Pomalidomid för kronisk transplantat-mot-värdsjukdom

• Inkluderingskriterier
• Måttlig eller svår kronisk transplantat-mot-värdsjukdom (CGVHD) diagnostiserad och iscensatt per nationella kriterier för hälsa (NIH)
• Större än eller lika med 18-75 års ålder, eftersom inga doserings- eller biverkningsdata för närvarande finns tillgängliga om användning av pomalidomid hos personer som är större än eller lika med 18 års ålder
• Har cGVHD som inte svarade på högdos kortikosteroider (genomsnitt 0,5 mg/kg/d prednison under> 8 veckor) eller andra linje systemterapi
• Om man tar systemterapi för CGVHD vid tidpunkten för registreringen, måste vara på ett stabilt eller avsmalnande schema under de föregående fyra veckorna (extrakorporeal fotopheres måste stoppas minst 4 veckor före registrering)
• Karnofsky prestationspoäng större än eller lika med 60%
• Livslängd> 3 månader
• Stabil primär malignitet under tidigare tre månader
• Håller med om att följa metoder för preventivmedel och andra fertilitetskontrollåtgärder som föreskrivs av protokollet
• Eftersom agenter i denna klass är kända för att vara teratogena, måste kvinnor med barnfödelsepotential och män komma överens om att använda effektiva former av preventivmedel (hormonell eller barriärmetod för födelsekontroll; avhållsamhet) före studieinträde och under studiens deltagande. Om en kvinna blir gravid eller misstänker att hon är gravid medan hon eller hennes partner deltar i denna studie, bör hon informera sin behandlande läkare omedelbart.

• Kvinnor med barnfödelsepotential (FCBP) (Cross) måste ha ett negativt serum- eller uringraviditetstest med en känslighet på minst 25 MIU/ml inom 10

  14 dagar före och igen inom 24 timmar efter att pomalidomiden startade och måste antingen förbinda sig att fortsätta avhållsamhet från heteroseksuellt samlag eller börja två acceptabla metoder för födelsekontroll, en mycket effektiv metod och en ytterligare effektiv metod samtidigt, minst 28 dagar innan hon börjar ta pomalidomid. FCBP måste också gå med på pågående graviditetstest. Män måste gå med på att använda en latexkör under sexuell kontakt med en FCBP även om de har haft en vasektomi. Alla patienter måste rådas åtminstone var 28: e dag om graviditetsåtgärder och risker för fosterets exponering. Risker för fosterexponering, riktlinjer för graviditetstestning och acceptabla födelsekontrollmetoder och utbildnings- och rådgivningsdokument.

• Manliga ämnen
• Måste gå med på att använda en latexkondom under sexuell kontakt med kvinnor med fertilfödningspotential medan de deltar i studien och i minst 28 dagar efter avbrott av studiedrog även om han har genomgått en framgångsrik vasektomi
• Kommer att varnas för att delning av studieläkemedel är förbjudet och kommer att rådas om graviditetsåtgärder och potentiella risker för fosterets exponering
• Måste gå med på att avstå från att donera blod, sperma eller spermier under studiedeltagandet och i minst 28 dagar efter avbrott av studiemedicin.
• Måste vara överens om att om en graviditet eller ett positivt graviditetstest inträffar i ett studieämne eller partner till ett manligt studieämne under studiedeltagande, måste studiemedicin omedelbart avbrytas.
• Patienter måste gå med på att inte dela studieläkemedel med någon under deltagandet i studien.
• Förmågan att förstå och villigheten att underteckna ett skriftligt informerat samtyckedokument.
• Alla studiedeltagare måste registreras i programmet för obligatorisk Pomalyst REMS (TM) och vara villiga och kunna uppfylla kraven i Pomalyst REMS (TM) -programmet.

Uteslutningskriterier:

• Akut GVHD, klassisk (mindre än eller lika med dag 100) eller sent-början (> dag 100)
• Systemisk immunundertryckning eller systemisk terapi för CGVHD startade inom föregående 4 veckor inklusive extrakorporeal fotofes
• Överkänslighet mot talidomid, lenalidomid eller pomalidomid
• Alla allvarliga medicinska tillstånd som sätter ämnet med en oacceptabel risk om han eller hon skulle delta i studien eller förvirra förmågan att tolka data från studien, inklusive, men inte begränsat till, symtomatiska kongestiv hjärtsvikt, instabil angina pectoris, hjärtarrytmi eller psykiatrisk sjukdom/sociala situationer som skulle begränsa efterlevnaden med studiekrav.
• Neutrofil <1,0x10 (9)/L, blodplättar <75x10 (9)/L, uppskattat kreatininclearance <50 ml/min/1,73 m (2) (Cockroft-Gault-formel) Totalt bilirubin> 3 mg/dl, transaminas> 3xunl
• Okontrollerad infektion
• Aktiv humant immunbristvirus 1 (HIV-1), hepatit B-virus (HBV) och/eller hepatit C-virus (HCV) -infektion

Okontrollerade arytmier eller symptomatisk hjärtsjukdom eller vänster ventrikulär ejektionsfraktion (LVEF) <45%

• Annan cancer förutom den för vilken transplantationen gjordes <2 år före studieinträde, utom icke-melanom hudcancer eller karcinom in situ i livmoderhalsen eller bröstet
• Tar andra undersökningsläkemedel
• NIH lungpoäng 3
• Gravida kvinnor utesluts från denna studie eftersom pomalidomid har potential för teratogena effekter. Eftersom det finns en okänd men potentiell risk för biverkningar hos sjuksköterskor som är sekundära till behandling av modern med pomalidomid, måste amning avbrytas medan modern tar studiemedicin och i minst 28 dagar efter avbrott av studiemedicin. Dessa potentiella risker kan också gälla andra medel som används i denna studie.