Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheid en verdraagbaarheid van MA09-hRPE-cellen bij patiënten met Stargardt's Macula Dystrofie (SMD)

8 april 2024 bijgewerkt door: CHABiotech CO., Ltd

Een open-label, prospectieve fase I-studie om de veiligheid en verdraagbaarheid te bepalen van subretinale transplantatie van van menselijke embryonale stamcellen afgeleide retinale gepigmenteerde epitheelcellen (MA09-hRPE) bij patiënten met Stargardt's Macula Dystrofie (SMD)

Het doel van deze studie is:

  • Evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid van cellulaire RPE-therapie bij patiënten met SMD Group
  • When-MA09-hRPE celtransplantatie om de veiligheid van chirurgische ingrepen te evalueren.
  • In toekomstige studies bedoeld om het aantal getransplanteerde hRPE-cellen te beoordelen.
  • In het verleden werd MA09-hRPE-celtherapie gebruikt in de studie om de validiteit van het potentieel te evalueren.
  • Homologe retinale pigmentepitheelcellen afgeleid van embryonale stamcellen, toekomstige studies van geneesmiddelen die worden gebruikt om de potentiële validiteit weer te geven om de optimale dosis te evalueren.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

  • om de veiligheid en verdraagbaarheid van RPE-cellulaire therapie bij patiënten met SMD te evalueren
  • om de voorlopige werkzaamheid van MA09-hPRE bij patiënten met SMD te evalueren

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

3

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Korea, republiek van
    • Gyeonggi-do
      • Seongnam-si, Gyeonggi-do, Korea, republiek van, 463-712
        • CHA Bundang Medical Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

20 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Volwassen man of vrouw ouder dan 20 jaar.
  • Klinische diagnose van geavanceerde SMD.
  • De gezichtsscherpte van het oog om de transplantatie te ontvangen zal niet beter zijn dan handbewegingen.
  • De gezichtsscherpte van het oog dat de transplantatie niet zal ontvangen, zal niet beter zijn dan 24 (20/320) Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) letters.

Uitsluitingscriteria:

  • Geschiedenis van maligniteit.
  • Geschiedenis van een hartinfarct in de afgelopen 12 maanden.
  • Geschiedenis van diabetes mellitus.
  • Elke immunodeficiëntie.
  • Elke huidige immunosuppressieve therapie anders dan intermitterende of lage dosis corticosteroïden.
  • Serologisch bewijs van infectie met Hepatitis B, Hepatitis C of HIV.
  • Huidige deelname aan een andere klinische studie.
  • Deelname in de afgelopen 6 maanden aan een klinische proef van een geneesmiddel door oculaire of systemische toediening.
  • Elke andere gezichtsbedreigende oogaandoening.
  • Alle chronische oculaire medicijnen. Elke voorgeschiedenis van retinale vasculaire aandoeningen (gecompromitteerde bloed-retinale barrière). Glaucoom. Uveïtis of andere intraoculaire ontstekingsziekte. Aanzienlijke lensopaciteit of andere media-opaciteit. Oculaire lensverwijdering binnen de afgelopen 3 maanden

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: MA09-hRPE-toediening
Biologisch: MA09-hRPE Celtherapie
Biologisch: MA09-hRPE
MA09-hRPE-cellen

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
veiligheid en tolerantie van transplantatie
Tijdsspanne: 18 maanden

De transplantatie van hESC-afgeleide RPE-cellen MA09-hRPE wordt als veilig beschouwd en wordt getolereerd bij afwezigheid van:

  1. Elke bijwerking van graad 2 (NCI-beoordelingssysteem) of hoger gerelateerd aan het celproduct
  2. Elk bewijs dat de cellen besmet zijn met een infectieus agens
  3. Enig bewijs dat de cellen tumorverwekkend potentieel vertonen
18 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Bewijs van succesvolle enting
Tijdsspanne: 18 maanden

Bewijs van succesvolle entingBewijs van succesvolle enting zal bestaan ​​uit:

Structureel bewijs (OCT-beeldvorming, fluoresceïne-angiografie, autofluorescentiefotografie, spleetlamponderzoek met fundusfotografie) dat cellen op de juiste locatie zijn geïmplanteerd Elektroretinografische bewijzen (mfERG) die verhoogde activiteit op de implantatielocatie aantonen
18 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

CHABiotech CO., Ltd

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Wonkyung Song, CHA Bundang Medical Center

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 september 2012

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 april 2015

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 april 2015

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

18 juni 2012

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

19 juni 2012

Eerst geplaatst (Geschat)

21 juni 2012

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

10 april 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

8 april 2024

Laatst geverifieerd

1 februari 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CHA_CTP_0903

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren