Seguridad y tolerabilidad de las células MA09-hRPE en pacientes con distrofia macular de Stargardt (SMD)
8 de abril de 2024 actualizado por: CHABiotech CO., Ltd
Un estudio prospectivo de fase I, de etiqueta abierta, para determinar la seguridad y tolerabilidad del trasplante subretiniano de células epiteliales pigmentadas de retina derivadas de células madre embrionarias humanas (MA09-hRPE) en pacientes con distrofia macular de Stargardt (SMD)
El propósito de este estudio es:
- Evaluar la seguridad y tolerabilidad de la terapia celular RPE en pacientes con SMD Group
- Cuando-MA09-hRPE trasplante de células para evaluar la seguridad de los procedimientos quirúrgicos.
- En futuros estudios se pretende evaluar el número de células hRPE trasplantadas.
- En el pasado, la terapia celular MA09-hRPE utilizada en el estudio fue para evaluar la validez del potencial.
- Células homólogas del epitelio pigmentario de la retina derivadas de células madre embrionarias, estudios futuros de fármacos que se utilizan en representación de la validez potencial para evaluar la dosis óptima.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
- evaluar la seguridad y tolerabilidad de la terapia celular del EPR en pacientes con SMD
- evaluar la eficacia preliminar de MA09-hPRE en pacientes con SMD
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
3
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Gyeonggi-do
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Seongnam-si, Gyeonggi-do, Corea, república de, 463-712
- CHA Bundang Medical Center
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
20 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Hombre o mujer mayor de 20 años.
- Diagnóstico clínico de SMD avanzado.
- La agudeza visual del ojo para recibir el trasplante no será mejor que el movimiento de la mano.
- La agudeza visual del ojo que no va a recibir el trasplante no será mejor que 24 (20/320) letras del Estudio de tratamiento temprano de la retinopatía diabética (ETDRS).
Criterio de exclusión:
- Historia de malignidad.
- Antecedentes de infarto de miocardio en los últimos 12 meses.
- Antecedentes de diabetes mellitus.
- Cualquier inmunodeficiencia.
- Cualquier tratamiento inmunosupresor actual que no sea corticosteroides intermitentes o en dosis bajas.
- Evidencia serológica de infección por hepatitis B, hepatitis C o VIH.
- Participación actual en cualquier otro ensayo clínico.
- Participación dentro de los 6 meses anteriores en cualquier ensayo clínico de un fármaco por vía ocular o sistémica.
- Cualquier otra enfermedad ocular que ponga en peligro la vista.
- Cualquier medicamento ocular crónico. Cualquier antecedente de enfermedad vascular retiniana (barrera hematorretiniana comprometida). Glaucoma. Uveítis u otra enfermedad inflamatoria intraocular. Opacidades significativas de la lente u otra opacidad de los medios. Extracción de lentes oculares en los 3 meses anteriores
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Administración MA09-hRPE
Biológico: MA09-hRPE Terapia celular
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Células MA09-hRPE
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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seguridad y tolerancia del trasplante
Periodo de tiempo: 18 meses
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El trasplante de células RPE derivadas de hESC MA09-hRPE se considerará seguro y tolerado en ausencia de:
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18 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Evidencia de injerto exitoso
Periodo de tiempo: 18 meses
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Evidencia de injerto exitosoLa evidencia de injerto exitoso consistirá en: Evidencia estructural (imágenes de OCT, angiografía con fluoresceína, fotografía de autofluorescencia, examen con lámpara de hendidura con fotografía de fondo de ojo) de que las células se han implantado en la ubicación correcta Evidencia electrorretinográfica (mfERG) que muestra actividad mejorada en la ubicación del implante |
18 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Wonkyung Song, CHA Bundang Medical Center
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de septiembre de 2012
Finalización primaria (Actual)
1 de abril de 2015
Finalización del estudio (Actual)
1 de abril de 2015
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
18 de junio de 2012
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
19 de junio de 2012
Publicado por primera vez (Estimado)
21 de junio de 2012
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
10 de abril de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
8 de abril de 2024
Última verificación
1 de febrero de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- CHA_CTP_0903
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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