsatser om stageffektivitet. Vissa läkare tror att bevisen gynnar en minskning av kurvprogressionshastigheten, och baserat på detta antagande har över hälften av delstaterna i USA ålagt skolscreeningsprogram för upptäckt och tidig behandling av skolios. Å andra sidan anser grupper som USPSTF, dess brittiska och kanadensiska motsvarigheter och många enskilda utövare över hela världen att bevisen är ofullständiga och är därför ambivalenta när det gäller behandling av tandställning.

På grund av variationen i publicerade resultat om tandställningseffektivitet har forskare i USA och Kanada påbörjat ett randomiserat multicenterförsök med stöd mot stöd utan stöd för att fastställa effektiviteten av stödslitage vid behandling av idiopatisk skolios (BRAIST-studie). Denna studie, som initierades 2007 i USA, genomförs under överinseende av US National Institutes of Health (NIH) och Canadian Institute of Health. I Nederländerna pågår också en randomiserad multicenterstudie som jämför stag med observation.

Även om stödbehandling är icke-invasiv och bevarar tillväxt, rörelse och funktion av ryggraden, korrigerar den inte missbildningen. Dessutom skapar stagtrycket på bröstkorgen och påverkan på bröstväggen hos ett växande barn oro. Vissa skoliospatienter bär en tandställning så länge som fem år bara för att få reda på att behandling av tandställning misslyckades och rekommenderades sedan att utstå större fusionsoperationer och återhämtning.

När kirurgi (fusion och instrumentering) krävs för skolios, utförs intern fixering av ryggraden för att uppnå korrigering och benfusion. Kirurgisk korrigering via posterior fusion utförs typiskt för kurvor större än 40 - 50°, ofta med åtföljande diskektomi och frigöring av de främre längsgående ligamenten för kurvor större än 75°. Mindre snitt eller användning av portaler för främre kirurgi blev tillgängliga i början av 1990-talet med videoassisterad torakoskopisk kirurgi (VATS). Potentiella fördelar inkluderar mindre muskel- och bröstväggsstörningar, mindre påverkan på lungfunktionen, snabbare återhämtningstid och mindre ärr. Arlet (2000) genomförde en metaanalys av 10 artiklar med totalt 151 patienter, där VATS användes vid skolioskirurgi. Av de 151 patienterna upplevde 18 % (27 komplikationer) större och mindre komplikationer, inklusive större blödningar (3), förlängd ventilation (10), lungkomplikationer (6), interkostal neuralgi (antal ej angivet), avbruten procedur (3), och en vardera chylothorax, infektion och takykardi. Det gick inte att dra någon slutsats om huruvida komplikationsfrekvensen höjs eller sänks med moms. Korrigeringshastigheten liknade öppen torakotomi.

Skoliosfusionskirurgi involverar omfattande exponering för bakre och/eller främre ryggraden med tillhörande risker, frekventa blodtransfusioner (2 till 4 enheter), hög postoperativ smärta, förlust av rörelse i det behandlade segmentet och långsam rehabilitering. Barnet har också potentiella livslånga komplikationer som inte förekommer under flera år efter operationen, inklusive närliggande segmentsjukdom eller degeneration som i många fall kräver ytterligare operation.

Andersen genomförde en studie på 100 stängda och 115 kirurgiska patienter med idiopatisk skolios 10 år efter att behandlingen avslutats. SF-36-poängen (bedömning av patientens fysiska och psykiska hälsa) skilde sig inte mellan de två grupperna; båda gruppernas poäng var dock lägre än åldersmatchade normala kontroller. Resultaten för patienterna med stag visade att 17 % upplevde att hängslen var så obehaglig att de hellre ville ta chansen att utveckla kurvan än att bära hängslen. Av patienterna med stöd uppgav 71 % att de skulle ha föredragit en operation (fusion) framför en tandställning. Mer än två av tre patienter bar inte tandställningen som föreskrivet på grund av hudirritation. Andra utredare har motbevisat inverkan av stöd på livskvaliteten.

Således representerar varken stagbehandlingar eller kirurgiska fusionsbehandlingar en idealisk behandling av idiopatisk skolios. Som sådan finns det ett behov av behandlingar för idiopatisk skolios som vänder sig till populationen av patienter vars krökning sannolikt inte kommer att korrigeras via stöd men för vilka riskerna för mindre invasiv icke-fusionskirurgisk behandling kan överskridas av den potentiella fördelen med att undvika livslång progression eller en omfattande fusionsoperation.

HemiBridge™-systemet är indicerat för progressiv idiopatisk skolios (Lenke typ 1A eller 1B) hos skelettomogna patienter (Risser Grade 0 och trestrålat brosk öppet) genom att mekaniskt modulera spinal tillväxt (hemiepiphysiodes) och stoppa utvecklingen av spinal deformitet utan behov av spinal fusion. HemiBridge™-systemet är avsett att placeras på sammanhängande nivåer genom en främre torakoskopisk procedur på den konvexa sidan av en huvudbröstkurva som mäter 25° till 40°, där änden av kotorna på kurvan sträcker sig över nivåer inklusive eller mellan T3 och L1. HemiBridge™-systemet är avsett för män och kvinnor med en kronologisk ålder på 10 år och äldre. Kvinnor med Atlas Matchande benålder ≥ 8 år och 10 månader får inte överstiga 13 år (eller pre-menarche) och män med Atlas Matching benålder ≥ 10 år får inte överstiga 15 år.

Innovation Studieapparaten, som heter HemiBridgeTM System, är resultatet av omfattande preklinisk forskning och utveckling som initierats av Donita Bylski-Austrow, PhD och Eric Wall, MD både vid Cincinnati Children's Hospital Medical Center och University of Cincinnati. Forskning och utveckling av studieapparaten har hittills använt ett tvärvetenskapligt team, inklusive pediatriska ryggradskirurger, ingenjörer, vetenskapsmän och tillsynsexperter. Detta team har hjälpt till att definiera den tryckbelastning som krävs för att förändra tillväxten, testat prototypenheter i prekliniska modeller, förbättrat testartiklarna för klinisk användning och bekräftat repeterbara in vivo-resultat i enlighet med FDA Good Laboratory Practices. Denna process har lett till godkännandet av en studieapparat som har uppnått FDA- och IRB-godkännanden för att påbörja klinisk fastestning.

HemiBridge-systemets innovation ligger i dess förmåga att tillämpa mekanisk hemiepifysiodes för att omdirigera ryggradstillväxt och utvecklad för att tillgodose fysiologisk belastning hos ungdomar samtidigt som den förblir säkert fäst vid ryggradens rörelsesegment. Systemet inkluderar dessutom innovativa funktioner för patientsäkerhet och kirurggränssnitt. Den kirurgiska tekniken och instrumenteringen samutvecklades av SpineForm LLC och ortopediavdelningen vid Cincinnati Children's Hospital Medical Center.

Tillämpningen av mekanisk hemiepifysiodes för att behandla progressiv skolios utmanar användningen av yttre stöd och/eller observation (vaktande väntan). Att jämföra de sammanslagna priserna för dessa två icke-operativa interventioner visar ingen tydlig fördel med någon av metoderna; därför kan man inte rekommendera det ena icke-operativa tillvägagångssättet framför det andra för att förhindra behovet av operation vid idiopatisk skolios hos ungdomar. Att stoppa kurvprogression med HemiBridge-systemet och undvika fusion kan avsevärt påverka livskvaliteten samtidigt som den totala patientvårdskostnaden under hela livet minskar. Att förse patienter med ett kirurgiskt alternativ som är överlägset den nuvarande icke-operativa vårdstandarden är ett paradigmskifte som måste studeras vidare för att fastställa dess säkerhet och indikationer för användning.

Den kliniska studiens protokolldesign är begränsad till patienter med den högsta risken att utvecklas till att behöva flernivåfusionskirurgi. Det finns inga medicinska produkter som godkänts av FDA för att behandla sen juvenil eller tidig tonåring av idiopatisk skolios. HemiBridge-systemet är den första mekaniska kompressionsanordningen som FDA godkänt för användning vid pediatrisk prövning. Den föreslagna studien är den första användningen på människor av HemiBridge-systemet. De kliniska prövningarna kommer att göra det möjligt för studiesponsorn att samla in prospektiv information för att kontinuerligt förbättra produkten, dess indikationer, utformningen av nästa kliniska protokoll i studiefasen och rekommenderad kirurgisk teknik.