Pomalidomida para doença crônica do enxerto contra host

• Critérios de inclusão
• Doença moderada ou grave crônica de enxerto contra host (CGVHD) diagnosticada e encenada por critérios dos Institutos Nacionais de Saúde (NIH)
• Maior ou igual a 18 a 75 anos de idade, porque não há dados de dosagem ou eventos adversos atualmente disponíveis sobre o uso de pomalidomida em pessoas maiores ou iguais a 18 anos de idade
• Tem CGVHD que não respondeu a altas doses de corticosteróides (média de 0,5 mg/kg/d de prednisona por> 8 semanas) ou terapia sistêmica de segunda linha
• Se tomar terapia sistêmica para CGVHD no momento da inscrição, deve estar em um cronograma estável ou afinado nas 4 semanas anteriores (a fotofese extracorpórea deve ser interrompida pelo menos 4 semanas antes da inscrição)
• Pontuação de desempenho de Karnofsky maior ou igual a 60%
• Expectativa de vida> 3 meses
• Malignidade primária estável para 3 meses anteriores
• Concorde em aderir aos métodos de contracepção e outras medidas de controle de fertilidade, conforme prescrito pelo protocolo
• Como os agentes desta classe são conhecidos por serem teratogênicos, as mulheres do potencial de gravidez e os homens devem concordar em usar formas eficazes de contracepção (método hormonal ou de barreira de controle de natalidade; abstinência) antes da entrada do estudo e para a duração da participação no estudo. Se uma mulher engravidar ou suspeitar que ela está grávida enquanto ela ou seu parceiro está participando deste estudo, ela deve informar seu médico imediatamente.

• As fêmeas do potencial de gravidez (FCBP) (cruz) devem ter um teste negativo de soro ou gravidez na urina com uma sensibilidade de pelo menos 25 mIU/ml dentro de 10

  14 dias antes e novamente dentro de 24 horas após o início da pomalidomida e deve se comprometer com a abstinência contínua da relação heterossexual ou iniciar dois métodos aceitáveis ​​de controle de natalidade, um método altamente eficaz e um método eficaz adicional ao mesmo tempo, pelo menos 28 dias antes de começar a tomar pomalidomida. O FCBP também deve concordar com os testes de gravidez em andamento. Os homens devem concordar em usar um preservativo de látex durante o contato sexual com um FCBP, mesmo que tenham feito uma vasectomia. Todos os pacientes devem ser aconselhados no mínimo a cada 28 dias sobre precauções e riscos da gravidez de exposição fetal. Riscos de exposição fetal, diretrizes de teste de gravidez e métodos aceitáveis ​​de controle de natalidade e documento de orientação para educação e aconselhamento.

• Indivíduos do sexo masculino
• Deve concordar em usar um preservativo de látex durante o contato sexual com fêmeas de potencial de captação de terem enquanto participava do estudo e pelo menos 28 dias após a descontinuação do medicamento do estudo, mesmo que ele tenha sofrido uma vasectomia bem -sucedida
• Será avisado de que o compartilhamento de medicamentos de estudo é proibido e será aconselhado sobre as precauções da gravidez e os riscos potenciais de exposição fetal
• Deve concordar em abster -se de doar sangue, sêmen ou esperma durante a participação do estudo e pelo menos 28 dias após a descontinuação do medicamento do estudo.
• Deve concordar que, se uma gravidez ou um teste positivo de gravidez ocorrer em um sujeito do estudo ou no parceiro de um sujeito do estudo masculino durante a participação no estudo, o medicamento do estudo deve ser interrompido imediatamente.
• Os pacientes devem concordar em não compartilhar medicamentos de estudo com ninguém durante a participação no estudo.
• Capacidade do sujeito de entender e a vontade de assinar um documento de consentimento informado por escrito.
• Todos os participantes do estudo devem ser registrados no programa Pomalyst RemS (TM) obrigatório e estar disposto e capaz de cumprir os requisitos do programa Pomalyst RemS (TM).

Critérios de exclusão:

• GVHD agudo, clássico (menor ou igual ao dia 100) ou de início tardio (> Dia 100)
• A supressão imunológica sistêmica ou terapia sistêmica para CGVHD começou dentro de 4 semanas, incluindo fotoferese extracorpórea
• Hipersensibilidade à talidomida, lenalidomida ou pomalidomida
• Qualquer condição médica grave que coloque o sujeito em um risco inaceitável se ele ou ela participar do estudo ou confunde a capacidade de interpretar dados do estudo, incluindo, entre outros, insuficiência cardíaca congestiva sintomática, angina -pectorial instável, arritmia cardíaca ou doenças psicológicas/situações sociais que limitariam a cumprimento dos requisitos do estudo.
• Neutrófilos <1,0x10 (9)/L, plaquetas <75x10 (9)/L, depuração estimada da creatinina <50 ml/min/1,73m (2) (Fórmula de Cockroft-Gault) Bilirrubina total> 3 mg/dl, transaminase> 3xunl
• Infecção não controlada
• Vírus de imunodeficiência humana ativa 1 (HIV-1), vírus da hepatite B (HBV) e/ou infecção pelo vírus da hepatite C (HCV)

Arritmias não controladas ou doenças cardíacas sintomáticas ou fração de ejeção ventricular esquerda (FEVE) <45%

• Outros câncer, exceto naquele para o qual o transplante foi realizado <2 anos antes da entrada do estudo, exceto câncer de pele ou carcinoma não melanoma in situ do colo do útero ou mama uterina
• Tomando outros medicamentos investigacionais
• NIH Pontuação pulmonar 3
• As mulheres grávidas são excluídas deste estudo porque a pomalidomida tem potencial para efeitos teratogênicos. Como existe um risco desconhecido, mas potencial de eventos adversos em bebês de enfermagem, secundário ao tratamento da mãe com pomalidomida, a amamentação deve ser descontinuada enquanto a mãe está tomando medicamentos para estudar e pelo menos 28 dias após a descontinuação do medicamento do estudo. Esses riscos potenciais também podem ser aplicados a outros agentes utilizados neste estudo.