Pomalidomid for kronisk graft-versus-host sykdom

• Inkluderingskriterier
• Moderat eller alvorlig kronisk graft-versus-vert sykdom (CGVHD) diagnostisert og iscenesatt per nasjonale institutter for helse (NIH) kriterier
• Større enn eller lik 18-75 år, fordi ingen dosering eller bivirkninger for øyeblikket er tilgjengelige ved bruk av pomalidomid hos personer som er større enn eller lik 18 år
• Har CGVHD som ikke reagerte på høydose kortikosteroider (gjennomsnittlig 0,5 mg/kg/d prednison i> 8 uker) eller andrelinje systemisk terapi
• Hvis du tar systemisk terapi for CGVHD på påmeldingstidspunktet, må du være på en stabil eller avsmalnende plan de foregående 4 ukene (ekstrakorporeal fotoferese må stoppes minst i 4 uker før påmelding)
• Karnofsky ytelsespoeng større enn eller lik 60%
• Forventet levealder> 3 måneder
• Stabil primær malignitet for de siste tre månedene
• Godta å overholde prevensjonsmetoder og andre fruktbarhetskontrolltiltak som foreskrevet av protokollen
• Fordi agenter i denne klassen er kjent for å være teratogene, må kvinner med fødselspotensial og menn være enige om å bruke effektive prevensjonsformer (hormonell eller barriere metode for prevensjon; avholdenhet) før studiet inntreden og for varigheten av deltakelsen. Skulle en kvinne bli gravid eller mistenke at hun er gravid mens hun eller partneren hennes deltar i denne studien, bør hun informere henne om å behandle lege umiddelbart.

• Kvinner av fertilpåvirkningspotensial (FCBP) (Cross) må ha en negativ serum eller urin graviditetstest med en følsomhet på minst 25 miu/ml innen 10

  14 dager før og igjen innen 24 timer etter startet pomalidomid og må enten forplikte seg til fortsatt avholdenhet fra heterofile samleier eller begynne to akseptable metoder for prevensjon, en svært effektiv metode og en ekstra effektiv metode samtidig, minst 28 dager før hun begynner å ta pomalidomid. FCBP må også gå med på pågående graviditetstesting. Menn må bli enige om å bruke et latexkondom under seksuell kontakt med en FCBP selv om de har hatt en vasektomi. Alle pasienter må rådes minst hver 28. dag om forholdsregler og risikoer ved fostereksponering. Risikoen for fostereksponering, retningslinjer for graviditetstesting og akseptable prevensjonsmetoder, og utdannings- og rådgivningsveiledningsdokument.

• Mannlige fag
• Må bli enige om å bruke et latexkondom under seksuell kontakt med kvinner med fødselspotensial mens de deltar i studien og i minst 28 dager etter seponering av studiemedisin selv om han har gjennomgått en vellykket vasektomi
• Vil bli advart om at deling av studiemedisin er forbudt og vil bli rådet om graviditetsforholdsregler og potensielle risikoer ved fostereksponering
• Må gå med på å avstå fra å donere blod, sæd eller sæd under studiedeltakelse og i minst 28 dager etter seponering av studiemedisinen.
• Må være enig i at hvis en graviditet eller en positiv graviditetstest forekommer i et studiefag eller partneren til et mannlig studiefag under deltakelse i studien, må studiemedisin umiddelbart seponeres.
• Pasienter må gå med på å ikke dele studiemedisin med noen under deltakelse i studien.
• Evne til å forstå og vilje til å signere et skriftlig informert samtykkedokument.
• Alle deltakerne i studien må være registrert i det obligatoriske Pomalyst REMS (TM) -programmet, og være villig og i stand til å oppfylle kravene fra Pomalyst REMS (TM) -programmet.

Eksklusjonskriterier:

• Akutt GVHD, klassisk (mindre enn eller lik dag 100) eller sen-begynnende (> dag 100)
• Systemisk immunsuppresjon eller systemisk terapi for CGVHD startet i løpet av foregående 4 uker, inkludert ekstrakorporeal fotoferese
• Overfølsomhet for thalidomid, lenalidomid eller pomalidomid
• Enhver alvorlig medisinsk tilstand som plasserer motivet i en uakseptabel risiko hvis han eller hun skulle delta i studien eller forvirrer evnen til å tolke data fra studien, inkludert, men ikke begrenset til, symptomatisk kongestiv hjertesvikt, ustabil angina pectoris, hjertearytmi eller psykiatrisk sykdom/sosiale situasjoner som vil begrense studiekrav.
• Neutrofil <1,0x10 (9)/L, blodplater <75x10 (9)/L, estimert kreatininclearance <50 ml/min/1,73m (2) (Cockroft-Gault Formula) Totalt bilirubin> 3 mg/dl, transaminase> 3xunl
• Ukontrollert infeksjon
• Aktiv humant immunsviktvirus 1 (HIV-1), hepatitt B-virus (HBV) og/eller hepatitt C-virus (HCV) infeksjon

Ukontrollerte arytmier eller symptomatisk hjertesykdom eller venstre ventrikkelutstøtningsfraksjon (LVEF) <45%

• Annen kreft bortsett fra den transplantasjonen ble utført <2 år før studieinngang, bortsett fra ikke-melanom hudkreft eller karsinom in situ av livmorhalsen eller brystet
• Tar andre undersøkelsesmedisiner
• NIH Lung Score 3
• Gravide er ekskludert fra denne studien fordi pomalidomid har potensiale for teratogene effekter. Fordi det er en ukjent, men potensiell risiko for bivirkninger hos sykepleier spedbarn sekundært til behandling av moren med pomalidomid, må amming avsluttes mens moren tar studiemedisin og i minst 28 dager etter avsluttet studiemedisin. Disse potensielle risikoene kan også gjelde for andre midler som ble brukt i denne studien.