Sikkerhet og tolerabilitet av MA09-hRPE-celler hos pasienter med Stargardts makulære dystrofi (SMD)
8. april 2024 oppdatert av: CHABiotech CO., Ltd
En fase I, åpen, prospektiv studie for å bestemme sikkerheten og toleransen ved subretinal transplantasjon av humane embryonale stamceller avledet retinalpigmenterte epitelceller (MA09-hRPE) hos pasienter med Stargardts makulære dystrofi (SMD)
Hensikten med denne studien er:
- For å evaluere sikkerheten og toleransen til RPE-cellulær terapi hos pasienter med SMD-gruppe
- When-MA09-hRPE celletransplantasjon for å evaluere sikkerheten ved kirurgiske prosedyrer.
- I fremtidige studier ment å vurdere antall transplanterte hRPE-celler.
- Tidligere var MA09-hRPE-celleterapi brukt i studien for å evaluere gyldigheten av potensialet.
- Homologe retinale pigmentepitelceller avledet fra embryonale stamceller, fremtidige studier av medisiner som brukes til å representere den potensielle gyldigheten for å evaluere den optimale dosen.
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
- for å evaluere sikkerheten og toleransen til RPE-cellulær terapi hos pasienter med SMD
- for å evaluere den foreløpige effekten av MA09-hPRE hos pasienter med SMD
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
3
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Gyeonggi-do
-
Seongnam-si, Gyeonggi-do, Korea, Republikken, 463-712
- CHA Bundang Medical Center
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
20 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Voksen mann eller kvinne over 20 år.
- Klinisk diagnose av avansert SMD.
- Synsstyrken til øyet for å motta transplantasjonen vil ikke være bedre enn håndbevegelse.
- Synsstyrken til øyet som ikke skal motta transplantasjonen vil ikke være bedre enn 24 (20/320) bokstaver i studien tidlig behandling av diabetisk retinopati (ETDRS).
Ekskluderingskriterier:
- Historie om malignitet.
- Anamnese med hjerteinfarkt siste 12 måneder.
- Historie om diabetes mellitus.
- Enhver immunsvikt.
- Enhver pågående immunsuppressiv behandling bortsett fra intermitterende eller lavdose kortikosteroider.
- Serologiske bevis på infeksjon med hepatitt B, hepatitt C eller HIV.
- Nåværende deltakelse i andre kliniske studier.
- Deltakelse i løpet av de siste 6 månedene i enhver klinisk utprøving av et legemiddel ved okulær eller systemisk administrering.
- Enhver annen synstruende øyesykdom.
- Eventuelle kroniske øyemedisiner. Enhver historie med retinal vaskulær sykdom (kompromittert blod-retinal barriere). Grønn stær. Uveitt eller annen intraokulær inflammatorisk sykdom. Betydelige linseopaciteter eller annen mediaopasitet. Fjerning av okulær linse i løpet av de siste 3 månedene
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: MA09-hRPE administrasjon
Biologisk: MA09-hRPE Cellulær terapi
|
MA09-hRPE-celler
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
sikkerhet og toleranse for transplantasjon
Tidsramme: 18 måneder
|
Transplantasjonen av hESC-avledede RPE-celler MA09-hRPE vil bli ansett som trygg og tolerert i fravær av:
|
18 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Bevis på vellykket engraftment
Tidsramme: 18 måneder
|
Bevis på vellykket transplantasjon Bevis på vellykket transplantasjon vil bestå av: Strukturelle bevis (OCT-avbildning, fluoresceinangiografi, autofluorescensfotografering, spaltelampeundersøkelse med fundusfotografering) på at celler har blitt implantert på riktig sted Elektroretinografisk bevis (mfERG) som viser økt aktivitet på implantatstedet |
18 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Wonkyung Song, CHA Bundang Medical Center
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. september 2012
Primær fullføring (Faktiske)
1. april 2015
Studiet fullført (Faktiske)
1. april 2015
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
18. juni 2012
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
19. juni 2012
Først lagt ut (Antatt)
21. juni 2012
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
10. april 2024
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
8. april 2024
Sist bekreftet
1. februar 2024
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- CHA_CTP_0903
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .